Farmakokinetik, säkerhet och tolerabilitet för subkutan GAMUNEX-C hos pediatriska patienter med primär immunbrist (KIDS)

Inklusionskriterier:

• Ålder 2-16 år, inklusive.
• Dokumenterad och bekräftad redan existerande diagnos av PI med drag av hypogammaglobulinemi som kräver immunglobulinersättning.
• Går för närvarande på IgG-ersättningsterapi med en dalkoncentration av IgG i serum på ≥ 500 mg/dL vid screeningbesöket.
• Tillräcklig normal hud för att möjliggöra SC-infusioner.
• Undertecknar ett samtyckesformulär, om tillämpligt (enligt kraven från Institutional Review Board [IRB]). Förälder eller vårdnadshavare måste underteckna ett informerat samtycke.
• Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstestresultat och måste utöva en effektiv form av preventivmedel (vilket kan innefatta abstinens).

Exklusions kriterier:

• Anamnes på anafylaxi eller allvarligt systemiskt svar på ett immunglobulin eller blodprodukt.
• Historik med blåsor i huden, kliniskt signifikant trombocytopeni, blödningsrubbning, återkommande hudinfektioner eller andra störningar där subkutan behandling kan vara kontraindicerad.
• Har en specifik antikroppsbriststörning, IgG-underklassbrist eller övergående hypogammaglobulinemi i spädbarnsåldern.
• Historik med allvarliga biverkningar av parenterala produkter som innehåller immunglobulin A (IgA).
• Signifikant proteinuri och/eller har en historia av akut njursvikt och/eller gravt nedsatt njurfunktion (serumkreatinin mer än 2,5 gånger den övre normalgränsen [ULN] för ålder och kön) och/eller är i dialys.
• Känt missbruk av substanser eller receptbelagda läkemedel under de senaste 12 månaderna.
• Förvärvat medicinskt tillstånd som är känt för att orsaka sekundär immunbrist.
• Får någon av följande mediciner: systemiska kortikosteroider (långvarig dagligen, >1 mg prednisonekvivalent/kg/dag i >30 dagar) (intermittenta kurer skulle inte utesluta patienten); immunsuppressiva medel (d.v.s. antimetaboliter och systemiska kalcineurinhämmare; OBS: inhalerade steroider är tillåtna); eller immunmodulatorer.
• Icke-kontrollerad arteriell hypertoni vid en nivå av ≥ 90:e percentilen blodtryck (antingen systoliskt eller diastoliskt) för ålder och längd (baserat på http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf ).
• Historik eller aktuell diagnos av trombotiska episoder; venös trombus som uppstått i samband med en medicinteknisk produkt > 2 år före screening är tillåtna.
• Får för närvarande antikoagulationsbehandling.
• Historik om Kawasakis sjukdom.
• Deltog i en annan klinisk prövning som involverade exponering för en prövningsprodukt eller enhet inom 30 dagar före screening (avbildningsstudier utan undersökningsbehandlingar är tillåtna) eller har fått någon prövningsblodprodukt under de senaste 3 månaderna.
• Kan inte eller vill inte följa någon aspekt av protokollet, inklusive blodprovstagning och komplettering av sidorna för reaktioner på infusionsstället i SC-infusionsdagboken.
• Enligt utredarens uppfattning kan försökspersonen ha problem med att följa protokollet och procedurerna i protokollet.
• Gravid eller ammande.
• Kliniska bevis på någon signifikant akut eller kronisk sjukdom som, enligt utredarens åsikt, kan störa ett framgångsrikt slutförande av studien.