Pharmacocinétique, innocuité et tolérabilité de GAMUNEX-C sous-cutané chez les sujets pédiatriques atteints d'immunodéficience primaire (KIDS)

Critère d'intégration:

• De 2 à 16 ans inclus.
• Diagnostic préexistant documenté et confirmé d'IP avec des caractéristiques d'hypogammaglobulinémie nécessitant un remplacement d'immunoglobuline.
• Actuellement sous traitement de remplacement des IgG avec une concentration sérique minimale d'IgG ≥ 500 mg/dL lors de la visite de dépistage.
• Peau normale adéquate pour permettre les perfusions SC.
• Signe un formulaire d'assentiment, le cas échéant (conformément aux exigences de l'Institutional Review Board [IRB]). Le parent ou le tuteur légal doit signer un formulaire de consentement éclairé.
• Les femmes en âge de procréer doivent avoir un résultat de test de grossesse urinaire négatif et doivent pratiquer une forme de contraception efficace (qui peut inclure l'abstinence).

Critère d'exclusion:

• Antécédents d'anaphylaxie ou de réponse systémique sévère à une immunoglobuline ou à un produit sanguin.
• Antécédents de dermatose bulleuse, de thrombocytopénie cliniquement significative, de troubles hémorragiques, d'infections cutanées récurrentes ou d'autres troubles pour lesquels la thérapie sous-cutanée pourrait être contre-indiquée.
• A un trouble spécifique de déficit en anticorps, un déficit en sous-classe d'IgG ou une hypogammaglobulinémie transitoire de la petite enfance.
• Antécédents de réaction indésirable grave aux produits parentéraux contenant de l'immunoglobuline A (IgA).
• Protéinurie importante et/ou antécédents d'insuffisance rénale aiguë et/ou d'insuffisance rénale sévère (créatinine sérique supérieure à 2,5 fois la limite supérieure de la normale [LSN] pour l'âge et le sexe) et/ou sous dialyse.
• Abus connu de substances ou de médicaments sur ordonnance au cours des 12 derniers mois.
• Affection médicale acquise connue pour causer un déficit immunitaire secondaire.
• Recevoir l'un des médicaments suivants : corticostéroïdes systémiques (quotidiens à long terme, > 1 mg d'équivalent de prednisone/kg/jour pendant > 30 jours) (des traitements intermittents n'excluent pas le sujet) ; les immunosuppresseurs (c'est-à-dire les antimétabolites et les inhibiteurs systémiques de la calcineurine ; REMARQUE : les stéroïdes inhalés sont autorisés ); ou immunomodulateurs.
• Hypertension artérielle non contrôlée à un niveau ≥ au 90e centile de la pression artérielle (systolique ou diastolique) pour l'âge et la taille (basé sur http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf ).
• Antécédents ou diagnostic actuel d'épisodes thrombotiques ; les thrombus veineux survenus en association avec un dispositif médical > 2 ans avant le dépistage sont autorisés.
• En cours de traitement anti-coagulant.
• Histoire de la maladie de Kawasaki.
• A participé à un autre essai clinique impliquant une exposition à un produit ou dispositif expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage (les études d'imagerie sans traitement expérimental sont autorisées) ou a reçu un produit sanguin expérimental au cours des 3 mois précédents.
• Incapable ou refusant de se conformer à tout aspect du protocole, y compris le prélèvement sanguin et le remplissage des pages Réactions au site de perfusion dans le journal de perfusion SC.
• De l'avis de l'enquêteur, le sujet peut avoir des problèmes de conformité avec le protocole et les procédures du protocole.
• Enceinte ou allaitante.
• Preuve clinique de toute maladie aiguë ou chronique importante qui, de l'avis de l'investigateur, peut interférer avec la réussite de l'étude.