Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe rozszerzenie badania taliglucerazy alfa u pacjentów pediatrycznych z chorobą Gauchera

5 września 2018 zaktualizowane przez: Pfizer
Protokół rozszerzający ocenę bezpieczeństwa i skuteczności taliglucerazy alfa u pacjentów pediatrycznych (w wieku od 2 do <18 lat) z objawami i objawami klinicznymi choroby Gauchera, którzy ukończyli leczenie zgodnie z protokołami PB-06-002 (badanie zamiany imiglucerazy) lub PB-06-005 (leczenie naiwne taliglucerazą alfa).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Nie dostępny poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Morningside, Afryka Południowa
        • Morningside Medi-Clinic
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paragwaj
      • Barrio Asuncion, Paragwaj
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pomyślne zakończenie Protokołu PB-06-002 lub PB-06-005
  • Uczestnik, rodzic (rodzice) lub opiekun prawny podpisuje świadomą zgodę i/lub zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • Obecnie przyjmuje inny badany lek na dowolny stan.
  • Obecność neurologicznych objawów przedmiotowych i podmiotowych charakterystycznych dla choroby Gauchera ze złożonymi cechami neuropatycznymi, innymi niż długotrwałe porażenie gałki ocznej.
  • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza mógłby kolidować z przestrzeganiem przez uczestnika wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POTROIĆ

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: 60 jednostek/kg
Lek: Taligluceraza alfa
Taligluceraza alfa do infuzji co dwa tygodnie przez 24 miesiące
Inne nazwy:
  • prGCD, glukocerebrozydaza wyrażana w komórkach roślinnych
EKSPERYMENTALNY: 30 jednostek/kg
Lek: Taligluceraza alfa
Taligluceraza alfa do infuzji co dwa tygodnie przez 24 miesiące
Inne nazwy:
  • prGCD, glukocerebrozydaza wyrażana w komórkach roślinnych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Hemoglobina
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 9, 12 i 24
Mediana i rozstęp międzykwartylowy. Wartość wyjściowa to wartość uzyskana z badania macierzystego: PB-06-005 dla ramion 30 i 60 jednostek/kg oraz PB-06-002 z ramienia zmiany.
Wartość wyjściowa, miesiące 9, 12 i 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Chitotriozydaza
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 9, 12 i 24
Chitotriozydaza. Wartość wyjściowa to wartość uzyskana z badania macierzystego: PB-06-005 dla ramion 30 i 60 jednostek/kg oraz PB-06-002 z ramienia zmiany.
Wartość wyjściowa, miesiące 9, 12 i 24
Objętość śledziony
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24
Objętość śledziony mierzona za pomocą MRI (lub ultradźwięków). Wartość wyjściowa to wartość uzyskana z badania macierzystego: PB-06-005 dla ramion 30 i 60 jednostek/kg oraz PB-06-002 z ramienia zmiany.
Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, miesiące 9, 12, 24 i 33-36
Liczba płytek krwi. Wartość wyjściowa to wartość uzyskana z badania macierzystego: PB-06-005 dla ramion 30 i 60 jednostek/kg oraz PB-06-002 z ramienia zmiany.
Punkt wyjściowy, miesiące 9, 12, 24 i 33-36
Objętość wątroby
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24
Objętość wątroby za pomocą MRI lub USG. Wartość wyjściowa to wartość uzyskana z badania macierzystego: PB-06-005 dla ramion 30 i 60 jednostek/kg oraz PB-06-002 z ramienia zmiany.
Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2011

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 lipca 2014

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 sierpnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 sierpnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

8 sierpnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

7 września 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 września 2018

Ostatnia weryfikacja

1 września 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PB-06-006

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Badania kliniczne na Taligluceraza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovakia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj