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원발성 면역결핍 소아 피험자에서 피하 GAMUNEX-C의 약동학, 안전성 및 내약성 (KIDS)

2015년 2월 23일 업데이트: Grifols Therapeutics LLC

원발성 면역결핍 소아 피험자에서 피하 GAMUNEX®-C의 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨, 단일 시퀀스, 교차 연구

이 오픈 라벨 연구의 목적은 피험자 2-16에서 GAMUNEX-C를 정맥 내(IV; 정맥을 통해) 투여한 것과 비교하여 GAMUNEX-C를 피하(SC; under the skin) 투여한 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다. 일차 면역결핍이 있는 연령.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 소아 PI 피험자(2-16세)에서 SC 투여 GAMUNEX-C의 약동학(PK), 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 다기관, 공개 라벨, 단일 시퀀스, 교차 연구였습니다. 연구는 스크리닝 단계, 진입 단계, 2개의 치료 단계(IV 단계 및 SC 단계) 및 연구 종료/조기 종료(EOS/ET) 방문으로 구성되었습니다. 준비 단계: 3 - 4개월, IV 단계: ~ 4 - 5주, SC 단계: 12주 및 연구 종료/조기 종료(EOS/ET) 방문: SC #12주 후 1주.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, 미국, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers
    • Florida
      • Hollywood, Florida, 미국, 33021
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 2-16세 포함.
  • 면역글로불린 대체가 필요한 저감마글로불린혈증의 특징을 가진 PI의 문서화되고 확인된 기존 진단.
  • 스크리닝 방문 시 혈청 IgG 최저 농도 ≥ 500 mg/dL로 현재 IgG 대체 요법을 받고 있는 자.
  • SC 주입을 허용하는 적절한 정상 피부.
  • 해당되는 경우 동의서에 서명합니다(IRB(Institutional Review Board) 요구 사항에 따름). 부모 또는 법적 보호자는 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다.
  • 가임 여성은 소변 ​​임신 검사 결과가 음성이어야 하며 효과적인 형태의 피임(금욕을 포함할 수 있음)을 시행해야 합니다.

제외 기준:

  • 아나필락시스 또는 면역글로불린 또는 혈액 제제에 대한 심각한 전신 반응의 병력.
  • 수포성 피부 질환, 임상적으로 유의한 혈소판 감소증, 출혈 장애, 재발성 피부 감염 또는 피하 요법이 금기일 수 있는 기타 질환의 병력.
  • 특정 항체 결핍 장애, IgG 서브클래스 결핍 또는 유아기의 일시적인 저감마글로불린혈증이 있습니다.
  • 면역글로불린 A(IgA)를 함유한 비경구 제품에 대한 심각한 부작용의 병력.
  • 상당한 단백뇨 및/또는 급성 신부전 및/또는 중증 신장애(연령 및 성별에 대한 정상 상한치[ULN]의 2.5배를 초과하는 혈청 크레아티닌)의 병력이 있고/또는 투석 중입니다.
  • 지난 12개월 동안 알려진 물질 또는 처방약 남용.
  • 2차 면역 결핍을 유발하는 것으로 알려진 후천적 의학적 상태.
  • 다음 약물 중 하나를 받고 있음: 전신 코르티코스테로이드(장기간 매일, >30일 동안 >1 mg의 프레드니손 등가물/kg/일)(간헐적 코스는 피험자를 배제하지 않음); 면역억제제(즉, 항대사물질 및 전신 칼시뉴린 억제제; 참고: 흡입 스테로이드는 허용됨); 또는 면역 조절제.
  • 연령 및 키에 대한 ≥ 90번째 백분위수 혈압(수축기 또는 이완기) 수준의 조절되지 않는 동맥 고혈압(http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf 기준).
  • 혈전 에피소드의 병력 또는 현재 진단; 스크리닝 2년 ​​이전에 의료 기기와 관련하여 발생한 정맥 혈전은 허용됩니다.
  • 현재 항응고제 치료를 받고 있다.
  • 가와사키병의 역사.
  • 스크리닝 전 30일 이내에 조사 제품 또는 장치에 대한 노출과 관련된 다른 임상 시험(조사 치료가 없는 이미징 연구는 허용됨)에 참여했거나 이전 3개월 이내에 조사 혈액 제품을 받은 적이 있습니다.
  • 혈액 샘플링 및 SC 주입 일기의 주입 부위 반응 페이지 작성을 포함하여 프로토콜의 모든 측면을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려 합니다.
  • 조사자의 의견으로는 피험자가 프로토콜 및 프로토콜 절차를 준수하는 데 문제가 있을 수 있습니다.
  • 임신 또는 수유.
  • 조사자의 의견에 따라 연구의 성공적인 완료를 방해할 수 있는 임의의 중요한 급성 또는 만성 질환의 임상적 증거.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 정맥주사 GAMUNEX-C
생물학적: 가무넥스-C
GAMUNEX-C 면역 글로불린 주사제(인간), 10%, Caprylate/Chromatography Purified, 정맥 투여: 200-600 mg/kg/3-4주마다 정맥 주입
생물학적: 가무넥스-C
GAMUNEX-C 면역 글로불린 주사제(인간), 10%, 카프릴레이트/크로마토그래피 정제, 피하 투여: 피험자의 정맥 투여량 및 투여 간격 x 1.37 환산계수를 기준으로 mg/kg 투여량을 매주 피하 주입
실험적: 피하 GAMUNEX-C
생물학적: 가무넥스-C
GAMUNEX-C 면역 글로불린 주사제(인간), 10%, Caprylate/Chromatography Purified, 정맥 투여: 200-600 mg/kg/3-4주마다 정맥 주입
생물학적: 가무넥스-C
GAMUNEX-C 면역 글로불린 주사제(인간), 10%, 카프릴레이트/크로마토그래피 정제, 피하 투여: 피험자의 정맥 투여량 및 투여 간격 x 1.37 환산계수를 기준으로 mg/kg 투여량을 매주 피하 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈청 총 면역글로불린(IgG)에 대한 정상 상태 곡선하 면적(AUC)
기간: IV 투여의 경우 4 내지 5주; SC 관리의 경우 12주
정상 상태 곡선하 면적(AUC): IV 단계에서 평균 조정된 AUC는 3주 및 4주 정맥내(IV) 투약 일정에 있고 충분한 면역글로불린 G(IgG ) 데이터. SC 단계의 경우, 평균 AUC는 주간 피하(SC) 투여에 대해 충분한 IgG 데이터를 가지고 있는 10명의 피험자에 대해 계산되었습니다.
IV 투여의 경우 4 내지 5주; SC 관리의 경우 12주
혈청 총 IgG의 평균 저점
기간: IV 투여의 경우 4-5주 및 SC 투여의 경우 12주
평균 최저 혈청 총 IgG 값은 IV 단계(IV #1 및 IV #2) 및 SC 단계(SC 주 #9 및 #12 및 치료 종료/조기 종료 방문)에 대해 각 피험자에 대해 계산되었습니다. IV 및 SC 단계 동안 혈청 총 IgG의 평균 최저 농도 값은 IgG 모집단(임의의 연구 약물을 투여받았고 혈청 총 IgG 농도 데이터가 있는 피험자)을 기반으로 계산되었습니다.
IV 투여의 경우 4-5주 및 SC 투여의 경우 12주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Grifols Therapeutics LLC

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 10월 1일

연구 완료 (실제)

2013년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 10월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 11월 2일

처음 게시됨 (추정)

2011년 11월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 3월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 2월 23일

마지막으로 확인됨

2015년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • T5004-401

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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