Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En multisenterutvidelsesstudie av Taliglucerase Alfa hos pediatriske personer med Gauchers sykdom

5. september 2018 oppdatert av: Pfizer
En protokoll for å utvide vurderingen av sikkerheten og effekten av taliglucerase alfa hos pediatriske personer (2 til <18 år) med symptomer og kliniske manifestasjoner av Gauchers sykdom som fullførte behandling i protokollene PB-06-002 (byttestudie fra imiglukerase) eller PB-06-005 (naiv behandling med taliglucerase alfa).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Ikke lenger tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Barrio Asuncion, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Sør-Afrika
      • Morningside, Sør-Afrika
        • Morningside Medi-Clinic

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Vellykket fullføring av protokoll PB-06-002 eller PB-06-005
  • Subjektet, foreldrene eller de juridiske foresatte signerer et informert samtykke og/eller samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Tar for tiden et annet undersøkelsesmiddel for enhver tilstand.
  • Tilstedeværelse av nevrologiske tegn og symptomer som er karakteristiske for Gauchers sykdom med komplekse nevronopatiske trekk andre enn langvarig oculomotorisk blikkparese.
  • Tilstedeværelse av enhver medisinsk, emosjonell, atferdsmessig eller psykologisk tilstand som etter etterforskerens vurdering ville forstyrre forsøkspersonens etterlevelse av kravene til studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: TRIPLE

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: 60 enheter/kg
Legemiddel: Taliglucerase alfa
Taliglucerase alfa til infusjon annenhver uke i 24 måneder
Andre navn:
  • prGCD, plantecelleuttrykt glucocerebrosidase
EKSPERIMENTELL: 30 enheter/kg
Legemiddel: Taliglucerase alfa
Taliglucerase alfa til infusjon annenhver uke i 24 måneder
Andre navn:
  • prGCD, plantecelleuttrykt glucocerebrosidase

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hemoglobin
Tidsramme: Baseline, måned 9, 12 og 24
Median og interkvartil rekkevidde. Baseline er verdien hentet fra overordnet studie: PB-06-005 for 30 og 60 enheter/kg armer og PB-06-002 fra Switchover-arm.
Baseline, måned 9, 12 og 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Chitotriosidase
Tidsramme: Baseline, måned 9, 12 og 24
Chitotriosidase. Baseline er verdien hentet fra overordnet studie: PB-06-005 for 30 og 60 enheter/kg armer og PB-06-002 fra Switchover-arm.
Baseline, måned 9, 12 og 24
Miltvolum
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
Miltvolum målt ved MR (eller ultralyd). Baseline er verdien hentet fra overordnet studie: PB-06-005 for 30 og 60 enheter/kg armer og PB-06-002 fra Switchover-arm.
Baseline, måned 12 og 24
Antall blodplater
Tidsramme: Baseline, måned 9, 12, 24 og 33-36
Antall blodplater. Baseline er verdien hentet fra overordnet studie: PB-06-005 for 30 og 60 enheter/kg armer og PB-06-002 fra Switchover-arm.
Baseline, måned 9, 12, 24 og 33-36
Levervolum
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
Levervolum ved MR eller ultralyd. Baseline er verdien hentet fra overordnet studie: PB-06-005 for 30 og 60 enheter/kg armer og PB-06-002 fra Switchover-arm.
Baseline, måned 12 og 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2011

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. juli 2014

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. august 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. august 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

8. august 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

7. september 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. september 2018

Sist bekreftet

1. september 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PB-06-006

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere