Farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van subcutane GAMUNEX-C bij pediatrische proefpersonen met primaire immunodeficiëntie (KIDS)

Inclusiecriteria:

• Leeftijd 2-16 jaar oud, inclusief.
• Gedocumenteerde en bevestigde reeds bestaande diagnose van PI met kenmerken van hypogammaglobulinemie die vervanging van immunoglobuline vereist.
• Momenteel op IgG-vervangingstherapie met een serum IgG-dalconcentratie van ≥ 500 mg/dL bij het screeningsbezoek.
• Voldoende normale huid om SC-infusies mogelijk te maken.
• Ondertekent een instemmingsformulier, indien van toepassing (volgens de vereisten van de Institutional Review Board [IRB]). Ouder of wettelijke voogd moet een formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekenen.
• Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatief urinezwangerschapstestresultaat hebben en moeten een effectieve vorm van anticonceptie toepassen (waaronder mogelijk onthouding).

Uitsluitingscriteria:

• Geschiedenis van anafylaxie of ernstige systemische reactie op een immunoglobuline of bloedproduct.
• Voorgeschiedenis van huidziekte met blaarvorming, klinisch significante trombocytopenie, bloedingsstoornis, terugkerende huidinfecties of andere aandoeningen waarbij subcutane therapie gecontra-indiceerd kan zijn.
• Heeft een specifieke antilichaamdeficiëntiestoornis, IgG-subklassedeficiëntie of voorbijgaande hypogammaglobulinemie tijdens de kindertijd.
• Voorgeschiedenis van ernstige bijwerkingen op parenterale producten die immunoglobuline A (IgA) bevatten.
• Significante proteïnurie en/of heeft een voorgeschiedenis van acuut nierfalen en/of ernstige nierfunctiestoornis (serumcreatinine meer dan 2,5 maal de bovengrens van normaal [ULN] voor leeftijd en geslacht) en/of wordt gedialyseerd.
• Bekend drugsmisbruik of drugsmisbruik in de afgelopen 12 maanden.
• Verworven medische aandoening waarvan bekend is dat deze secundaire immuundeficiëntie veroorzaakt.
• Een van de volgende medicijnen krijgt: systemische corticosteroïden (langdurig dagelijks, >1 mg prednison-equivalent/kg/dag gedurende >30 dagen) (intermitterende kuren zouden de patiënt niet uitsluiten); immunosuppressiva (d.w.z. antimetabolieten en systemische calcineurineremmers; OPMERKING: geïnhaleerde steroïden zijn toegestaan); of immunomodulatoren.
• Niet-gecontroleerde arteriële hypertensie op een niveau van ≥ de 90e percentiel bloeddruk (systolisch of diastolisch) voor leeftijd en lengte (gebaseerd op http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf).
• Geschiedenis of huidige diagnose van trombotische episodes; veneuze trombus die is opgetreden in combinatie met een medisch hulpmiddel > 2 jaar voorafgaand aan de screening zijn toegestaan.
• Krijgt momenteel antistollingstherapie.
• Geschiedenis van de ziekte van Kawasaki.
• Deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met blootstelling aan een onderzoeksproduct of -apparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening (beeldvormingsonderzoeken zonder onderzoeksbehandelingen zijn toegestaan) of in de afgelopen 3 maanden een onderzoeksbloedproduct heeft ontvangen.
• Niet in staat of niet bereid om te voldoen aan enig aspect van het protocol, inclusief bloedafname en het invullen van de pagina's Reacties op de infusieplaats in het SC Infusion Diary.
• Naar de mening van de Onderzoeker kan de proefpersoon nalevingsproblemen hebben met het protocol en de procedures van het protocol.
• Zwanger of borstvoeding gevend.
• Klinisch bewijs van een significante acute of chronische ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, een succesvolle afronding van het onderzoek kan belemmeren.