Farmacocinética, seguridad y tolerabilidad de GAMUNEX-C subcutáneo en sujetos pediátricos con inmunodeficiencia primaria (KIDS)

Criterios de inclusión:

• De 2 a 16 años, ambos inclusive.
• Diagnóstico preexistente documentado y confirmado de PI con características de hipogammaglobulinemia que requiere reemplazo de inmunoglobulina.
• Actualmente en terapia de reemplazo de IgG con una concentración sérica mínima de IgG de ≥ 500 mg/dl en la visita de selección.
• Piel normal adecuada para permitir infusiones SC.
• Firma un formulario de asentimiento, si corresponde (según los requisitos de la Junta de Revisión Institucional [IRB]). El padre o tutor legal debe firmar un formulario de consentimiento informado.
• Las mujeres en edad fértil deben tener un resultado negativo en la prueba de embarazo en orina y deben practicar una forma eficaz de anticoncepción (que puede incluir la abstinencia).

Criterio de exclusión:

• Antecedentes de anafilaxia o respuesta sistémica severa a una inmunoglobulina o hemoderivado.
• Antecedentes de enfermedad de la piel con ampollas, trombocitopenia clínicamente significativa, trastorno hemorrágico, infecciones cutáneas recurrentes u otros trastornos en los que la terapia subcutánea podría estar contraindicada.
• Tiene un trastorno de deficiencia de anticuerpos específicos, deficiencia de subclases de IgG o hipogammaglobulinemia transitoria de la infancia.
• Antecedentes de reacción adversa grave a productos parenterales que contengan inmunoglobulina A (IgA).
• Proteinuria significativa y/o tiene antecedentes de insuficiencia renal aguda y/o insuficiencia renal grave (creatinina sérica más de 2,5 veces el límite superior normal [ULN] para la edad y el sexo) y/o está en diálisis.
• Abuso conocido de sustancias o medicamentos recetados en los últimos 12 meses.
• Condición médica adquirida que se sabe que causa una inmunodeficiencia secundaria.
• Recibir cualquiera de los siguientes medicamentos: corticosteroides sistémicos (diario a largo plazo, >1 mg de prednisona equivalente/kg/día durante >30 días) (los cursos intermitentes no excluirían al sujeto); inmunosupresores (es decir, antimetabolitos e inhibidores de calcineurina sistémicos; NOTA: se permiten esteroides inhalados); o inmunomoduladores.
• Hipertensión arterial no controlada a un nivel de ≥ la presión arterial del percentil 90 (ya sea sistólica o diastólica) para la edad y la altura (basado en http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf).
• Antecedentes o diagnóstico actual de episodios trombóticos; Se permiten los trombos venosos que se produjeron en asociación con un dispositivo médico > 2 años antes de la selección.
• Actualmente recibe tratamiento anticoagulante.
• Historia de la enfermedad de Kawasaki.
• Participó en otro ensayo clínico que involucró la exposición a un producto o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección (se permiten estudios de imágenes sin tratamientos de investigación) o ha recibido cualquier producto sanguíneo en investigación dentro de los 3 meses anteriores.
• No puede o no quiere cumplir con ningún aspecto del protocolo, incluido el muestreo de sangre y la finalización de las páginas de Reacciones en el sitio de infusión en el Diario de infusión SC.
• En opinión del Investigador el sujeto puede tener problemas de cumplimiento con el protocolo y los procedimientos del protocolo.
• Embarazada o lactando.
• Evidencia clínica de cualquier enfermedad aguda o crónica significativa que, en opinión del investigador, pueda interferir con la finalización exitosa del estudio.