Ihonalaisen GAMUNEX-C:n farmakokinetiikka, turvallisuus ja siedettävyys lapsipotilailla, joilla on primaarinen immuunipuutos (KIDS)

Sisällyttämiskriteerit:

• Ikäraja 2-16 vuotta mukaan lukien.
• Dokumentoitu ja vahvistettu aiempi PI-diagnoosi, jossa on hypogammaglobulinemian piirteitä, jotka vaativat immunoglobuliinin korvaamista.
• Tällä hetkellä IgG-korvaushoidossa seerumin IgG:n alin pitoisuus ≥ 500 mg/dl seulontakäynnillä.
• Riittävä normaali iho SC-infuusion mahdollistamiseksi.
• Allekirjoittaa tarvittaessa suostumuslomakkeen (Institutional Review Boardin [IRB] vaatimusten mukaisesti). Vanhemman tai laillisen huoltajan on allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake.
• Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsaraskaustestin tulos, ja heidän on käytettävä tehokasta ehkäisyä (johon voi kuulua raittius).

Poissulkemiskriteerit:

• Aiempi anafylaksia tai vakava systeeminen vaste immunoglobuliinille tai verituotteelle.
• Aiemmin rakkuloita aiheuttava ihosairaus, kliinisesti merkittävä trombosytopenia, verenvuotohäiriö, toistuvat ihoinfektiot tai muut sairaudet, joissa ihonalainen hoito saattaa olla vasta-aiheista.
• Hänellä on spesifinen vasta-ainepuutoshäiriö, IgG-alaluokan puutos tai ohimenevä vauvaikäisen hypogammaglobulinemia.
• Aiemmat vakavat haittavaikutukset immunoglobuliini A:ta (IgA) sisältävillä parenteraalisilla valmisteilla.
• Merkittävä proteinuria ja/tai hänellä on aiemmin ollut akuutti munuaisten vajaatoiminta ja/tai vakava munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini yli 2,5 kertaa normaalin ylärajan [ULN] iän ja sukupuolen mukaan) ja/tai hän on dialyysihoidossa.
• Tunnettu päihteiden tai reseptilääkkeiden väärinkäyttö viimeisen 12 kuukauden aikana.
• Hankittu sairaus, jonka tiedetään aiheuttavan sekundaarista immuunikatoa.
• Minkä tahansa seuraavista lääkkeistä saaminen: systeemiset kortikosteroidit (pitkäaikaisesti päivittäin, > 1 mg prednisonia ekvivalenttia/kg/vrk > 30 päivän ajan) (jaksolliset kurssit eivät sulje pois koehenkilöä); immunosuppressantit (eli antimetaboliitit ja systeemiset kalsineuriinin estäjät; HUOMAA: inhaloitavat steroidit ovat sallittuja); tai immunomodulaattoreita.
• Hallitsematon valtimoverenpaine 90. persentiilin (joko systolinen tai diastolinen) verenpaineen tasolla iän ja pituuden mukaan (perustuu http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf).
• Tromboottisten jaksojen historia tai nykyinen diagnoosi; Laskimotukos, joka esiintyi lääkinnällisen laitteen yhteydessä > 2 vuotta ennen seulontaa, on sallittu.
• Tällä hetkellä antikoagulaatiohoitoa.
• Kawasakin taudin historia.
• Osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, johon liittyy altistuminen tutkimustuotteelle tai -laitteelle 30 päivän sisällä ennen seulontaa (kuvantamistutkimukset ilman tutkivia hoitoja ovat sallittuja) tai on saanut mitä tahansa tutkimusverivalmistetta viimeisten 3 kuukauden aikana.
• Ei pysty tai halua noudattaa mitään protokollan osa-aluetta, mukaan lukien verinäytteen otto ja SC-infuusiopäiväkirjan infuusiopaikan reaktiot -sivujen täyttäminen.
• Tutkijan näkemyksen mukaan tutkittavalla voi olla protokollan ja protokollan menettelyjen noudattamisongelmia.
• Raskaana oleva tai imettävä.
• Kliininen näyttö mistä tahansa merkittävästä akuutista tai kroonisesta sairaudesta, joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkimuksen onnistunutta loppuun saattamista.