Farmakokinetikk, sikkerhet og tolerabilitet av subkutan GAMUNEX-C hos pediatriske personer med primær immunsvikt (KIDS)

Inklusjonskriterier:

• Alder 2-16 år, inkludert.
• Dokumentert og bekreftet eksisterende diagnose av PI med trekk ved hypogammaglobulinemi som krever immunglobulinerstatning.
• Går for tiden på IgG-erstatningsterapi med en serum-IgG-bunnkonsentrasjon på ≥ 500 mg/dL ved screeningbesøket.
• Tilstrekkelig normal hud for å tillate SC-infusjoner.
• Signerer et samtykkeskjema, hvis det er aktuelt (i henhold til kravene fra Institutional Review Board [IRB]). Foreldre eller verge må signere et informert samtykkeskjema.
• Kvinner i fertil alder må ha et negativt resultat på uringraviditetstesten og må praktisere en effektiv form for prevensjon (som kan inkludere abstinens).

Ekskluderingskriterier:

• Anamnese med anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på et immunglobulin eller blodprodukt.
• Anamnese med blemmerhudsykdom, klinisk signifikant trombocytopeni, blødningsforstyrrelse, tilbakevendende hudinfeksjoner eller andre lidelser der subkutan terapi kan være kontraindisert.
• Har en spesifikk antistoffmangelforstyrrelse, IgG-underklassemangel eller forbigående hypogammaglobulinemi i spedbarnsalderen.
• Anamnese med alvorlig bivirkning på parenterale produkter som inneholder immunglobulin A (IgA).
• Betydelig proteinuri og/eller har en historie med akutt nyresvikt og/eller alvorlig nedsatt nyrefunksjon (serumkreatinin mer enn 2,5 ganger øvre grense for normal [ULN] for alder og kjønn) og/eller er i dialyse.
• Kjent stoff- eller reseptbelagte legemiddelmisbruk de siste 12 månedene.
• Ervervet medisinsk tilstand som er kjent for å forårsake sekundær immunsvikt.
• Får noen av følgende medisiner: systemiske kortikosteroider (langtidsdaglig, >1 mg prednisonekvivalent/kg/dag i >30 dager) (intermitterende kurer vil ikke utelukke pasienten); immundempende midler (dvs. antimetabolitter og systemiske kalsineurinhemmere; MERK: inhalerte steroider er tillatt); eller immunmodulatorer.
• Ikke-kontrollert arteriell hypertensjon på et nivå på ≥ 90. persentil blodtrykk (enten systolisk eller diastolisk) for alder og høyde (basert på http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf ).
• Anamnese eller nåværende diagnose av trombotiske episoder; venøs trombe som oppsto i forbindelse med et medisinsk utstyr > 2 år før screening er tillatt.
• Får for tiden anti-koagulasjonsbehandling.
• Historie om Kawasakis sykdom.
• Deltatt i en annen klinisk studie som involverer eksponering for et undersøkelsesprodukt eller utstyr innen 30 dager før screening (bildestudier uten undersøkelsesbehandlinger er tillatt) eller har mottatt et undersøkelsesblodprodukt i løpet av de siste 3 månedene.
• Kan ikke eller vil ikke overholde noen aspekter av protokollen, inkludert blodprøvetaking og fullføring av sidene for reaksjoner på infusjonsstedet i SC-infusjonsdagboken.
• Etter etterforskerens oppfatning kan forsøkspersonen ha overholdelsesproblemer med protokollen og prosedyrene i protokollen.
• Gravid eller ammende.
• Klinisk bevis på enhver betydelig akutt eller kronisk sykdom som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre vellykket gjennomføring av studien.