A szubkután GAMUNEX-C farmakokinetikája, biztonságossága és tolerálhatósága elsődleges immunhiányos gyermekeknél (KIDS)

Bevételi kritériumok:

• 2-16 éves korig, beleértve.
• A PI dokumentált és megerősített, már meglévő diagnózisa az immunglobulinpótlást igénylő hypogammaglobulinemia jellemzőivel.
• Jelenleg IgG-pótló terápiában részesül, ≥ 500 mg/dl szérum IgG minimális koncentrációval a szűrővizsgálaton.
• Megfelelő normál bőr az SC infúziók beadásához.
• Ha szükséges, aláír egy hozzájárulási űrlapot (az intézményi felülvizsgálati bizottság [IRB] követelményei szerint). A szülőnek vagy törvényes gyámnak alá kell írnia egy tájékozott beleegyező nyilatkozatot.
• A fogamzóképes korú nőknél negatív vizelet terhességi tesztnek kell lennie, és hatékony fogamzásgátlási módot kell alkalmazniuk (amely magában foglalhatja az absztinenciát is).

Kizárási kritériumok:

• Anamnézisben szereplő anafilaxia vagy súlyos szisztémás válasz immunglobulinra vagy vérkészítményre.
• Hólyagos bőrbetegség a kórtörténetben, klinikailag jelentős thrombocytopenia, vérzési rendellenesség, visszatérő bőrfertőzések vagy egyéb olyan rendellenességek, amelyeknél a szubkután kezelés ellenjavallt.
• Specifikus antitesthiányos rendellenessége, IgG alosztálybeli hiánya vagy átmeneti csecsemőkori hipogammaglobulinémia van.
• Súlyos mellékhatás a kórtörténetben az immunglobulin A-t (IgA) tartalmazó parenterális készítményekkel kapcsolatban.
• Jelentős proteinuria és/vagy a kórelőzményében akut veseelégtelenség és/vagy súlyos vesekárosodás szerepel (a szérum kreatininszintje több mint 2,5-szerese a normálérték felső határának [ULN] életkor és nem szerint), és/vagy dialízis alatt áll.
• Ismert kábítószerrel vagy vényköteles gyógyszerekkel való visszaélés az elmúlt 12 hónapban.
• Szerzett egészségügyi állapot, amelyről ismert, hogy másodlagos immunhiányt okoz.
• A következő gyógyszerek bármelyikének szedése: szisztémás kortikoszteroidok (hosszú ideig tartó napi, >1 mg prednizon egyenérték/kg/nap > 30 napig) (az időszakos kezelések nem zárják ki az alanyt); immunszuppresszánsok (azaz antimetabolitok és szisztémás kalcineurin-gátlók; MEGJEGYZÉS: az inhalációs szteroidok megengedettek); vagy immunmodulátorok.
• Nem kontrollált artériás hipertónia a 90. százalékos vérnyomásnál (akár szisztolés, akár diasztolés) az életkor és a testmagasság alapján (a http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf alapján).
• Trombózisos epizódok anamnézisében vagy jelenlegi diagnózisában; a szűrést megelőzően > 2 évvel orvostechnikai eszközzel kapcsolatban fellépő vénás trombus megengedett.
• Jelenleg véralvadásgátló kezelésben részesül.
• A Kawasaki-kór története.
• Részt vett egy másik klinikai vizsgálatban, amely vizsgálati készítménynek vagy eszköznek volt kitéve a szűrést megelőző 30 napon belül (kivizsgáló kezelések nélküli képalkotó vizsgálatok megengedettek), vagy kapott bármilyen vizsgálati vérkészítményt az előző 3 hónapban.
• Nem tud vagy nem hajlandó megfelelni a protokoll bármely szempontjának, beleértve a vérmintavételt és az Infúziós hely reakciói oldalak kitöltését az SC Infúziós Naplóban.
• A vizsgáló véleménye szerint az alanynak megfelelési problémái lehetnek a jegyzőkönyvvel és a protokoll eljárásaival.
• Terhes vagy szoptató.
• Minden olyan jelentős akut vagy krónikus betegség klinikai bizonyítéka, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozhatja a vizsgálat sikeres befejezését.