Фармакокинетика, безопасность и переносимость ГАМУНЕКС-С подкожно у детей с первичным иммунодефицитом (KIDS)

Критерии включения:

• Возраст от 2 до 16 лет включительно.
• Документально подтвержденный ранее существовавший диагноз ПИ с признаками гипогаммаглобулинемии, требующий заместительной терапии иммуноглобулином.
• В настоящее время проходит заместительную терапию IgG с минимальной концентрацией IgG в сыворотке ≥ 500 мг/дл на скрининговом визите.
• Достаточная нормальная кожа для подкожных инфузий.
• Подписывает форму согласия, если применимо (в соответствии с требованиями Институционального наблюдательного совета [IRB]). Родитель или законный опекун должен подписать форму информированного согласия.
• Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста мочи на беременность и должны применять эффективную форму контрацепции (которая может включать воздержание).

Критерий исключения:

• История анафилаксии или тяжелой системной реакции на иммуноглобулин или продукт крови.
• В анамнезе кожные заболевания с образованием пузырей, клинически значимая тромбоцитопения, нарушение свертываемости крови, рецидивирующие кожные инфекции или другие заболевания, при которых подкожная терапия может быть противопоказана.
• Имеет специфическое нарушение дефицита антител, дефицит подкласса IgG или транзиторную гипогаммаглобулинемию младенческого возраста.
• Тяжелая побочная реакция на парентеральные препараты, содержащие иммуноглобулин А (IgA), в анамнезе.
• Значительная протеинурия и/или острая почечная недостаточность в анамнезе и/или тяжелая почечная недостаточность (креатинин сыворотки более чем в 2,5 раза превышает верхнюю границу нормы [ВГН] для возраста и пола) и/или находится на диализе.
• Злоупотребление психоактивными веществами или отпускаемыми по рецепту лекарствами за последние 12 месяцев.
• Приобретенное заболевание, которое, как известно, вызывает вторичный иммунодефицит.
• Прием любого из следующих препаратов: системные кортикостероиды (длительный прием ежедневно, >1 мг эквивалента преднизолона/кг/день в течение >30 дней) (прерывистые курсы не исключают субъекта); иммунодепрессанты (например, антиметаболиты и системные ингибиторы кальциневрина; ПРИМЕЧАНИЕ: разрешены ингаляционные стероиды); или иммуномодуляторы.
• Неконтролируемая артериальная гипертензия на уровне ≥ 90-го процентиля артериального давления (систолического или диастолического) для возраста и роста (по данным http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf).
• История или текущий диагноз тромботических эпизодов; венозный тромб, возникший в связи с использованием медицинского устройства более чем за 2 года до скрининга, допускается.
• В настоящее время получает антикоагулянтную терапию.
• История болезни Кавасаки.
• Участвовал в другом клиническом испытании, включающем воздействие исследуемого продукта или устройства, в течение 30 дней до скрининга (разрешены визуализирующие исследования без исследовательского лечения) или получал какой-либо исследуемый продукт крови в течение предыдущих 3 месяцев.
• Неспособность или нежелание соблюдать какой-либо аспект протокола, включая забор крови и заполнение страниц «Реакции в месте введения» в дневнике введения SC.
• По мнению Исследователя, у субъекта могут быть проблемы с соблюдением протокола и процедур протокола.
• Беременные или кормящие.
• Клинические признаки любого серьезного острого или хронического заболевания, которое, по мнению исследователя, может помешать успешному завершению исследования.