Precondizionamento con clofarabina con trapianto allogenico per leucemia mieloide acuta (AML)
5 settembre 2018 aggiornato da: University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
Uno studio pilota sul precondizionamento della clofarabina prima del trapianto allogenico di intensità completa o ridotta nel trattamento della leucemia mieloide acuta ad alto rischio e della mielodisplasia.
Questo studio è stato progettato per indagare la sicurezza e la fattibilità dell'utilizzo di un farmaco chemioterapico, la clofarabina, per ridurre il carico di malattia prima di un trapianto da donatore, in pazienti con leucemia mieloide acuta o mielodisplasia (MDS) ad alto rischio.
In questo studio la chemioterapia con clofarabina verrà somministrata pochi giorni prima di un trapianto di cellule staminali da donatore a intensità ridotta o completa e senza attendere il ripristino della normale conta ematica.
Si spera che questo approccio possa migliorare l'esito per i pazienti con AML e MDS ad alto rischio dopo il loro trapianto.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio pilota. Venti pazienti in totale saranno trattati in due coorti di 10 pazienti ciascuna.
- Coorte uno: i pazienti idonei per il condizionamento a piena intensità riceveranno il pre-condizionamento con clofarabina seguito da un trapianto di cellule staminali allogeniche condizionato da ciclofosfamide e irradiazione corporea totale.
- Coorte due: i pazienti non idonei per un trapianto basato su trauma cranico a piena intensità a causa dell'età o della comorbilità riceveranno il pre-condizionamento con clofarabina seguito da un trapianto di cellule staminali allogeniche a intensità ridotta utilizzando fludarabina, busulfano per via endovenosa e Campath 1H.
Le coorti saranno reclutate contemporaneamente. Si prevede che il reclutamento dei 20 soggetti avverrà in un periodo compreso tra 18 mesi e due anni.
Lo studio sarà condotto in un unico centro (Southampton, Regno Unito) in prima istanza.
Questo disegno consente l'uso di un programma di condizionamento del trapianto basato su TBI a piena intensità, per i pazienti più giovani in grado di tollerare questo approccio, ma anche l'uso di un programma di condizionamento del trapianto a intensità ridotta nei pazienti più anziani o meno in forma che possono ancora beneficiare del precondizionamento con Clofarabina seguita da un trapianto di cellule staminali allogeniche. Questo disegno, quindi, non limita il potenziale reclutamento allo studio solo sull'età o sul performance status (entro i limiti fissati dalla capacità di tollerare la chemioterapia intensiva e una procedura di trapianto).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
9
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Regno Unito, SO16 6YD
- Wessex Blood and Marrow Transplant Unit, Southampton University Hospitals NHS Trust
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata citologicamente e immunofenotipicamente (o immunoistochimicamente) di AML o MDS ad alto rischio
- Età minima di 18 anni
- Idoneo al trapianto di cellule staminali allogeniche secondo le linee guida istituzionali locali
- Disponibile un donatore non imparentato compatibile/fratello o volontario idoneo, come determinato dalle linee guida istituzionali locali
- Test di gravidanza negativo per le donne in età fertile entro 7 giorni prima dell'inizio del trattamento in studio
- Se sessualmente attivi, i soggetti maschi e femmine devono concordare che utilizzeranno un efficace metodo di controllo delle nascite durante tutto il periodo di studio attivo
- Consenso informato scritto
- In grado e disposto a rispettare le visite programmate, il piano di trattamento e gli esami di laboratorio richiesti
- Adeguata funzionalità renale ed epatica
Criteri di esclusione:
- Disturbo psichiatrico, di dipendenza o qualsiasi altro disturbo che comprometta la capacità di dare un consenso veramente informato per la partecipazione a questo studio
- Precedente trapianto di midollo osseo allogenico o di cellule staminali del sangue periferico.
- Donne in gravidanza o in allattamento. Tutte le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo entro 7 giorni prima dell'inizio del trattamento.
- Qualsiasi tumore maligno attivo e invasivo in corso, escluse AML o MDS
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Clofarabina e SCT a piena intensità
Coorte uno: i pazienti idonei per il condizionamento a piena intensità riceveranno il pre-condizionamento con clofarabina seguito da un trapianto di cellule staminali allogeniche (SCT) condizionato da ciclofosfamide e irradiazione corporea totale.
|
Precondizionamento con clofarabina (40 mg/m2 al giorno per 5 giorni) prima del trapianto di cellule staminali allogeniche a piena intensità
Precondizionamento con clofarabina (40 mg/m2 al giorno per 5 giorni) prima del trapianto di cellule staminali allogeniche a intensità ridotta
|
|
Sperimentale: Clofarabina e SCT a intensità ridotta
Coorte 2: i pazienti non idonei per un trapianto basato su trauma cranico a piena intensità a causa dell'età o della comorbilità riceveranno il pre-condizionamento con clofarabina seguito da un trapianto di cellule staminali allogeniche a intensità ridotta utilizzando fludarabina, busulfano per via endovenosa e Campath 1H.
|
Precondizionamento con clofarabina (40 mg/m2 al giorno per 5 giorni) prima del trapianto di cellule staminali allogeniche a piena intensità
Precondizionamento con clofarabina (40 mg/m2 al giorno per 5 giorni) prima del trapianto di cellule staminali allogeniche a intensità ridotta
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Mortalità correlata al trattamento (TRM)
Lasso di tempo: giorno 100 e 1 anno dopo il trapianto
|
Mortalità correlata al trattamento (TRM) misurata al giorno 100 e 1 anno dopo il trapianto e causa di mortalità
|
giorno 100 e 1 anno dopo il trapianto
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
|
1 anno dopo il trapianto
|
|
|
Sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
|
1 anno dopo il trapianto
|
|
|
Efficacia della clofarabina come agente di riduzione della massa leucemica prima del condizionamento del trapianto
Lasso di tempo: Entro 4 settimane prima della clofarabina e da 1 a 5 giorni dopo la clofarabina
|
Efficacia della clofarabina come agente di riduzione della massa leucemica prima del condizionamento del trapianto come determinato dall'esame bioptico del midollo osseo pre e post-clofarabina
|
Entro 4 settimane prima della clofarabina e da 1 a 5 giorni dopo la clofarabina
|
|
Tempo di attecchimento
Lasso di tempo: al giorno 100 dopo il trapianto
|
al giorno 100 dopo il trapianto
|
|
|
Chimerismo donatore/ricevente
Lasso di tempo: giorno 30, giorno 100 e 1 anno dopo il trapianto
|
giorno 30, giorno 100 e 1 anno dopo il trapianto
|
|
|
Parametri di ricostituzione immunitaria (sottoinsiemi di cellule T, B e NK)
Lasso di tempo: giorno 30, giorno 100 e 1 anno dopo il trapianto
|
giorno 30, giorno 100 e 1 anno dopo il trapianto
|
|
|
Durata della degenza ospedaliera
Lasso di tempo: Verrà misurata la durata della degenza ospedaliera, una media prevista di 7-8 settimane
|
Durata della degenza ospedaliera del paziente per chemioterapia di precondizionamento con clofarabina e trapianto di cellule staminali
|
Verrà misurata la durata della degenza ospedaliera, una media prevista di 7-8 settimane
|
|
Incidenza della malattia del trapianto contro l'ospite acuta e cronica
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
|
1 anno dopo il trapianto
|
|
|
Grado di malattia del trapianto contro l'ospite acuta e cronica
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
|
1 anno dopo il trapianto
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Deborah S Richardson, MA MB BChir MD FRCP FRCPath, University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 febbraio 2011
Completamento primario (Effettivo)
1 maggio 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
31 marzo 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 agosto 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 agosto 2011
Primo Inserito (Stima)
24 agosto 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 settembre 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 settembre 2018
Ultimo verificato
1 settembre 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Condizioni precancerose
- Sindromi mielodisplastiche
- Leucemia
- Leucemia, mieloide
- Leucemia, mieloide, acuta
- Preleucemia
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Antimetaboliti, Antineoplastici
- Antimetaboliti
- Agenti antineoplastici
- Clofarabina
Altri numeri di identificazione dello studio
- RHM CAN0638
- 2008-007043-14 (Numero EudraCT)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .