Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een multicenter uitbreidingsonderzoek van taliglucerase alfa bij pediatrische proefpersonen met de ziekte van Gaucher

5 september 2018 bijgewerkt door: Pfizer
Een protocol om de beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van taliglucerase alfa uit te breiden bij pediatrische proefpersonen (2 tot <18 jaar oud) met symptomen en klinische manifestaties van de ziekte van Gaucher die de behandeling voltooiden in protocollen PB-06-002 (omschakelingsonderzoek van imiglucerase) of PB-06-005 (naïeve behandeling met taliglucerase alfa).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Niet meer beschikbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Barrio Asuncion, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Zuid-Afrika
      • Morningside, Zuid-Afrika
        • Morningside Medi-Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Succesvolle afronding van Protocol PB-06-002 of PB-06-005
  • De proefpersoon, ouder(s) of wettelijke voogd(en) tekenen een geïnformeerde toestemming en/of instemming

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruikt momenteel een ander onderzoeksgeneesmiddel voor welke aandoening dan ook.
  • Aanwezigheid van neurologische tekenen en symptomen die kenmerkend zijn voor de ziekte van Gaucher met andere complexe neuronopathische kenmerken dan langdurige oculomotorische blikverlamming.
  • Aanwezigheid van een medische, emotionele, gedrags- of psychologische aandoening die naar het oordeel van de onderzoeker zou interfereren met de naleving door de proefpersoon van de vereisten van het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERDRIEVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: 60 Eenheden/kg
Geneesmiddel: Taliglucerase alfa
Taliglucerase alfa voor infusie om de twee weken gedurende 24 maanden
Andere namen:
  • prGCD, plantencel bracht glucocerebrosidase tot expressie
EXPERIMENTEEL: 30 Eenheden/kg
Geneesmiddel: Taliglucerase alfa
Taliglucerase alfa voor infusie om de twee weken gedurende 24 maanden
Andere namen:
  • prGCD, plantencel bracht glucocerebrosidase tot expressie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hemoglobine
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 9, 12 en 24
Mediaan en interkwartielbereik. Baseline is de waarde verkregen uit het moederonderzoek: PB-06-005 voor 30 en 60 eenheden/kg-armen en PB-06-002 uit Switchover-arm.
Basislijn, maanden 9, 12 en 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Chitotriosidase
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 9, 12 en 24
Chitotriosidase. Baseline is de waarde verkregen uit het moederonderzoek: PB-06-005 voor 30 en 60 eenheden/kg-armen en PB-06-002 uit Switchover-arm.
Basislijn, maanden 9, 12 en 24
Milt volume
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12 en 24
Miltvolume gemeten met MRI (of echografie). Baseline is de waarde verkregen uit het moederonderzoek: PB-06-005 voor 30 en 60 eenheden/kg-armen en PB-06-002 uit Switchover-arm.
Basislijn, maand 12 en 24
Aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 9, 12, 24 en 33-36
Aantal bloedplaatjes. Baseline is de waarde verkregen uit het moederonderzoek: PB-06-005 voor 30 en 60 eenheden/kg-armen en PB-06-002 uit Switchover-arm.
Basislijn, maanden 9, 12, 24 en 33-36
Lever volume
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12 en 24
Levervolume door MRI of echografie. Baseline is de waarde verkregen uit het moederonderzoek: PB-06-005 voor 30 en 60 eenheden/kg-armen en PB-06-002 uit Switchover-arm.
Basislijn, maand 12 en 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2011

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 juli 2014

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 augustus 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 augustus 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 augustus 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

8 augustus 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

7 september 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 september 2018

Laatst geverifieerd

1 september 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PB-06-006

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren