氯法拉滨预处理与同种异体移植治疗急性髓性白血病 (AML)
2018年9月5日 更新者：University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
在全强度或减强度同种异体移植治疗高危急性髓性白血病和骨髓增生异常之前进行氯法拉滨预处理的初步研究。
本研究旨在调查使用化疗药物氯法拉滨来减轻高风险急性髓性白血病或骨髓增生异常 (MDS) 患者供体移植前疾病负担的安全性和可行性。
在这项研究中，氯法拉滨化疗将在降低强度或全强度供体干细胞移植前几天进行，无需等待正常血细胞计数恢复。
希望这种方法可以改善高危 AML 和 MDS 患者移植后的结果。
研究概览
详细说明
这是一项试点研究。 总共 20 名患者将分为两组，每组 10 名患者。
- 队列一：适合完全强度调节的患者将接受氯法拉滨预处理，然后接受环磷酰胺和全身照射调节同种异体干细胞移植。
- 第二组：由于年龄或合并症不适合全强度 TBI 移植的患者将接受氯法拉滨预处理，然后使用氟达拉滨、静脉注射白消安和 Campath 1H 进行强度降低的同种异体干细胞移植。
队列将同时招募。 预计将在 18 个月到两年内完成 20 名受试者的招募。
该研究将首先在单一中心（英国南安普顿）进行。
这种设计允许使用全强度、基于 TBI 的移植调节计划，适用于能够耐受这种方法的年轻患者，但也允许对可能仍受益于预调节的年长或不太适合的患者使用降低强度的移植调节计划用氯法拉滨，然后进行同种异体干细胞移植。 因此，这种设计并没有将潜在的招募仅限于年龄或体力状况研究（在耐受强化化疗和移植手术的能力所设定的限制范围内）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Hampshire
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Southampton、Hampshire、英国、SO16 6YD
- Wessex Blood and Marrow Transplant Unit, Southampton University Hospitals NHS Trust
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 细胞学和免疫表型（或免疫组化）确诊为高危 AML 或 MDS
- 最低年龄 18 岁
- 符合当地机构指南的同种异体干细胞移植资格
- 根据当地机构指南确定，可提供合适的匹配相关/兄弟姐妹或志愿者无关捐助者
- 研究治疗开始前 7 天内对有生育能力的女性进行的妊娠试验阴性
- 如果性活跃，男性和女性受试者必须同意他们将在整个活跃研究期间使用有效的节育方法
- 书面知情同意书
- 能够并愿意遵守预定的就诊、治疗计划和所需的实验室检查
- 足够的肾和肝功能
排除标准：
- 精神病、成瘾或任何损害给予参与本研究的真正知情同意能力的疾病
- 以前的同种异体骨髓或外周血干细胞移植。
- 孕妇或哺乳期妇女。 所有有生育能力的女性受试者必须在治疗开始前 7 天内进行阴性妊娠试验。
- 除 AML 或 MDS 外的任何当前活动性侵袭性恶性肿瘤
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：氯法拉滨和全强度 SCT
队列一：适合完全强度调节的患者将接受氯法拉滨预处理，然后接受环磷酰胺和全身照射条件同种异体干细胞移植 (SCT)。
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全强度同种异体干细胞移植前的氯法拉滨预处理（每天 40 毫克/平方米，持续 5 天）
低强度同种异体干细胞移植前的氯法拉滨预处理（每天 40 毫克/平方米，持续 5 天）
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实验性的：氯法拉滨和低强度 SCT
队列 2：由于年龄或合并症不适合全强度 TBI 移植的患者将接受氯法拉滨预处理，然后使用氟达拉滨、静脉注射白消安和 Campath 1H 进行强度降低的同种异体干细胞移植。
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全强度同种异体干细胞移植前的氯法拉滨预处理（每天 40 毫克/平方米，持续 5 天）
低强度同种异体干细胞移植前的氯法拉滨预处理（每天 40 毫克/平方米，持续 5 天）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗相关死亡率（TRM）
大体时间：移植后第 100 天和 1 年
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在移植后第 100 天和 1 年测量的治疗相关死亡率 (TRM) 和死亡原因
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移植后第 100 天和 1 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总生存期（OS）
大体时间：移植后1年
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移植后1年
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无事件生存 (EFS)
大体时间：移植后1年
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移植后1年
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移植前氯法拉滨作为白血病体积减少剂的功效
大体时间：服用氯法拉滨前 4 周内和服用氯法拉滨后 1 至 5 天内
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通过氯法拉滨前后骨髓活检检查确定的移植调节前氯法拉滨作为白血病体积减少剂的功效
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服用氯法拉滨前 4 周内和服用氯法拉滨后 1 至 5 天内
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植入时间
大体时间：到移植后第 100 天
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到移植后第 100 天
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供体/受体嵌合体
大体时间：移植后第 30 天、第 100 天和 1 年
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移植后第 30 天、第 100 天和 1 年
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免疫重建参数（T、B 和 NK 细胞亚群）
大体时间：移植后第 30 天、第 100 天和 1 年
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移植后第 30 天、第 100 天和 1 年
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住院时间
大体时间：将测量住院时间，预计平均为 7 至 8 周
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氯法拉滨预处理化疗联合干细胞移植患者住院时间
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将测量住院时间，预计平均为 7 至 8 周
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急性和慢性移植物抗宿主病的发病率
大体时间：移植后1年
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移植后1年
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急性和慢性移植物抗宿主病分级
大体时间：移植后1年
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移植后1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Deborah S Richardson, MA MB BChir MD FRCP FRCPath、University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年2月1日
初级完成 (实际的)
2014年5月1日
研究完成 (实际的)
2015年3月31日
研究注册日期
首次提交
2011年8月22日
首先提交符合 QC 标准的
2011年8月23日
首次发布 (估计)
2011年8月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年9月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年9月5日
最后验证
2018年9月1日
更多信息
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