Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Farmakokinetyka, bezpieczeństwo i tolerancja podskórnego preparatu GAMUNEX-C u dzieci i młodzieży z pierwotnym niedoborem odporności (KIDS)

23 lutego 2015 zaktualizowane przez: Grifols Therapeutics LLC

Otwarte, jednosekwencyjne, krzyżowe badanie oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo i tolerancję podskórnego preparatu GAMUNEX®-C u dzieci i młodzieży z pierwotnym niedoborem odporności

Celem tego otwartego badania jest ocena farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji podskórnego (sc; pod skórę) preparatu GAMUNEX-C w porównaniu z podaniem dożylnym (IV; przez żyłę) preparatu GAMUNEX-C u pacjentów w wieku 2-16 lat roku życia z pierwotnym niedoborem odporności.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie było wieloośrodkowym, otwartym, jednosekwencyjnym badaniem naprzemiennym, mającym na celu ocenę farmakokinetyki (PK), bezpieczeństwa i tolerancji produktu GAMUNEX-C podawanego podskórnie u dzieci z PI (w wieku 2-16 lat). Badanie składało się z fazy przesiewowej, fazy wstępnej, dwóch faz leczenia (faza IV i faza SC) oraz wizyty na zakończenie badania/wczesne zakończenie badania (EOS/ET). Faza wstępna: 3–4 miesiące, faza IV: ~ 4–5 tygodni, faza SC: 12 tygodni i wizyta na zakończenie badania/wczesnego zakończenia badania (EOS/ET): tydzień po 12. tygodniu SC.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 2-16 lat włącznie.
  • Udokumentowane i potwierdzone wcześniejsze rozpoznanie PI z cechami hipogammaglobulinemii wymagające wymiany immunoglobulin.
  • Obecnie w trakcie terapii zastępczej IgG z minimalnym stężeniem IgG w surowicy ≥ 500 mg/dl podczas wizyty przesiewowej.
  • Odpowiednia normalna skóra, aby umożliwić infuzje podskórne.
  • Podpisuje formularz zgody, jeśli dotyczy (zgodnie z wymaganiami Institutional Review Board [IRB]). Rodzic lub opiekun prawny musi podpisać formularz świadomej zgody.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu i muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji (co może obejmować abstynencję).

Kryteria wyłączenia:

  • Historia anafilaksji lub ciężkiej odpowiedzi ogólnoustrojowej na immunoglobulinę lub produkt krwiopochodny.
  • Pęcherzykowa choroba skóry w wywiadzie, klinicznie istotna małopłytkowość, skaza krwotoczna, nawracające zakażenia skóry lub inne zaburzenia, w których terapia podskórna może być przeciwwskazana.
  • Ma specyficzne zaburzenie niedoboru przeciwciał, niedobór podklasy IgG lub przejściową hipogammaglobulinemię niemowlęcą.
  • Historia ciężkiej reakcji niepożądanej na produkty do podawania pozajelitowego zawierające immunoglobulinę A (IgA).
  • Znaczący białkomocz i/lub ostra niewydolność nerek i/lub ciężka niewydolność nerek w wywiadzie (stężenie kreatyniny w surowicy ponad 2,5 razy powyżej górnej granicy normy [GGN] dla wieku i płci) i/lub jest dializowany.
  • Znane nadużywanie substancji lub leków na receptę w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Nabyta choroba, o której wiadomo, że powoduje wtórny niedobór odporności.
  • Przyjmowanie któregokolwiek z następujących leków: ogólnoustrojowe kortykosteroidy (długotrwale dziennie, >1 mg ekwiwalentu prednizonu/kg/dobę przez >30 dni) (kursy przerywane nie wykluczają pacjenta); leki immunosupresyjne (tj. antymetabolity i ogólnoustrojowe inhibitory kalcyneuryny; UWAGA: sterydy wziewne są dozwolone); lub immunomodulatory.
  • Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze na poziomie ≥ 90. percentyla ciśnienia krwi (skurczowego lub rozkurczowego) dla wieku i wzrostu (na podstawie http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf).
  • Historia lub aktualne rozpoznanie epizodów zakrzepowych; dopuszczalna jest zakrzepica żylna, która wystąpiła w związku z wyrobem medycznym > 2 lata przed badaniem przesiewowym.
  • Obecnie przechodzi terapię przeciwkrzepliwą.
  • Historia choroby Kawasaki.
  • Uczestniczył w innym badaniu klinicznym obejmującym ekspozycję na badany produkt lub urządzenie w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym (dozwolone są badania obrazowe bez zabiegów badawczych) lub otrzymał jakikolwiek badany produkt krwiopochodny w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Niezdolność lub niechęć do przestrzegania jakiegokolwiek aspektu protokołu, w tym pobierania krwi i wypełniania stron Reakcje w miejscu infuzji w Dzienniku infuzji SC.
  • W opinii Badacza podmiot może mieć problemy z przestrzeganiem protokołu i procedur protokołu.
  • Ciąża lub karmienie piersią.
  • Dowody kliniczne jakiejkolwiek istotnej ostrej lub przewlekłej choroby, która w opinii badacza może przeszkodzić w pomyślnym ukończeniu badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Dożylny GAMUNEX-C
Biologiczny: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C immunoglobulina do wstrzykiwań (ludzka), 10%, oczyszczona kaprylanem/chromatografią, podawanie dożylne: 200-600 mg/kg na infuzję dożylną co 3-4 tygodnie
Biologiczny: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C immunoglobulina do wstrzykiwań (ludzka), 10%, oczyszczona kaprylan/chromatografia, podanie podskórne: cotygodniowa infuzja podskórna w dawce mg/kg mc. na podstawie dawki dożylnej pacjenta i odstępów między kolejnymi dawkami x 1,37 współczynnik konwersji
Eksperymentalny: Podanie podskórne GAMUNEX-C
Biologiczny: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C immunoglobulina do wstrzykiwań (ludzka), 10%, oczyszczona kaprylanem/chromatografią, podawanie dożylne: 200-600 mg/kg na infuzję dożylną co 3-4 tygodnie
Biologiczny: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C immunoglobulina do wstrzykiwań (ludzka), 10%, oczyszczona kaprylan/chromatografia, podanie podskórne: cotygodniowa infuzja podskórna w dawce mg/kg mc. na podstawie dawki dożylnej pacjenta i odstępów między kolejnymi dawkami x 1,37 współczynnik konwersji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole pod krzywą w stanie stacjonarnym (AUC) dla całkowitej immunoglobuliny w surowicy (IgG)
Ramy czasowe: 4 do 5 tygodni w przypadku podawania IV; 12 tygodni na podanie SC
Pole pod krzywą (AUC) w stanie stacjonarnym: W fazie IV obliczono średnią skorygowaną wartość AUC dla wszystkich 11 pacjentów, w tym pacjentów stosujących schematy dawkowania dożylnego (IV) zarówno w 3, jak i 4 tygodniu, którzy mieli wystarczającą ilość immunoglobuliny G (IgG ) dane. Dla fazy SC obliczono średnie AUC dla 10 pacjentów otrzymujących cotygodniowe podanie podskórne (SC), którzy mieli wystarczające dane dotyczące IgG.
4 do 5 tygodni w przypadku podawania IV; 12 tygodni na podanie SC
Średnia minimalna całkowitej IgG w surowicy
Ramy czasowe: 4 - 5 tygodni podawania IV i 12 tygodni podawania SC
Średnie minimalne całkowite wartości IgG w surowicy obliczono dla każdego osobnika dla fazy IV (IV nr 1 i IV nr 2) oraz fazy SC (tygodnie SC nr 9 i 12 oraz koniec leczenia/wizyta przedwczesnego zakończenia leczenia). Średnie minimalne wartości stężenia całkowitej IgG w surowicy podczas fazy IV i SC obliczono na podstawie populacji IgG (pacjenci, którzy otrzymali dowolną ilość badanego leku i mieli dane dotyczące całkowitego stężenia IgG w surowicy).
4 - 5 tygodni podawania IV i 12 tygodni podawania SC

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 października 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 listopada 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 listopada 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

13 marca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lutego 2015

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • T5004-401

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotny niedobór odporności

Badania kliniczne na GAMUNEX-C

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj