Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En multicenterutvidgningsstudie av taligluceras alfa hos pediatriska patienter med Gauchers sjukdom

5 september 2018 uppdaterad av: Pfizer
Ett protokoll för att utöka bedömningen av säkerheten och effekten av taliglukeras alfa hos pediatriska försökspersoner (2 till <18 år gamla) med symtom och kliniska manifestationer av Gauchers sjukdom som avslutat behandlingen i protokoll PB-06-002 (switchover-studie från imiglukeras) eller PB-06-005 (naiv behandling med taligluceras alfa).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Inte längre tillgänglig utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Barrio Asuncion, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Sydafrika
      • Morningside, Sydafrika
        • Morningside Medi-Clinic

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Framgångsrikt slutförande av protokoll PB-06-002 eller PB-06-005
  • Försökspersonen, föräldern eller vårdnadshavare undertecknar ett informerat samtycke och/eller samtycke

Exklusions kriterier:

  • Tar för närvarande ett annat prövningsläkemedel för alla tillstånd.
  • Närvaro av neurologiska tecken och symtom som är karakteristiska för Gauchers sjukdom med komplexa neuronopatiska drag andra än långvarig oculomotorisk blickpares.
  • Närvaro av något medicinskt, emotionellt, beteendemässigt eller psykologiskt tillstånd som enligt utredarens bedömning skulle störa försökspersonens efterlevnad av studiens krav.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: TRIPPEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: 60 enheter/kg
Läkemedel: Taligluceras alfa
Taligluceras alfa för infusion varannan vecka i 24 månader
Andra namn:
  • prGCD, växtcelluttryckt glukocerebrosidas
EXPERIMENTELL: 30 enheter/kg
Läkemedel: Taligluceras alfa
Taligluceras alfa för infusion varannan vecka i 24 månader
Andra namn:
  • prGCD, växtcelluttryckt glukocerebrosidas

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hemoglobin
Tidsram: Baslinje, månader 9, 12 och 24
Median- och interkvartilintervall. Baslinje är värdet erhållet från moderstudien: PB-06-005 för 30 och 60 enheter/kg armar och PB-06-002 från Switchover-arm.
Baslinje, månader 9, 12 och 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Chitotriosidas
Tidsram: Baslinje, månader 9, 12 och 24
Chitotriosidas. Baslinje är värdet erhållet från moderstudien: PB-06-005 för 30 och 60 enheter/kg armar och PB-06-002 från Switchover-arm.
Baslinje, månader 9, 12 och 24
Mjältvolym
Tidsram: Baslinje, månader 12 och 24
Mjältvolym mätt med MRT (eller ultraljud). Baslinje är värdet erhållet från moderstudien: PB-06-005 för 30 och 60 enheter/kg armar och PB-06-002 från Switchover-arm.
Baslinje, månader 12 och 24
Antal blodplättar
Tidsram: Baslinje, månader 9, 12, 24 och 33-36
Antal blodplättar. Baslinje är värdet erhållet från moderstudien: PB-06-005 för 30 och 60 enheter/kg armar och PB-06-002 från Switchover-arm.
Baslinje, månader 9, 12, 24 och 33-36
Levervolym
Tidsram: Baslinje, månader 12 och 24
Levervolym med MRT eller ultraljud. Baslinje är värdet erhållet från moderstudien: PB-06-005 för 30 och 60 enheter/kg armar och PB-06-002 från Switchover-arm.
Baslinje, månader 12 och 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2011

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 juli 2014

Avslutad studie (FAKTISK)

1 augusti 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 augusti 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 augusti 2011

Första postat (UPPSKATTA)

8 augusti 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

7 september 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 september 2018

Senast verifierad

1 september 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PB-06-006

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Taligluceras alfa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera