V30Mまたは非V30Mトランスサイレチンを有するトランスサイレチンアミロイド多発神経障害患者に対するタファミジスの効果
2015年8月10日 更新者：Pfizer
V30mまたは非v30mトランスサイレチンを有するトランスサイレチンアミロイドポリニューロパシー患者における経口投与されたタファミジスのトランスサイレチン安定化、安全性、忍容性、有効性および薬物動態に対する効果：第III相、非盲検試験
タファミジスは、トランスサイレチン四量体の経口特異的安定剤として開発されました。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Kumamoto
-
Kumamoto-shi、Kumamoto、日本、860-8556
- Kumamoto University Hospital/Department of Neurology
-
-
Nagano
-
Matsumoto-shi、Nagano、日本、390-8621
- Shinshu University Hospital/Department of Medicine (Neurology and Reumatology)
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
20年～75年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- V30Mまたは非V30Mトランスサイレチン変異を伴うトランスサイレチンアミロイド多発神経障害。
- 被験者は、施設の標準治療に従って生検によってアミロイドが記録されていました。
除外基準:
- 原発性アミロイドーシスと続発性アミロイドーシス。
- 肝移植の歴史。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：開ける
タファミディス
|
タファミディス メグルミン 20mg QD
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
検証済みの免疫比濁アッセイによって測定されたベースラインと比較した、8週目にトランスサイレチン（TTR）が安定した参加者の数
時間枠：8週間
|
各血漿サンプルの TTR 四量体レベルは、尿素変性の前後に、検証済みの免疫比濁法アッセイを使用して評価されました。
Fraction of Initial (FOI) 四量体濃度は、変性前に測定された TTR 四量体平均濃度に対する、変性後に測定された TTR 四量体濃度の比率です。
TTR 四量体の安定化は、治療中の FOI とベースライン FOI のパーセンテージとして表されるベースライン FOI との差に基づいています。
「TTR安定化」を有する患者は、安定化率が32%以上の患者と定義されます。
|
8週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ニューロパシー障害スコア（NIS）のベースラインからの変化; 26週目、52週目、78週目のNIS（合計）、NIS-LL（下肢）、NIS-UL（上肢）
時間枠：ベースライン、26 週、52 週、78 週
|
NIS は、脳神経、筋力低下、反射、および感覚のサブセット スコア (1 週間の 2 つのスコアの平均に基づく) を含む、神経障害障害の全身単一スコア (スコア範囲: 0-122、高いスコア = より多くの障害) を提供します。ピリオド; 各アイテムは左と右で別々に採点されます)。
NIS-LL は、下肢機能 (筋力低下、反射神経、および親指の感覚) のスコアを提供するサブスケールであり、スコア範囲は 0 ～ 44 です (スコアが高い = 欠損が多い)。
NIS-UL は、上半身機能 (筋力低下 [脳神経を含む]、反射および指の感覚) のスコアを提供するサブスケールであり、スコア範囲は 0 ～ 78 です (スコアが高い = 赤字が多い)。
脳神経と筋力低下のコンポーネントは 0 (正常) から 4 (麻痺) まで、反射と感覚のコンポーネントは 0 (正常) から 2 (なし) でスコア付けされます。
すべての項目について、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
|
ベースライン、26 週、52 週、78 週
|
|
26 週目、52 週目、78 週目のノーフォーク QOL - 糖尿病性神経障害 (Norfolk QOL-DN) によって測定された、総生活の質 (TQOL) および 5 つのドメインのスコアのベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、26 週、52 週、78 週
|
Norfolk QOL-DN は、35 項目の参加者評価アンケートです。
5 つの領域で構成されています: 身体機能/大繊維 [スコア範囲: -4 - 56]、日常生活動作 (ADL) [0 - 20]、症状 [0 - 32]、小繊維 [0 - 16]、自律神経[0 - 12]。
生活の質 (TQOL) スコアの合計は、-4 から 136 の範囲の 5 つのドメインすべての合計です (Pfizer Data Standards)。
Norfolk QOL-DN TQOL の各項目のスコアが高いほど、生活の質が悪いことを示します。
|
ベースライン、26 週、52 週、78 週
|
|
26 週目、52 週目の神経伝導研究 (NCS)、振動検出閾値 (VDT)、および深呼吸に対する心拍数反応 (HRDB) によって測定された、7 つの神経テストの合計におけるベースラインからの変化、正常偏差スコア (Σ 7 NTs Nds)、そして78週目
時間枠：ベースライン、26 週、52 週、78 週
|
Σ7 NTs nds は、主にラージ ファイバー機能を測定します。
これは、5 つの NCS 属性 (腓骨神経遠位運動潜時、腓骨神経複合筋活動電位、腓骨神経運動伝導速度、脛骨神経遠位運動潜時、および腓腹神経感覚神経活動電位振幅) と、で得られた VDT から派生した複合スコアです。量的官能検査 (QST) による親指、および HRDB 値。
これは、NCS、HRDB、およびつま先の VDT の平均正規偏差の 5 つの正規偏差の非欠損値の平均の 7 倍として定義されます。
スコアは、年齢、性別、身長、およびスコア化された異常の正常値を参照して決定されました。
合計スコアの範囲は約 -26 ～ 26 で、スコアが高いほど神経機能が低下しています。
|
ベースライン、26 週、52 週、78 週
|
|
26週目、52週目、および78週目のQSTおよびHRDBによる冷却および熱痛閾値によって測定された3つの神経検査の合計におけるベースラインからの変化小線維正常偏差スコア（Σ3 NTSF Nds）
時間枠：ベースライン、26 週、52 週、78 週
|
Σ3 NTSF nds は、スモール ファイバー機能を測定します。
これは、下肢の冷却閾値、下肢の熱痛中間反応、および HRDB の正常偏差の非欠損値の平均の 3 倍として定義される複合スコアです。
合計スコア範囲は約 -11.2 ～ 11.2 で、スコアが高いほど神経機能が低下していることを示します。
|
ベースライン、26 週、52 週、78 週
|
|
8週目、26週目、52週目、および研究終了時の修正ボディマス指数（mBMI）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、26週目、52週目、研究終了
|
MBMI は、BMI (キログラム単位の体重をメートル単位の身長の 2 乗で割ったもの) に血清アルブミン レベル (グラム/リットル) を掛けることによって計算されました。
mBMI の変化は、特定の週の mBMI からベースライン mBMI を差し引いて計算されました。
|
ベースライン、8週目、26週目、52週目、研究終了
|
|
26週目、52週目、78週目の歩行状態のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26 週、52 週、78 週
|
歩行状態は、多発神経障害障害スコアの歩行能力尺度を使用して評価されました。
歩行状態は次のように評価されました: 0 = 良好、1 = 足の感覚障害はあるが問題なく歩くことができる、2 = 歩行に多少の困難はあるが補助なしで歩くことができる、3a = 1 本の杖または松葉杖で歩くことができる、3b = 2本のステッキまたは松葉杖で歩行可能、4=歩行不能、車椅子または寝たきりである。
|
ベースライン、26 週、52 週、78 週
|
|
検証済みの免疫比濁アッセイによって測定されたベースラインと比較した、26 週目、52 週目、および 78 週目にトランスサイレチン (TTR) が安定した参加者の数
時間枠：ベースライン、26 週、52 週、78 週
|
TTR 四量体は、検証済みの免疫比濁アッセイを使用して評価されました。
各血漿サンプルの TTR 四量体レベルは、尿素変性の前後で測定されました。
Fraction of Initial (FOI) 四量体濃度は、変性前に測定された TTR 四量体濃度に対する、変性後に測定された TTR 四量体濃度の比率です。
TTR 四量体の安定化は、治療中の FOI とベースライン FOI のパーセンテージとして表されるベースライン FOI との差に基づいています。
「TTR安定化」を有する患者は、安定化率が32%以上の患者と定義されます。
|
ベースライン、26 週、52 週、78 週
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
8週目、26週目、52週目、78週目のタファミジスの血漿中濃度
時間枠：8週目、26週目、52週目、78週目
|
投与3時間後のタファミジスの平均血漿中濃度
|
8週目、26週目、52週目、78週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年11月1日
一次修了 (実際)
2014年2月1日
研究の完了 (実際)
2014年2月1日
試験登録日
最初に提出
2011年9月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年9月15日
最初の投稿 (見積もり)
2011年9月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年9月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年8月10日
最終確認日
2015年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- B3461010
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
タファミディスの臨床試験
-
Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.募集