此页面是自动翻译的,不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

辛酸治疗特发性震颤

原发性震颤患者口服辛酸的剂量递增研究

背景:

- 特发性震颤 (ET) 是一种失控的颤抖情况。 有几种药物用于治疗 ET。 然而,它们通常只有部分帮助并且可能有副作用。 许多患有 ET 的人可以通过饮酒得到一些缓解。 辛醇是一种类似于酒精的食品添加剂,可以改善动物的震颤,更不容易让人产生醉酒的感觉。 辛醇的一种形式,称为 1-辛醇,已被证明可以改善某些人的震颤,而且几乎没有副作用。 1-辛醇转化为辛酸,研究表明辛酸本身可能会抑制 ET,而不会产生醉酒等明显副作用。 研究人员想了解什么剂量的辛酸对减少 ET 最有用。

目标:

- 测试不同剂量的辛酸治疗特发性震颤。

合格:

  • 年满 21 岁且患有对酒精治疗有反应的 ET 的个人。
  • 参与者必须能够在研究期间停止服用某些 ET 药物。

设计:

  • 这项研究需要三次就诊。 访问 1 是筛选访问,最多需要 5 小时。 访问 2 是在美国国立卫生研究院临床中心住院 2 至 3 天。 第 3 次就诊是入院后 1 至 2 周的随访门诊就诊。
  • 在筛选访视时,参与者将进行身体检查、神经系统检查和病史检查。 将收集血液和尿液样本。 参与者还将进行酒精剂量测试,以测量震颤对酒精的反应。
  • 对于研究访问,参与者将进入医院进行测试。 参与者将服用研究药物并测试震颤对其的反应。 将经常采集血样。
  • 出院后一到两周,参与者将进行最后的随访研究访问。 将采集血样。

研究概览

地位

完全的

干预/治疗

详细说明

客观的:

确定特发性震颤患者口服辛酸 (OA) 的最大耐受剂量。 进一步的研究目标包括评估辛酸在剂量递增时的功效和耐受性,以及药代动力学和药效学特征。

研究人群:

该研究将包括多达 30 名患有乙醇反应性特发性震颤 (ET) 的受试者。 每个剂量水平将以 6 人为一组招募受试者。

设计:

研究目标将使用 3+3 剂量递增设计进行测试。 每个剂量水平将招募 3 名受试者,剂量水平为 8、16、32、64 和 128 mg/kg,如果三名受试者中的一名表现出剂量极限毒性,则在同一水平再招募 3 名受试者。 受试者将接受筛查访问,然后住院 2 至 3 天,在此期间将给予研究药物 OA。 门诊随访将结束研究。

结果测量:

主要结果将通过评估剂量限制毒性来衡量,一旦 2 名或更多受试者在相同剂量水平上表现出与 OA 相关的 2 级不良事件(CTCAE),就会达到该结果。 低于已观察到 2 次或更多次 2 级 OA 相关不良事件的剂量将被定义为最大耐受剂量 (MTD) 并且研究停止。 主要结果的毒性将由非盲独立数据安全监测委员会 (DSMB) 监测,该委员会将确定何时达到主要结果。

次要措施将包括安全措施,例如常规实验室参数、EKG 措施、生命体征以及对中毒迹象的标准化评估。 其他次要结果测量将包括疗效测量,例如震颤加速度计和数字螺旋分析,以及标准化的临床震颤评定量表。 此外,将进行药代动力学取样。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

18

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

17年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

  • 纳入标准:
  • 以双侧手震颤为主要特征的特发性震颤的诊断,已知其对乙醇有反应。
  • 筛选检查中双手明确的加速度震颤(体位性震颤加速度测量期间的双侧中央震颤分量,与 ET 一致)
  • 在筛选访问期间进行正式乙醇挑战后,加速度震颤功率至少减少 35%。
  • 在参加研究之前,受试者必须愿意并且能够安全地放弃任何治疗震颤的药物至少 5 个单独药物的血浆半衰期。 (对于 Propranolol/Inderal、Gabapentin/Neurontin,这将是 1 天;对于 Primidone/Mysoline:26 天)。

从研究访问前 48 小时开始,受试者必须愿意戒酒和戒酒或戒除含咖啡因的食物

排除标准:

  • 除典型的 ET 症状外,神经系统检查中有任何其他重要病理发现的患者
  • 会妨碍受试者参与的急性或慢性严重疾病(例如,严重的心脏病 NYHA 3 级或 4 级、肾功能衰竭、肝功能衰竭、肺病、不受控制的甲状腺功能亢进症)
  • 由于与辛酸的潜在相互作用(置换人血清中的白蛋白结合),定期服用华法林或非甾体抗炎药(阿司匹林除外)并不能在参与研究前至少 14 天停药的受试者( Noctor 等人 1992)
  • 确定糖尿病的诊断,因为协议中需要长达 12 小时的禁食期。
  • 有活动或过去酒精滥用或依赖的受试者(AUDIT 评分大于或等于 8)
  • 肝功能参数(AST、ALT、GGT)升高,高于正常范围上限的 1.5 倍(由 NIH 临床中心实验室医学部定义),或基线实验室测试的任何其他临床显着异常。 因此,AST 的限值为 51 U/l,ALT 为 62 U/L,GGT 为 128 U/l。
  • 怀孕或哺乳的女性受试者
  • 受试者年龄 < 21 岁
  • 饮酒后已知的潮红症状或对酒精过敏(标准化酒精潮红问卷中的任何“是”回答)

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:非随机化
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
大体时间
剂量限制性毒性
大体时间:2年
2年

次要结果测量

结果测量
大体时间
对震颤的影响
大体时间:2年
2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年10月28日

初级完成 (实际的)

2012年7月18日

研究完成 (实际的)

2012年7月18日

研究注册日期

首次提交

2011年11月8日

首先提交符合 QC 标准的

2011年11月8日

首次发布 (估计)

2011年11月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年12月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年12月13日

最后验证

2012年7月18日

更多信息

与本研究相关的术语

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

订阅