Farmakokinetika, bezpečnost a snášenlivost subkutánního GAMUNEX-C u pediatrických pacientů s primární imunodeficiencí (KIDS)

Kritéria pro zařazení:

• Věk 2-16 let včetně.
• Zdokumentovaná a potvrzená preexistující diagnóza PI s rysy hypogamaglobulinémie vyžadující substituci imunoglobulinů.
• V současné době na substituční léčbě IgG s minimální koncentrací IgG v séru ≥ 500 mg/dl při screeningové návštěvě.
• Adekvátní normální kůže umožňující SC infuze.
• Podepíše formulář souhlasu, je-li to relevantní (podle požadavků Institutional Review Board [IRB]). Rodič nebo zákonný zástupce musí podepsat informovaný souhlas.
• Ženy ve fertilním věku musí mít negativní výsledek těhotenského testu z moči a musí používat účinnou formu antikoncepce (která může zahrnovat abstinenci).

Kritéria vyloučení:

• Anamnéza anafylaxe nebo závažné systémové odpovědi na imunoglobulin nebo krevní produkt.
• Kožní onemocnění s puchýři v anamnéze, klinicky významná trombocytopenie, porucha krvácivosti, recidivující kožní infekce nebo jiné poruchy, kde by subkutánní terapie mohla být kontraindikována.
• Má specifickou poruchu nedostatku protilátek, deficit podtřídy IgG nebo přechodnou hypogamaglobulinémii v dětství.
• Závažná nežádoucí reakce na parenterální přípravky obsahující imunoglobulin A (IgA) v anamnéze.
• Významná proteinurie a/nebo má v anamnéze akutní selhání ledvin a/nebo závažné poškození ledvin (sérový kreatinin více než 2,5násobek horní hranice normy [ULN] pro věk a pohlaví) a/nebo je na dialýze.
• Známé zneužívání návykových látek nebo léků na předpis za posledních 12 měsíců.
• Získaný zdravotní stav, o kterém je známo, že způsobuje sekundární imunitní nedostatečnost.
• Přijímání některého z následujících léků: systémové kortikosteroidy (dlouhodobě denně, >1 mg ekvivalentu prednisonu/kg/den po dobu >30 dnů) (intermitentní kúry nevylučují subjekt); imunosupresiva (tj. antimetabolity a systémové inhibitory kalcineurinu; POZNÁMKA: inhalační steroidy jsou povoleny); nebo imunomodulátory.
• Nekontrolovaná arteriální hypertenze na úrovni ≥ 90. percentilu krevního tlaku (buď systolického nebo diastolického) pro věk a výšku (na základě http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf).
• Anamnéza nebo současná diagnóza trombotických epizod; žilní trombus, který se vyskytl v souvislosti se zdravotnickým prostředkem > 2 roky před screeningem, je povolen.
• V současné době podstupuje antikoagulační léčbu.
• Historie Kawasakiho choroby.
• Účastnil se jiného klinického hodnocení zahrnujícího expozici hodnocenému produktu nebo zařízení během 30 dnů před screeningem (zobrazovací studie bez vyšetřovacích léčebných postupů jsou povoleny) nebo obdržel jakýkoli testovaný krevní produkt během předchozích 3 měsíců.
• Neschopnost nebo ochotu splnit jakýkoli aspekt protokolu, včetně odběru krve a vyplnění stránek Reakce v místě infuze v deníku SC infuze.
• Podle názoru zkoušejícího může mít subjekt problémy s dodržováním protokolu a postupů protokolu.
• Těhotné nebo kojící.
• Klinický důkaz jakéhokoli významného akutního nebo chronického onemocnění, které podle názoru zkoušejícího může narušovat úspěšné dokončení studie.