皮下注射 GAMUNEX-C 在患有原发性免疫缺陷的儿科受试者中的药代动力学、安全性和耐受性 (KIDS)
2015年2月23日 更新者：Grifols Therapeutics LLC
一项开放标签、单序列、交叉研究，以评估皮下注射 GAMUNEX®-C 在患有原发性免疫缺陷的儿科受试者中的药代动力学、安全性和耐受性
这项开放标签研究的目的是评估皮下（SC；皮下）给予 GAMUNEX-C 与静脉内（IV；通过静脉）给予受试者 2-16 的 GAMUNEX-C 的药代动力学、安全性和耐受性岁患有原发性免疫缺陷。
研究概览
详细说明
本研究是一项多中心、开放标签、单序列、交叉研究，旨在评估 SC 给药的 GAMUNEX-C 在儿科 PI 受试者（2-16 岁）中的药代动力学 (PK)、安全性和耐受性。
该研究包括筛选阶段、磨合阶段、两个治疗阶段（IV 阶段和 SC 阶段）和研究结束/提前终止 (EOS/ET) 访视。
磨合期：3 - 4 个月，IV 期：~ 4 - 5 周，SC 期：12 周，研究结束/提前终止 (EOS/ET) 访视：SC 第 12 周后一周。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Centennial、Colorado、美国、80112
- IMMUNOe International Research Centers
-
-
Florida
-
Hollywood、Florida、美国、33021
- Joe DiMaggio Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 16年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 2-16岁（含）。
- 记录并确认预先存在的 PI 诊断具有需要更换免疫球蛋白的低丙种球蛋白血症的特征。
- 目前正在接受 IgG 替代疗法，筛选访视时血清 IgG 谷浓度≥ 500 mg/dL。
- 足够的正常皮肤以允许 SC 输注。
- 签署同意书（如果适用）（根据机构审查委员会 [IRB] 的要求）。 父母或法定监护人必须签署知情同意书。
- 有生育能力的女性的尿妊娠试验结果必须为阴性，并且必须采取有效的避孕措施（可能包括禁欲）。
排除标准：
- 对免疫球蛋白或血液制品有过敏反应或严重全身反应史。
- 水疱性皮肤病史、临床上显着的血小板减少症、出血性疾病、复发性皮肤感染或其他可能禁忌皮下治疗的疾病。
- 具有特定的抗体缺乏症、IgG 亚类缺乏症或婴儿期短暂性低丙种球蛋白血症。
- 对含有免疫球蛋白 A (IgA) 的肠胃外产品有严重不良反应史。
- 显着蛋白尿和/或有急性肾功能衰竭和/或严重肾功能损害病史（血清肌酐超过年龄和性别正常 [ULN] 上限的 2.5 倍）和/或正在接受透析。
- 过去 12 个月内已知物质或处方药滥用。
- 已知会导致继发性免疫缺陷的后天性疾病。
- 接受以下任何药物治疗：全身性皮质类固醇（长期每日，>30 天 >1 mg 泼尼松当量/kg/天）（间歇性疗程不排除受试者）；免疫抑制剂（即抗代谢药和全身性神经钙蛋白抑制剂；注意：允许吸入类固醇）；或免疫调节剂。
- 未控制的动脉高血压水平≥第 90 个百分位数的年龄和身高血压（收缩压或舒张压）（基于 http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf）。
- 血栓事件的历史或当前诊断；允许在筛选前 > 2 年发生与医疗器械相关的静脉血栓。
- 目前正在接受抗凝治疗。
- 川崎病史。
- 在筛选前 30 天内参加过另一项涉及接触研究产品或设备的临床试验（允许不进行研究性治疗的影像学研究）或在过去 3 个月内接受过任何研究性血液制品。
- 无法或不愿遵守方案的任何方面，包括采血和完成 SC 输液日记中的输液部位反应页面。
- 在调查员看来，受试者可能对方案和方案的程序有依从性问题。
- 怀孕或哺乳期。
- 任何重大急性或慢性疾病的临床证据，研究者认为可能会干扰研究的成功完成。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
有源比较器：静脉注射 GAMUNEX-C
|
GAMUNEX-C 免疫球蛋白注射液（人），10%，辛酸盐/色谱纯化，静脉给药：每 3-4 周每次静脉输注 200-600 mg/kg
GAMUNEX-C 免疫球蛋白注射液（人），10%，辛酸盐/色谱纯化，皮下给药：每周皮下输注 mg/kg 剂量，基于受试者的静脉剂量和给药间隔 x 1.37 转换因子
|
|
实验性的：皮下注射 GAMUNEX-C
|
GAMUNEX-C 免疫球蛋白注射液（人），10%，辛酸盐/色谱纯化，静脉给药：每 3-4 周每次静脉输注 200-600 mg/kg
GAMUNEX-C 免疫球蛋白注射液（人），10%，辛酸盐/色谱纯化，皮下给药：每周皮下输注 mg/kg 剂量，基于受试者的静脉剂量和给药间隔 x 1.37 转换因子
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
血清总免疫球蛋白 (IgG) 的稳态曲线下面积 (AUC)
大体时间：IV 给药 4 至 5 周； SC 给药 12 周
|
稳态曲线下面积 (AUC)：对于 IV 期，计算所有 11 名受试者的平均调整后 AUC，其中包括接受 3 周和 4 周静脉内 (IV) 给药方案且免疫球蛋白 G (IgG) 充足的受试者） 数据。
对于 SC 阶段，平均 AUC 是针对每周皮下 (SC) 给药且具有足够 IgG 数据的 10 名受试者计算的。
|
IV 给药 4 至 5 周； SC 给药 12 周
|
|
血清总 IgG 的平均谷值
大体时间：IV 给药 4 - 5 周，SC 给药 12 周
|
计算每个受试者在 IV 期（IV #1 和 IV #2）和 SC 期（SC 第 9 周和#12 周，以及治疗结束/提前终止就诊）的平均谷血清总 IgG 值。
IV 期和 SC 期血清总 IgG 的平均谷浓度值是根据 IgG 群体（接受任何量的研究药物并具有血清总 IgG 浓度数据的受试者）计算的。
|
IV 给药 4 - 5 周，SC 给药 12 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年11月1日
初级完成 (实际的)
2013年10月1日
研究完成 (实际的)
2013年10月1日
研究注册日期
首次提交
2011年10月24日
首先提交符合 QC 标准的
2011年11月2日
首次发布 (估计)
2011年11月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年3月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年2月23日
最后验证
2015年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- T5004-401
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.