Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tafamidiksen vaikutus transtyretiiniamyloidipolyneuropatiapotilaille, joilla on V30M- tai ei-V30M-transtyretiini

maanantai 10. elokuuta 2015 päivittänyt: Pfizer

Vaikutus transtyretiinin stabilointiin, turvallisuuteen, siedettävyyteen, tehoon ja farmakokinetiikkaan suun kautta annetun tafamidiksen transtyretiiniamyloidipolyneuropatiapotilailla, joilla on V30m- tai ei-v30m-transtyretiini: vaihe II, avoin tutkimus

Tafamidis on kehitetty transtyretiinitetrameerin oraalispesifiseksi stabilointiaineeksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
    • Kumamoto
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japani, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital/Department of Neurology
    • Nagano
      • Matsumoto-shi, Nagano, Japani, 390-8621
        • Shinshu University Hospital/Department of Medicine (Neurology and Reumatology)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

20 vuotta - 75 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Transtyretiiniamyloidipolyneuropatia, jossa on V30M- tai ei-V30M-transtyretiinimutaatio.
  • Koehenkilöllä oli biopsialla dokumentoitu amyloidi laitospaikan hoitostandardien mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  • Primaarinen amyloidoosi ja sekundaarinen amyloidoosi.
  • Maksansiirron historia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: avata
tafamidis
Lääke: tafamidis
tafamidis meglumiinia 20 mg QD
Muut nimet:
  • tafamidis meglumiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Transtyretiini (TTR) -stabiloituneiden osallistujien määrä viikolla 8 verrattuna lähtötasoon validoidulla immunoturbidimetrisellä määrityksellä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Jokaisen plasmanäytteen TTR-tetrameeritaso arvioitiin käyttämällä validoitua immunoturbidimetristä määritystä ennen urean denaturaatiota ja sen jälkeen. Fraction of Initial (FOI) -tetrameerikonsentraatio on denaturoinnin jälkeen mitatun TTR-tetrameerikonsentraation suhde mitattuun TTR-tetrameerin keskimääräiseen pitoisuuteen ennen denaturaatiota. TTR-tetrameerin stabilointi perustuu eroon hoidon aikana saadun FOI:n ja perusviivan FOI:n välillä ilmaistuna prosentteina perusviivan FOI:sta. Potilas, jolla on "TTR-stabilointi", määritellään potilaaksi, jonka stabiloitumisprosentti on yhtä suuri tai suurempi kuin 32 %.
8 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Neuropatian heikkenemispistemäärän (NIS) muutos lähtötilanteesta; NIS (yhteensä), NIS-LL (alaraaja) ja NIS-UL (yläraaja) viikolla 26, viikolla 52 ja viikolla 78
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52, viikko 78
NIS tarjoaa koko kehon yksittäisen pistemäärän neuropaattisista puutteista (pistemääräalue: 0-122, korkeampi pistemäärä = enemmän puutetta), joka sisältää alajoukon pisteet kallohermoille, lihasheikkoudelle, reflekseille ja tuntemukselle (perustuu kahden pisteen keskiarvoon viikossa jakso; jokainen kohta pisteytetään erikseen vasemmalle ja oikealle). NIS-LL on ala-asteikko, joka antaa pistemäärän alaraajojen toiminnoista (lihasten heikkous, refleksit ja isovarpaan tunne) ja sen pistemäärä on 0-44 (korkeampi pistemäärä = enemmän puutetta). NIS-UL on alaasteikko, joka antaa pistemäärän ylävartalon toiminnoista (lihasten heikkous [mukaan lukien kallohermot], refleksit ja sormen tuntemukset) ja sen pistemäärä on 0-78 (korkeampi pistemäärä = enemmän puutetta). Aivohermojen ja lihasheikkouden komponentit pisteytetään 0:sta (normaali) 4:ään (halvaus) ja refleksien ja tuntemusten komponentit 0:sta (normaali) 2:een (ei ole). Kaikkien kohteiden korkeammat pisteet osoittavat suurempaa heikkenemistä.
Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52, viikko 78
Muutos lähtötilanteesta kokonaiselämänlaadun (TQOL) ja 5 alueen pisteissä Norfolkin elämänlaadulla mitattuna - Diabeettinen neuropatia (Norfolk QOL-DN) viikolla 26, viikolla 52 ja viikolla 78.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52, viikko 78
Norfolk QOL-DN on 35 kohdan osallistujien arvioima kyselylomake. Se koostuu viidestä alueesta: fyysinen toiminta/suuri kuitu [pistemäärä: -4 - 56] , päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL) [0 - 20], oireet [0 - 32], pieni kuitu [0 - 16] ja autonominen [0 - 12]. Elämänlaadun kokonaispistemäärä (TQOL) on kaikkien viiden alueen summa, jonka vaihteluväli on -4 - 136 (Pfizer Data Standards). Korkeammat pisteet jokaisessa Norfolk QOL-DN TQOL -tuotteessa osoittavat huonompaa elämänlaatua.
Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52, viikko 78
Muutos lähtötasosta yhteenlasketuissa 7 hermotestissä Normaali poikkeamapiste (∑ 7 NTs Nds) mitattuna hermojohtavuustutkimuksilla (NCS), tärinän havaitsemiskynnyksellä (VDT) ja sykevasteella syvään hengitykseen (HRDB) viikolla 52, viikko ja viikko 78
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52, viikko 78
Σ7 NTs nds mittaa ensisijaisesti suurikuituisia toimintoja. Se on yhdistelmäpistemäärä, joka on johdettu viidestä NCS-attribuutista (peroneaalisen hermon distaalinen motorinen latenssi, peroneaalisen hermon yhdistelihaksen toimintapotentiaali, peroneaalisen hermon motorisen johtumisnopeus, säärihermon distaalinen motorinen latenssi ja suraalisen hermon sensorisen hermon toimintapotentiaalin amplitudi) sekä VDT:stä, joka on saatu vuonna varpaat kvantitatiivisella aistinvaraisella testauksella (QST) ja HRDB-arvolla. Se määritellään 7 kertaa NCS:n ja HRDB:n viiden normaalipoikkeaman ei-puuttuvien arvojen keskiarvo ja varpaiden VDT:n keskimääräinen normaalipoikkeama. Pisteet määritettiin iän, sukupuolen, pituuden ja pisteytettyjen poikkeavuuksien normaaliarvojen perusteella. Kokonaispistemäärä on noin -26 - 26, jossa korkeampi pistemäärä = huonompi hermotoiminta.
Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52, viikko 78
Muutos lähtötasosta yhteenlasketuissa 3 hermotestissä pienten kuitujen normaalipoikkeamapisteet (∑ 3 NTSF Nds) mitattuna QST:n ja HRDB:n jäähdytys- ja lämpökipukynnyksillä viikolla 26, viikolla 52 ja viikolla 78
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52, viikko 78
Σ3 NTSF nds mittaa pienkuitutoimintoa. Se on yhdistetty pistemäärä, joka määritellään 3 kertaa alaraajojen jäähtyskynnyksen normaalipoikkeamien, alaraajojen lämpökivun välivasteen ja HRDB:n ei-puuttuvien arvojen keskiarvo. Kokonaispistemäärä on noin -11,2 - 11,2, ja korkeampi pistemäärä osoittaa huonompaa hermotoimintaa.
Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52, viikko 78
Muutos lähtötasosta modifioidussa painoindeksissä (mBMI) viikolla 8, viikolla 26, viikolla 52 ja tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 26, viikko 52, tutkimuksen loppu
MBMI laskettiin kertomalla BMI (paino kilogrammoina jaettuna pituuden neliöllä metreinä) seerumin albumiinitasolla (grammaa/litra). Muutos mBMI:ssä laskettiin mBMI:nä tietyllä viikolla miinus perustason mBMI.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 26, viikko 52, tutkimuksen loppu
Muutos lähtötilanteesta ambulatorisessa tilassa viikolla 26, viikolla 52 ja viikolla 78
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52, viikko 78
Ambulatorinen tila arvioitiin polyneuropatian vammaisuuspisteissä kävelykykyasteikolla. Ambulatiivinen tila arvioitiin seuraavasti: 0 = hyvä, 1 = aistihäiriöitä jaloissa, mutta pystyy kävelemään vaikeuksitta, 2 = joitakin vaikeuksia kävellä, mutta pystyy kävelemään ilman apua, 3a = pystyy kävelemään 1 kepillä tai kainalosauvalla, 3b = Pystyy kävelemään kahdella kepillä tai kainalosauvoilla, 4 = ei liikkuva, pyörätuoliin tai sänkyyn sidottu.
Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52, viikko 78
Transtyretiini (TTR) -stabiloituneiden osallistujien määrä viikolla 26, 52 ja 78 verrattuna lähtötasoon validoidulla immunoturbidimetrisellä määrityksellä mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52, viikko 78
TTR-tetrameeri arvioitiin käyttämällä validoitua immunoturbidimetristä määritystä. Jokaisen plasmanäytteen TTR-tetrameeritaso mitattiin ennen urean denaturaatiota ja sen jälkeen. Fraction of Initial (FOI) -tetrameerikonsentraatio on denaturoinnin jälkeen mitatun TTR-tetrameerikonsentraation suhde mitattuun TTR-tetrameerikonsentraatioon ennen denaturaatiota. TTR-tetrameerin stabilointi perustuu eroon hoidon aikana saadun FOI:n ja perusviivan FOI:n välillä ilmaistuna prosentteina perusviivan FOI:sta. Potilas, jolla on "TTR-stabilointi", määritellään potilaaksi, jonka stabiloitumisprosentti on yhtä suuri tai suurempi kuin 32 %.
Lähtötilanne, viikko 26, viikko 52, viikko 78

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tafamidiksen pitoisuus plasmassa viikolla 8, 26, 52 ja 78
Aikaikkuna: Viikko 8, viikko 26, viikko 52, viikko 78
Tafamidiksen keskimääräinen plasmapitoisuus 3 tunnin kuluttua annosta
Viikko 8, viikko 26, viikko 52, viikko 78

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. marraskuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 13. syyskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. syyskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 16. syyskuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Keskiviikko 9. syyskuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. elokuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • B3461010

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset tafamidis

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ireland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa