Klofarabin förkonditionering med allogen transplantation för akut myeloid leukemi (AML)
5 september 2018 uppdaterad av: University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
En pilotstudie av klofarabinprekonditionering före full eller reducerad allogen transplantation vid behandling av akut myeloid leukemi och myelodysplasi med hög risk.
Denna studie har utformats för att undersöka säkerheten och genomförbarheten av att använda ett kemoterapiläkemedel, Clofarabin, för att minska sjukdomsbördan före en donatortransplantation, hos patienter med hög risk för akut myeloid leukemi eller myelodysplasi (MDS).
I denna studie kommer Clofarabin-kemoterapi att ges några dagar före en donatorstamcellstransplantation med reducerad eller full intensitet och utan att vänta på att normala blodvärden ska återhämta sig.
Förhoppningen är att detta tillvägagångssätt kan förbättra resultatet för patienter med högrisk AML och MDS efter deras transplantation.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en pilotstudie. Totalt 20 patienter kommer att behandlas i två kohorter om 10 patienter vardera.
- Kohort ett: Patienter som är lämpliga för konditionering med full intensitet kommer att få Clofarabin-prekonditionering följt av en cyklofosfamid- och totalkroppsbestrålning konditionerad allogen stamcellstransplantation.
- Kohort två: Patienter som inte är lämpliga för en TBI-baserad transplantation med full intensitet på grund av ålder eller samsjuklighet kommer att få Clofarabin-prekonditionering följt av en allogen stamcellstransplantation med reducerad intensitet med Fludarabin, intravenös Busulfan och Campath 1H.
Kohorterna kommer att rekryteras samtidigt. Det förväntas att rekryteringen av de 20 försökspersonerna kommer att uppnås inom 18 månader till två år.
Studien kommer att genomföras vid ett enda centrum (Southampton, Storbritannien) i första hand.
Denna design tillåter användning av ett TBI-baserat transplantationskonditioneringsschema med full intensitet, för yngre patienter som kan tolerera detta tillvägagångssätt, men också användningen av ett transplantationskonditioneringsschema med reducerad intensitet hos äldre eller mindre vältränade patienter som fortfarande kan ha nytta av förkonditionering med Clofarabin följt av en allogen stamcellstransplantation. Denna design begränsar därför inte potentiell rekrytering till studien på enbart ålder eller prestationsstatus (inom de gränser som sätts av förmågan att tolerera intensiv kemoterapi och ett transplantationsförfarande).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
9
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Storbritannien, SO16 6YD
- Wessex Blood and Marrow Transplant Unit, Southampton University Hospitals NHS Trust
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Cytologiskt och immunfenotypiskt (eller immunhistokemiskt) bekräftad diagnos av högrisk AML eller MDS
- Minimiålder på 18 år
- Kvalificerad för allogen stamcellstransplantation enligt lokala institutionella riktlinjer
- Lämplig matchad släkt/syskon eller frivillig icke-närstående givare tillgänglig, enligt lokala institutionella riktlinjer
- Negativt graviditetstest för kvinnor i fertil ålder inom 7 dagar innan studiebehandlingen påbörjas
- Om sexuellt aktiva måste manliga och kvinnliga försökspersoner komma överens om att de kommer att använda en effektiv metod för preventivmedel under hela den aktiva studieperioden
- Skriftligt informerat samtycke
- Kan och är villig att följa schemalagda besök, behandlingsplan och obligatoriska laboratorietester
- Tillräcklig njur- och leverfunktion
Exklusions kriterier:
- Psykiatrisk, beroendeframkallande eller någon störning som äventyrar förmågan att ge verkligt informerat samtycke för deltagande i denna studie
- Tidigare allogen benmärgs- eller perifert blodstamcellstransplantation.
- Gravida eller ammande kvinnor. Alla kvinnliga försökspersoner i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest inom 7 dagar innan behandlingen påbörjas.
- Alla aktuella aktiva, invasiva maligniteter exklusive AML eller MDS
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Clofarabin och Full intensitet SCT
Kohort ett: Patienter som är lämpliga för konditionering med full intensitet kommer att få Clofarabin-prekonditionering följt av en cyklofosfamid- och totalkroppsbestrålning betingad allogen stamcellstransplantation (SCT).
|
Klofarabin förkonditionering (40 mg/m2 dagligen i 5 dagar) före allogen stamcellstransplantation med full intensitet
Klofarabin förkonditionering (40 mg/m2 dagligen i 5 dagar) före allogen stamcellstransplantation med reducerad intensitet
|
|
Experimentell: Clofarabin och SCT med reducerad intensitet
Kohort 2: Patienter som inte är lämpliga för en TBI-baserad transplantation med full intensitet på grund av ålder eller samsjuklighet kommer att få Clofarabin-prekonditionering följt av en allogen stamcellstransplantation med reducerad intensitet med Fludarabin, intravenös Busulfan och Campath 1H.
|
Klofarabin förkonditionering (40 mg/m2 dagligen i 5 dagar) före allogen stamcellstransplantation med full intensitet
Klofarabin förkonditionering (40 mg/m2 dagligen i 5 dagar) före allogen stamcellstransplantation med reducerad intensitet
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Behandlingsrelaterad dödlighet (TRM)
Tidsram: dag 100 och 1 år efter transplantation
|
Behandlingsrelaterad mortalitet (TRM) mätt dag 100 och 1 år efter transplantation och dödsorsak
|
dag 100 och 1 år efter transplantation
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Total överlevnad (OS)
Tidsram: 1 år efter transplantation
|
1 år efter transplantation
|
|
|
Eventfri överlevnad (EFS)
Tidsram: 1 år efter transplantation
|
1 år efter transplantation
|
|
|
Effekten av Clofarabin som ett bulkreducerande medel för leukemi före transplantationskonditionering
Tidsram: Inom 4 veckor före Clofarabin och 1 till 5 dagar efter Clofarabin
|
Effekten av Clofarabin som ett bulkreducerande medel för leukemi före transplantationskonditionering, bestämt genom undersökning av benmärgsbiopsi före och efter Clofarabin
|
Inom 4 veckor före Clofarabin och 1 till 5 dagar efter Clofarabin
|
|
Dags för ympning
Tidsram: dag 100 efter transplantation
|
dag 100 efter transplantation
|
|
|
Donator/mottagare chimerism
Tidsram: dag 30, dag 100 och 1 år efter transplantation
|
dag 30, dag 100 och 1 år efter transplantation
|
|
|
Immunrekonstitutionsparametrar (T-, B- och NK-cellsundergrupper)
Tidsram: dag 30, dag 100 och 1 år efter transplantation
|
dag 30, dag 100 och 1 år efter transplantation
|
|
|
Sjukhusvistelsens varaktighet
Tidsram: Varaktigheten av sjukhusvistelsen kommer att mätas, ett förväntat genomsnitt på 7 till 8 veckor
|
Varaktighet på sjukhusvistelse för Clofarabin prekonditionerande kemoterapi och stamcellstransplantation
|
Varaktigheten av sjukhusvistelsen kommer att mätas, ett förväntat genomsnitt på 7 till 8 veckor
|
|
Förekomst av akut och kronisk transplantat kontra värdsjukdom
Tidsram: 1 år efter transplantation
|
1 år efter transplantation
|
|
|
Grad av akut och kronisk graft kontra värdsjukdom
Tidsram: 1 år efter transplantation
|
1 år efter transplantation
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Deborah S Richardson, MA MB BChir MD FRCP FRCPath, University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
1 maj 2014
Avslutad studie (Faktisk)
31 mars 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 augusti 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 augusti 2011
Första postat (Uppskatta)
24 augusti 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
7 september 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 september 2018
Senast verifierad
1 september 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Neoplasmer
- Benmärgssjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Precancerösa tillstånd
- Myelodysplastiska syndrom
- Leukemi
- Leukemi, myeloid
- Leukemi, Myeloid, Akut
- Preleukemi
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Antimetaboliter, antineoplastiska
- Antimetaboliter
- Antineoplastiska medel
- Clofarabin
Andra studie-ID-nummer
- RHM CAN0638
- 2008-007043-14 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .