Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von subkutanem GAMUNEX-C bei pädiatrischen Patienten mit primärer Immunschwäche (KIDS)

Einschlusskriterien:

• Im Alter von 2-16 Jahren, einschließlich.
• Dokumentierte und bestätigte vorbestehende Diagnose von PI mit Merkmalen einer Hypogammaglobulinämie, die einen Immunglobulinersatz erfordert.
• Derzeit unter IgG-Ersatztherapie mit einer Serum-IgG-Talkonzentration von ≥ 500 mg/dL beim Screening-Besuch.
• Ausreichend normale Haut, um SC-Infusionen zu ermöglichen.
• Unterzeichnet gegebenenfalls ein Zustimmungsformular (gemäß den Anforderungen des Institutional Review Board [IRB]). Ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter muss eine Einwilligungserklärung unterschreiben.
• Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben und eine wirksame Form der Empfängnisverhütung anwenden (was Abstinenz beinhalten kann).

Ausschlusskriterien:

• Anaphylaxie in der Vorgeschichte oder schwere systemische Reaktion auf ein Immunglobulin oder Blutprodukt.
• Vorgeschichte von blasenbildender Hauterkrankung, klinisch signifikanter Thrombozytopenie, Blutungsstörung, wiederkehrenden Hautinfektionen oder anderen Erkrankungen, bei denen eine subkutane Therapie kontraindiziert sein könnte.
• Hat eine spezifische Antikörpermangelstörung, einen IgG-Unterklassenmangel oder eine vorübergehende Hypogammaglobulinämie im Säuglingsalter.
• Vorgeschichte schwerer Nebenwirkungen auf parenterale Produkte, die Immunglobulin A (IgA) enthalten.
• Signifikante Proteinurie und/oder akutes Nierenversagen und/oder schwere Nierenfunktionsstörung in der Vorgeschichte (Serumkreatinin mehr als das 2,5-fache der Obergrenze des Normalwerts [ULN] für Alter und Geschlecht) und/oder Dialysepatient.
• Bekannter Missbrauch von Substanzen oder verschreibungspflichtigen Medikamenten in den letzten 12 Monaten.
• Erworbene Erkrankung, von der bekannt ist, dass sie eine sekundäre Immunschwäche verursacht.
• Empfangen eines der folgenden Medikamente: systemische Kortikosteroide (langfristig täglich, > 1 mg Prednisonäquivalent/kg/Tag für > 30 Tage) (intermittierende Kurse würden das Subjekt nicht ausschließen); Immunsuppressiva (d. h. Antimetaboliten und systemische Calcineurin-Inhibitoren; HINWEIS: Inhalative Steroide sind erlaubt); oder Immunmodulatoren.
• Nicht eingestellte arterielle Hypertonie auf einem Niveau von ≥ dem 90. Perzentil des Blutdrucks (entweder systolisch oder diastolisch) für Alter und Körpergröße (basierend auf http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf ).
• Vorgeschichte oder aktuelle Diagnose von thrombotischen Episoden; Venenthromben, die im Zusammenhang mit einem Medizinprodukt > 2 Jahre vor dem Screening aufgetreten sind, sind zulässig.
• Erhält derzeit eine Antikoagulationstherapie.
• Geschichte der Kawasaki-Krankheit.
• Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit Exposition gegenüber einem Prüfprodukt oder -gerät innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening (Bildgebungsstudien ohne Prüfbehandlungen sind zulässig) oder hat innerhalb der letzten 3 Monate ein Prüfblutprodukt erhalten.
• Unfähig oder nicht bereit, irgendeinen Aspekt des Protokolls einzuhalten, einschließlich der Blutentnahme und des Ausfüllens der Seiten „Reaktionen an der Infusionsstelle“ im SC-Infusionstagebuch.
• Nach Ansicht des Ermittlers kann der Proband Compliance-Probleme mit dem Protokoll und den Verfahren des Protokolls haben.
• Schwanger oder stillend.
• Klinischer Nachweis einer signifikanten akuten oder chronischen Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes den erfolgreichen Abschluss der Studie beeinträchtigen kann.