Farmakokinetik, sikkerhed og tolerabilitet af subkutan GAMUNEX-C hos pædiatriske forsøgspersoner med primær immundefekt (KIDS)

Inklusionskriterier:

• I alderen 2-16 år, inklusive.
• Dokumenteret og bekræftet allerede eksisterende diagnose af PI med træk ved hypogammaglobulinemi, der kræver immunglobulinerstatning.
• Er i øjeblikket i IgG-erstatningsterapi med en serum-IgG-dalkoncentration på ≥ 500 mg/dL ved screeningbesøget.
• Tilstrækkelig normal hud til at tillade SC-infusioner.
• Underskriver en samtykkeerklæring, hvis det er relevant (i henhold til kravene fra Institutional Review Board [IRB]). Forælder eller værge skal underskrive en informeret samtykkeerklæring.
• Kvinder i den fødedygtige alder skal have et negativt resultat af uringraviditetstest og skal praktisere en effektiv form for prævention (som kan omfatte abstinenser).

Ekskluderingskriterier:

• Anamnese med anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på et immunglobulin eller blodprodukt.
• Anamnese med blærer i huden, klinisk signifikant trombocytopeni, blødningsforstyrrelse, tilbagevendende hudinfektioner eller andre lidelser, hvor subkutan behandling kan være kontraindiceret.
• Har en specifik antistofmangelsygdom, IgG-underklassemangel eller forbigående hypogammaglobulinæmi i spædbarnsalderen.
• Anamnese med alvorlig bivirkning af parenterale produkter indeholdende immunglobulin A (IgA).
• Signifikant proteinuri og/eller har en historie med akut nyresvigt og/eller alvorlig nyreinsufficiens (serumkreatinin mere end 2,5 gange den øvre grænse for normal [ULN] for alder og køn) og/eller er i dialyse.
• Misbrug af kendt stof eller receptpligtig medicin inden for de seneste 12 måneder.
• Erhvervet medicinsk tilstand, der vides at forårsage sekundær immundefekt.
• Modtagelse af en eller flere af følgende lægemidler: systemiske kortikosteroider (langvarig daglig, >1 mg prednisonækvivalent/kg/dag i >30 dage) (intermitterende kure vil ikke udelukke patienten); immunsuppressiva (dvs. antimetabolitter og systemiske calcineurinhæmmere; BEMÆRK: inhalerede steroider er tilladt); eller immunmodulatorer.
• Ikke-kontrolleret arteriel hypertension på et niveau på ≥ 90. percentilens blodtryk (enten systolisk eller diastolisk) for alder og højde (baseret på http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf).
• Anamnese eller nuværende diagnose af trombotiske episoder; venøs trombe, der opstod i forbindelse med et medicinsk udstyr > 2 år før screening, er tilladt.
• Modtager i øjeblikket anti-koagulationsbehandling.
• Historie om Kawasakis sygdom.
• Deltog i et andet klinisk forsøg, der involverede eksponering for et forsøgsprodukt eller -udstyr inden for 30 dage før screening (billeddannelsesundersøgelser uden undersøgelsesbehandlinger er tilladt) eller har modtaget et forsøgsblodprodukt inden for de foregående 3 måneder.
• Ude af stand til eller villige til at overholde noget som helst aspekt af protokollen, inklusive blodprøvetagning og færdiggørelse af Infusionsstedets Reaktionssider i SC Infusion Diary.
• Efter efterforskerens mening kan forsøgspersonen have problemer med at overholde protokollen og procedurerne i protokollen.
• Gravid eller ammende.
• Klinisk bevis for enhver væsentlig akut eller kronisk sygdom, der efter investigatorens mening kan forstyrre en vellykket gennemførelse af undersøgelsen.