Farmacocinética, segurança e tolerabilidade do GAMUNEX-C subcutâneo em pacientes pediátricos com imunodeficiência primária (KIDS)

Critério de inclusão:

• Dos 2 aos 16 anos, inclusive.
• Diagnóstico pré-existente documentado e confirmado de IP com características de hipogamaglobulinemia exigindo reposição de imunoglobulina.
• Atualmente em terapia de reposição de IgG com uma concentração sérica mínima de IgG de ≥ 500 mg/dL na visita de triagem.
• Pele normal adequada para permitir infusões SC.
• Assina um formulário de consentimento, se aplicável (de acordo com os requisitos do Conselho de Revisão Institucional [IRB]). Os pais ou responsáveis ​​legais devem assinar um formulário de consentimento informado.
• As mulheres com potencial para engravidar devem ter um resultado negativo no teste de gravidez na urina e devem praticar uma forma eficaz de contracepção (que pode incluir abstinência).

Critério de exclusão:

• História de anafilaxia ou resposta sistêmica grave a uma imunoglobulina ou hemoderivado.
• História de doença de pele com bolhas, trombocitopenia clinicamente significativa, distúrbios hemorrágicos, infecções cutâneas recorrentes ou outros distúrbios em que a terapia subcutânea pode ser contra-indicada.
• Tem um distúrbio específico de deficiência de anticorpos, deficiência de subclasse de IgG ou hipogamaglobulinemia transitória da infância.
• História de reação adversa grave a produtos parenterais contendo imunoglobulina A (IgA).
• Proteinúria significativa e/ou história de insuficiência renal aguda e/ou insuficiência renal grave (creatinina sérica superior a 2,5 vezes o limite superior do normal [LSN] para idade e sexo) e/ou está em diálise.
• Abuso conhecido de substâncias ou medicamentos prescritos nos últimos 12 meses.
• Condição médica adquirida que é conhecida por causar deficiência imunológica secundária.
• Receber qualquer um dos seguintes medicamentos: corticosteroides sistêmicos (longo prazo diariamente, >1 mg de equivalente de prednisona/kg/dia por >30 dias) (ciclos intermitentes não excluiriam o indivíduo); imunossupressores (ou seja, antimetabólitos e inibidores sistêmicos de calcineurina; NOTA: esteroides inalatórios são permitidos); ou imunomoduladores.
• Hipertensão arterial não controlada em nível ≥ pressão arterial percentil 90 (sistólica ou diastólica) para idade e altura (com base em http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf ).
• Histórico ou diagnóstico atual de episódios trombóticos; trombos venosos que ocorreram em associação com um dispositivo médico > 2 anos antes da triagem são permitidos.
• Atualmente recebendo terapia anticoagulante.
• História da doença de Kawasaki.
• Participou de outro ensaio clínico envolvendo exposição a um produto ou dispositivo experimental nos 30 dias anteriores à triagem (estudos de imagem sem tratamentos investigativos são permitidos) ou recebeu qualquer produto sanguíneo experimental nos últimos 3 meses.
• Incapaz ou indisposto a cumprir qualquer aspecto do protocolo, incluindo amostragem de sangue e preenchimento das páginas de Reações no local de infusão no Diário de infusão SC.
• Na opinião do Investigador, o sujeito pode ter problemas de adesão ao protocolo e aos procedimentos do protocolo.
• Grávida ou lactante.
• Evidência clínica de qualquer doença aguda ou crônica significativa que, na opinião do investigador, possa interferir na conclusão bem-sucedida do estudo.