Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Het effect van tafamidis op de transthyretine Amyloïde polyneuropathie Patiënten met V30M of niet-V30M transthyretine

10 augustus 2015 bijgewerkt door: Pfizer

Het effect op transthyretinestabilisatie, veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van oraal toegediende tafamidis bij transthyretine Amyloïde polyneuropathiepatiënten met V30m of niet-v30m transthyretine: een open-label fase III-onderzoek

Tafamidis is ontwikkeld als een orale specifieke stabilisator van transthyretinetetrameer.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
    • Kumamoto
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital/Department of Neurology
    • Nagano
      • Matsumoto-shi, Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital/Department of Medicine (Neurology and Reumatology)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

20 jaar tot 75 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Transthyretine-amyloïde polyneuropathie met V30M- of niet-V30M-transthyretinemutatie.
  • Proefpersoon had amyloïde gedocumenteerd door biopsie in overeenstemming met de zorgstandaard van de instelling.

Uitsluitingscriteria:

  • Primaire amyloïdose en secundaire amyloïdose.
  • Geschiedenis van levertransplantatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: open
tafamidis
Geneesmiddel: tafamidis
tafamidis meglumine 20 mg QD
Andere namen:
  • tafamidis meglumine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met transthyretine (TTR)-stabilisatie in week 8 vergeleken met baseline zoals gemeten door een gevalideerde immunoturbidimetrische assay
Tijdsspanne: 8 weken
TTR-tetrameerniveau voor elk plasmamonster werd bepaald met behulp van een gevalideerde immunoturbidimetrische assay voor en na ureumdenaturatie. De Fraction of Initial (FOI) tetrameerconcentratie is de verhouding tussen de gemeten TTR-tetrameerconcentratie na denaturatie en de gemeten gemiddelde TTR-tetrameerconcentratie vóór denaturatie. TTR-tetrameerstabilisatie is gebaseerd op het verschil tussen de FOI tijdens de behandeling en de baseline FOI, uitgedrukt als een percentage van de baseline FOI. Een patiënt die de "TTR-stabilisatie" heeft, wordt gedefinieerd als de patiënt wiens percentage stabilisatie gelijk is aan of groter is dan 32%.
8 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in neuropathie-stoornisscore (NIS); NIS (totaal), NIS-LL (onderste extremiteit) en NIS-UL (bovenste extremiteit) in week 26, week 52 en week 78
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, week 52, week 78
De NIS biedt een enkele score voor het hele lichaam van neuropathische tekorten (scorebereik: 0-122, hogere score = meer tekort), bestaande uit subsetscores voor hersenzenuwen, spierzwakte, reflexen en gevoel (gebaseerd op het gemiddelde van 2 scores in 1 week periode; elk item scoorde apart voor links en rechts). De NIS-LL is een subschaal die een score geeft voor de functies van de onderste ledematen (spierzwakte, reflexen en gevoel in de grote teen) en heeft een scorebereik van 0-44 (hogere score = meer tekort). De NIS-UL is een subschaal die een score geeft voor de functies van het bovenlichaam (spierzwakte [inclusief hersenzenuwen], reflexen en vingergevoel) en heeft een scorebereik van 0-78 (hogere score = meer tekort). De componenten voor hersenzenuwen en spierzwakte worden gescoord van 0 (normaal) tot 4 (verlamming), en die voor reflexen en gevoel van 0 (normaal) tot 2 (afwezig). Voor alle items duiden hogere scores op een grotere stoornis.
Basislijn, week 26, week 52, week 78
Verandering ten opzichte van baseline in scores van de totale kwaliteit van leven (TQOL) en 5 domeinen zoals gemeten door de Norfolk QOL - Diabetische neuropathie (Norfolk QOL-DN) in week 26, week 52 en week 78.
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, week 52, week 78
Norfolk QOL-DN is een door deelnemers beoordeelde vragenlijst met 35 items. Het bestaat uit 5 domeinen: Fysiek functioneren/grote vezels [scorebereik: -4 - 56], Algemene dagelijkse levensverrichtingen (ADL) [0 - 20], Symptomen [0 - 32], Dunne vezels [0 - 16] en Autonome [0 - 12]. Total of quality of life (TQOL)-score is de som van alle vijf domeinen met een bereik van -4 tot 136 (Pfizer Data Standards). Hogere scores op elk item van de Norfolk QOL-DN TQOL wijzen op een slechtere kwaliteit van leven.
Basislijn, week 26, week 52, week 78
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in opgetelde 7 zenuwtesten Normale afwijkingsscore (∑ 7 NTs Nds) zoals gemeten door zenuwgeleidingsstudies (NCS), trillingsdetectiedrempel (VDT) en hartslagrespons op diepe ademhaling (HRDB) in week 26, week 52, en week 78
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, week 52, week 78
De Σ7 NTs nds meet voornamelijk de functie van grote vezels. Het is een samengestelde score die is afgeleid van vijf NCS-attributen (peroneale zenuw distale motorische latentie, peroneale zenuw samengestelde spieractiepotentiaal, peroneale zenuw motorische geleidingssnelheid, scheenbeenzenuw distale motorische latentie en surale zenuw sensorische zenuw actiepotentiaalamplitude) samen met VDT verkregen in grote tenen door Quantitative Sensory Testing (QST) en HRDB-waarde. Het wordt gedefinieerd als 7 keer het gemiddelde van niet-ontbrekende waarden van de vijf normale afwijkingen van NCS, HRDB en de gemiddelde normale afwijking voor VDT van tenen. De score werd bepaald aan de hand van normale waarden voor leeftijd, geslacht, lengte en gescoorde afwijkingen. Het totale scorebereik is ongeveer -26 tot 26, waarbij een hogere score = slechtere zenuwfunctie.
Basislijn, week 26, week 52, week 78
Verandering ten opzichte van baseline in gesommeerde 3 zenuwtesten Small Fiber Normal Deviate Score (∑ 3 NTSF Nds) zoals gemeten door afkoeling en hitte Pijndrempels door QST en HRDB in week 26, week 52 en week 78
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, week 52, week 78
De Σ3 NTSF-nds meet de functie van kleine vezels. Het is een samengestelde score die wordt gedefinieerd als 3 keer het gemiddelde van niet-ontbrekende waarden van normale afwijkingen van de afkoelingsdrempel voor onderste ledematen, hittepijn tussenliggende respons voor onderste ledematen en HRDB. Het totale scorebereik is ongeveer -11,2 tot 11,2, waarbij een hogere score een slechtere zenuwfunctie aantoont.
Basislijn, week 26, week 52, week 78
Verandering ten opzichte van baseline in gemodificeerde body mass index (mBMI) in week 8, week 26, week 52 en einde van het onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 26, week 52, einde studie
De mBMI werd berekend door de BMI (het gewicht in kilogrammen gedeeld door het kwadraat van de lengte in meters) te vermenigvuldigen met het serumalbuminegehalte (gram/liter). Verandering in mBMI werd berekend als de mBMI in de gegeven week min de Baseline mBMI.
Basislijn, week 8, week 26, week 52, einde studie
Verandering ten opzichte van baseline in ambulante status in week 26, week 52 en week 78
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, week 52, week 78
De ambulante status werd geëvalueerd met behulp van de loopvaardigheidsschaal in de polyneuropathie-handicapscore. De ambulante status werd beoordeeld als: 0=goed, 1=sensorische stoornissen in de voeten maar kan zonder moeite lopen, 2=enige moeite met lopen maar kan lopen zonder hulpmiddel, 3a=kan lopen met 1 stok of kruk, 3b= In staat om te lopen met 2 stokken of krukken, 4=Niet ambulant, gebonden aan een rolstoel of bedlegerig.
Basislijn, week 26, week 52, week 78
Aantal deelnemers met transthyretine (TTR)-stabilisatie in week 26, week 52 en week 78 vergeleken met baseline zoals gemeten door een gevalideerde immunoturbidimetrische assay
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, week 52, week 78
TTR-tetrameer werd beoordeeld met behulp van een gevalideerde immunoturbidimetrische assay. Het TTR-tetrameergehalte voor elk plasmamonster werd gemeten voor en na ureumdenaturatie. De Fraction of Initial (FOI) tetrameerconcentratie is de verhouding tussen de gemeten TTR-tetrameerconcentratie na denaturatie en de gemeten TTR-tetrameerconcentratie vóór denaturatie. TTR-tetrameerstabilisatie is gebaseerd op het verschil tussen de FOI tijdens de behandeling en de baseline FOI, uitgedrukt als een percentage van de baseline FOI. Een patiënt die de "TTR-stabilisatie" heeft, wordt gedefinieerd als de patiënt wiens percentage stabilisatie gelijk is aan of groter is dan 32%.
Basislijn, week 26, week 52, week 78

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasmaconcentratie van tafamidis in week 8, week 26, week 52 en week 78
Tijdsspanne: Week 8, week 26, week 52, week 78
Gemiddelde plasmaconcentratie van tafamidis 3 uur na toediening
Week 8, week 26, week 52, week 78

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2011

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 februari 2014

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 februari 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 september 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 september 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

16 september 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

9 september 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 augustus 2015

Laatst geverifieerd

1 augustus 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • B3461010

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op tafamidis

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Russia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren