Tafamidis 对 V30M 或非 V30M 转甲状腺素蛋白转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病患者的影响
2015年8月10日 更新者：Pfizer
口服 Tafamidis 对 V30m 或非 v30m 转甲状腺素蛋白转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病患者的转甲状腺素蛋白稳定性、安全性、耐受性、疗效和药代动力学的影响：一项 Iii 期开放标签研究
Tafamidis 已被开发为转甲状腺素蛋白四聚体的口服特异性稳定剂。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Kumamoto
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Kumamoto-shi、Kumamoto、日本、860-8556
- Kumamoto University Hospital/Department of Neurology
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Nagano
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Matsumoto-shi、Nagano、日本、390-8621
- Shinshu University Hospital/Department of Medicine (Neurology and Reumatology)
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
20年 至 75年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 具有 V30M 或非 V30M 转甲状腺素突变的转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病。
- 根据机构现场的护理标准，受试者通过活组织检查证实有淀粉样蛋白。
排除标准：
- 原发性淀粉样变性和继发性淀粉样变性。
- 肝移植史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：打开
塔法米迪斯
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tafamidis 葡甲胺 20 mg QD
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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与基线相比，第 8 周甲状腺素运载蛋白 (TTR) 稳定的参与者人数（通过经过验证的免疫比浊法测定）
大体时间：8周
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在尿素变性前后，使用经过验证的免疫比浊法评估每个血浆样品的 TTR 四聚体水平。
初始 (FOI) 四聚体浓度分数是变性后测得的 TTR 四聚体浓度与变性前测得的 TTR 四聚体平均浓度之比。
TTR 四聚体稳定性基于治疗中 FOI 和基线 FOI 之间的差异，表示为基线 FOI 的百分比。
具有“TTR 稳定”的患者定义为稳定百分比等于或大于 32% 的患者。
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8周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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神经病变损伤评分 (NIS) 相对于基线的变化；第 26 周、第 52 周和第 78 周的 NIS（总计）、NIS-LL（下肢）和 NIS-UL（上肢）
大体时间：基线、第 26 周、第 52 周、第 78 周
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NIS 提供神经性缺陷的全身单一评分（分数范围：0-122，更高的分数 = 更多的缺陷），包括颅神经、肌肉无力、反射和感觉的子集分数（基于 1 周内 2 个分数的平均值）期间；每个项目分别为左和右评分）。
NIS-LL 是一个子量表，为下肢功能（肌肉无力、反射和大脚趾感觉）提供分数，分数范围为 0-44（分数越高 = 缺陷越多）。
NIS-UL 是一个分量表，为上半身功能（肌肉无力 [包括颅神经]、反射和手指感觉）提供分数，分数范围为 0-78（分数越高 = 缺陷越多）。
颅神经和肌肉无力的评分从 0（正常）到 4（麻痹），反射和感觉的评分从 0（正常）到 2（无）。
对于所有项目，得分越高表示减值越大。
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基线、第 26 周、第 52 周、第 78 周
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在第 26 周、第 52 周和第 78 周时，诺福克 QOL - 糖尿病性神经病变 (Norfolk QOL-DN) 测量的总体生活质量 (TQOL) 和 5 个领域评分相对于基线的变化。
大体时间：基线、第 26 周、第 52 周、第 78 周
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Norfolk QOL-DN 是一份包含 35 个项目的参与者评分问卷。
它由 5 个领域组成：身体机能/大纤维 [分数范围：-4 - 56]、日常生活活动 (ADL) [0 - 20]、症状 [0 - 32]、小纤维 [0 - 16] 和自主神经[0 - 12]。
生活质量总分 (TQOL) 得分是所有五个领域的总和，范围为 -4 至 136（辉瑞数据标准）。
Norfolk QOL-DN TQOL 每项得分越高表明生活质量越差。
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基线、第 26 周、第 52 周、第 78 周
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通过神经传导研究 (NCS)、振动检测阈值 (VDT) 和深呼吸心率反应 (HRDB) 在第 26 周、第 52 周、和第 78 周
大体时间：基线、第 26 周、第 52 周、第 78 周
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Σ7 NTs nds 主要测量大纤维功能。
它是从五个 NCS 属性（腓神经远端运动潜伏期、腓神经复合肌肉动作电位、腓神经运动传导速度、胫神经远端运动潜伏期和腓肠神经感觉神经动作电位幅度）连同 VDT 获得的综合评分大脚趾通过定量感官测试 (QST) 和 HRDB 值。
它被定义为非缺失值平均值的 7 倍，NCS、HRDB 的五个正常偏差和脚趾 VDT 的平均正常偏差。
通过参考年龄、性别、身高和异常评分的正常值来确定评分。
总分范围约为-26 至 26，其中较高的分数 = 较差的神经功能。
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基线、第 26 周、第 52 周、第 78 周
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在第 26 周、第 52 周和第 78 周，通过 QST 和 HRDB 的冷痛和热痛阈值测量的小纤维正常偏差评分 (∑ 3 NTSF Nds) 相对于基线的变化
大体时间：基线、第 26 周、第 52 周、第 78 周
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Σ3 NTSF nds 测量小纤维功能。
它是一个综合评分，定义为下肢凉爽阈值正常偏差、下肢热痛中间反应和 HRDB 的非缺失值平均值的 3 倍。
总分范围约为-11.2～11.2，分数越高表示神经功能越差。
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基线、第 26 周、第 52 周、第 78 周
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第 8 周、第 26 周、第 52 周和研究结束时改良体重指数 (mBMI) 相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 26 周、第 52 周、研究结束
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MBMI 的计算方法是将 BMI（以千克为单位的体重除以以米为单位的身高的平方）乘以血清白蛋白水平（克/升）。
mBMI 的变化计算为给定周的 mBMI 减去基线 mBMI。
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基线、第 8 周、第 26 周、第 52 周、研究结束
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第 26 周、第 52 周和第 78 周动态状态相对于基线的变化
大体时间：基线、第 26 周、第 52 周、第 78 周
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使用多发性神经病残疾评分中的步行能力量表评估行走状态。
行走状态评估为：0=良好，1=足部感觉障碍但能够毫无困难地行走，2=行走有些困难但无需帮助即可行走，3a=能够借助一根拐杖或拐杖行走，3b=能够借助 2 根拐杖或拐杖行走，4 = 不能走动，只能坐在轮椅上或卧床不起。
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基线、第 26 周、第 52 周、第 78 周
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经验证的免疫比浊法测量的第 26 周、第 52 周和第 78 周与基线相比转甲状腺素蛋白 (TTR) 稳定的参与者人数
大体时间：基线、第 26 周、第 52 周、第 78 周
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使用经过验证的免疫比浊法评估 TTR 四聚体。
在尿素变性前后测量每个血浆样品的 TTR 四聚体水平。
初始 (FOI) 四聚体浓度分数是变性后测得的 TTR 四聚体浓度与变性前测得的 TTR 四聚体浓度之比。
TTR 四聚体稳定性基于治疗中 FOI 和基线 FOI 之间的差异，表示为基线 FOI 的百分比。
具有“TTR 稳定”的患者定义为稳定百分比等于或大于 32% 的患者。
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基线、第 26 周、第 52 周、第 78 周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 8 周、第 26 周、第 52 周和第 78 周时 Tafamidis 的血浆浓度
大体时间：第 8 周、第 26 周、第 52 周、第 78 周
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给药后 3 小时 tafamidis 的平均血浆浓度
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第 8 周、第 26 周、第 52 周、第 78 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年11月1日
初级完成 (实际的)
2014年2月1日
研究完成 (实际的)
2014年2月1日
研究注册日期
首次提交
2011年9月13日
首先提交符合 QC 标准的
2011年9月15日
首次发布 (估计)
2011年9月16日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年9月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年8月10日
最后验证
2015年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- B3461010
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