Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Taliglucerase Alfa multicentrikus kiterjesztése Gaucher-kórban szenvedő gyermekeknél

2018. szeptember 5. frissítette: Pfizer
Protokoll az alfa-taligluceráz biztonságosságának és hatékonyságának értékelésének kiterjesztésére a Gaucher-kór tüneteivel és klinikai megnyilvánulásaival rendelkező gyermekeknél (2-től 18 éves korig), akik befejezték a PB-06-002 protokoll szerinti kezelést (imiglucerázról való átállási vizsgálat), vagy PB-06-005 (naiv kezelés alfa-taliglucerázzal).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Nem áll rendelkezésre a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dél-Afrika
      • Morningside, Dél-Afrika
        • Morningside Medi-Clinic
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Barrio Asuncion, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A PB-06-002 vagy PB-06-005 protokoll sikeres befejezése
  • Az alany, a szülő(k) vagy törvényes gyám(ok) tájékozott hozzájárulást és/vagy hozzájárulást írnak alá

Kizárási kritériumok:

  • Jelenleg egy másik vizsgálati gyógyszert szed bármilyen állapot miatt.
  • A Gaucher-kórra jellemző neurológiai jelek és tünetek, amelyek a hosszan tartó szemmotoros tekintetbénulástól eltérő összetett neuronopátiás jellemzőkkel járnak.
  • Bármilyen orvosi, érzelmi, viselkedési vagy pszichológiai állapot megléte, amely a Vizsgáló megítélése szerint akadályozná az alanynak a vizsgálat követelményeinek való megfelelését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: HÁRMAS

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: 60 egység/kg
Drog: Taligluceráz alfa
Alfa-taligluceráz infúzióhoz kéthetente 24 hónapon keresztül
Más nevek:
  • prGCD, növényi sejtben expresszált glükocerebrozidáz
KÍSÉRLETI: 30 egység/kg
Drog: Taligluceráz alfa
Alfa-taligluceráz infúzióhoz kéthetente 24 hónapon keresztül
Más nevek:
  • prGCD, növényi sejtben expresszált glükocerebrozidáz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hemoglobin
Időkeret: Alapállapot, 9., 12. és 24. hónap
Medián és interkvartilis tartomány. A kiindulási érték a szülővizsgálatból kapott érték: PB-06-005 a 30 és 60 egység/kg-os karoknál és PB-06-002 az átállási karnál.
Alapállapot, 9., 12. és 24. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kitotriozidáz
Időkeret: Alapállapot, 9., 12. és 24. hónap
Kitotriozidáz. A kiindulási érték a szülővizsgálatból kapott érték: PB-06-005 a 30 és 60 egység/kg-os karoknál és PB-06-002 az átállási karnál.
Alapállapot, 9., 12. és 24. hónap
Lép kötet
Időkeret: Alapállapot, 12. és 24. hónap
MRI-vel (vagy ultrahanggal) mért léptérfogat. A kiindulási érték a szülővizsgálatból kapott érték: PB-06-005 a 30 és 60 egység/kg-os karoknál és PB-06-002 az átállási karnál.
Alapállapot, 12. és 24. hónap
Vérlemezke-szám
Időkeret: Kiindulási állapot, 9., 12., 24. és 33-36. hónap
Vérlemezke-szám. A kiindulási érték a szülővizsgálatból kapott érték: PB-06-005 a 30 és 60 egység/kg-os karoknál és PB-06-002 az átállási karnál.
Kiindulási állapot, 9., 12., 24. és 33-36. hónap
Májtérfogat
Időkeret: Alapállapot, 12. és 24. hónap
A máj térfogata MRI-vel vagy ultrahanggal. A kiindulási érték a szülővizsgálatból kapott érték: PB-06-005 a 30 és 60 egység/kg-os karoknál és PB-06-002 az átállási karnál.
Alapállapot, 12. és 24. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2014. július 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2014. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. augusztus 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. augusztus 4.

Első közzététel (BECSLÉS)

2011. augusztus 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2018. szeptember 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. szeptember 5.

Utolsó ellenőrzés

2018. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PB-06-006

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel