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Uno studio di estensione multicentrico della taliglucerasi alfa in soggetti pediatrici con malattia di Gaucher

5 settembre 2018 aggiornato da: Pfizer
Un protocollo per estendere la valutazione della sicurezza e dell'efficacia di taliglucerase alfa in soggetti pediatrici (da 2 a <18 anni) con sintomi e manifestazioni cliniche della malattia di Gaucher che hanno completato il trattamento nei protocolli PB-06-002 (studio di passaggio da imiglucerasi) o PB-06-005 (trattamento naïve con taliglucerasi alfa).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Barrio Asuncion, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Sud Africa
      • Morningside, Sud Africa
        • Morningside Medi-Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completamento con successo del protocollo PB-06-002 o PB-06-005
  • Il soggetto, il/i genitore/i o il/i tutore/i legale/i firmano un consenso informato e/o assenso

Criteri di esclusione:

  • Attualmente sta assumendo un altro farmaco sperimentale per qualsiasi condizione.
  • Presenza di segni e sintomi neurologici caratteristici della malattia di Gaucher con caratteristiche neuronopatiche complesse diverse dalla paralisi oculomotoria dello sguardo di lunga data.
  • Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dello Sperimentatore, interferirebbe con la conformità del soggetto ai requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: TRIPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: 60 unità/kg
Droga: Taliglucerasi alfa
Taliglucerasi alfa per infusione ogni due settimane per 24 mesi
Altri nomi:
  • prGCD, glucocerebrosidasi espressa da cellule vegetali
SPERIMENTALE: 30 unità/kg
Droga: Taliglucerasi alfa
Taliglucerasi alfa per infusione ogni due settimane per 24 mesi
Altri nomi:
  • prGCD, glucocerebrosidasi espressa da cellule vegetali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Emoglobina
Lasso di tempo: Basale, mesi 9, 12 e 24
Intervallo mediano e interquartile. Il basale è il valore ottenuto dallo studio principale: PB-06-005 per i bracci da 30 e 60 Unità/kg e PB-06-002 dal braccio Switchover.
Basale, mesi 9, 12 e 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Chitotriosidasi
Lasso di tempo: Basale, mesi 9, 12 e 24
Chitotriosidasi. Il basale è il valore ottenuto dallo studio principale: PB-06-005 per i bracci da 30 e 60 Unità/kg e PB-06-002 dal braccio Switchover.
Basale, mesi 9, 12 e 24
Volume Milza
Lasso di tempo: Basale, mesi 12 e 24
Volume della milza misurato mediante risonanza magnetica (o ultrasuoni). Il basale è il valore ottenuto dallo studio principale: PB-06-005 per i bracci da 30 e 60 Unità/kg e PB-06-002 dal braccio Switchover.
Basale, mesi 12 e 24
Conta piastrinica
Lasso di tempo: Basale, mesi 9, 12, 24 e 33-36
Conta piastrinica. Il basale è il valore ottenuto dallo studio principale: PB-06-005 per i bracci da 30 e 60 Unità/kg e PB-06-002 dal braccio Switchover.
Basale, mesi 9, 12, 24 e 33-36
Volume del fegato
Lasso di tempo: Basale, mesi 12 e 24
Volume del fegato mediante risonanza magnetica o ultrasuoni. Il basale è il valore ottenuto dallo studio principale: PB-06-005 per i bracci da 30 e 60 Unità/kg e PB-06-002 dal braccio Switchover.
Basale, mesi 12 e 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 luglio 2014

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 agosto 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 agosto 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 agosto 2011

Primo Inserito (STIMA)

8 agosto 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

7 settembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 settembre 2018

Ultimo verificato

1 settembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PB-06-006

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher

Prove cliniche su Taliglucerasi alfa

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