Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Octaanzuur voor essentiële tremor

13 december 2019 bijgewerkt door: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Dosisescalatiestudie van oraal octaanzuur bij patiënten met essentiële tremor

Achtergrond:

- Essentiële tremor (ET) is een toestand van ongecontroleerd schudden. Er worden verschillende medicijnen gebruikt om ET te behandelen. Ze zijn echter vaak slechts gedeeltelijk nuttig en kunnen bijwerkingen hebben. Veel mensen met ET krijgen enige verlichting van het drinken van alcohol. Octanol, een voedseladditief vergelijkbaar met alcohol, kan tremor bij dieren verbeteren en maakt mensen minder snel dronken. Van één vorm van octanol, 1-octanol genaamd, is aangetoond dat het tremor bij sommige mensen verbetert en weinig bijwerkingen heeft. 1-octanol wordt omgezet in octaanzuur en onderzoek suggereert dat octaanzuur zelf ET zou kunnen onderdrukken zonder significante bijwerkingen zoals dronkenschap. Onderzoekers willen zien welke dosis octaanzuur het nuttigst is bij het verminderen van ET.

Doelstellingen:

- Om verschillende doses octaanzuur te testen om essentiële tremor te behandelen.

Geschiktheid:

  • Personen van ten minste 21 jaar die ET hebben die reageren op behandeling met alcohol.
  • Deelnemers moeten tijdens het onderzoek kunnen stoppen met het innemen van bepaalde ET-medicijnen.

Ontwerp:

  • Deze studie vereist drie bezoeken. Bezoek 1 is een screeningsbezoek dat maximaal 5 uur zal duren. Bezoek 2 is een intramurale opname van 2 tot 3 dagen in het National Institutes of Health Clinical Center. Bezoek 3 is een vervolgpolikliniekbezoek 1 tot 2 weken na de ziekenhuisopname.
  • Tijdens het screeningsbezoek krijgen de deelnemers een lichamelijk onderzoek, een neurologisch onderzoek en een medische geschiedenis. Er worden bloed- en urinemonsters afgenomen. Deelnemers zullen ook een alcoholdosistest ondergaan om de reactie van de tremor op alcohol te meten.
  • Voor het studiebezoek gaan de deelnemers het ziekenhuis binnen om getest te worden. Deelnemers krijgen het onderzoeksgeneesmiddel en testen de reactie van de tremor erop. Er zullen regelmatig bloedmonsters worden afgenomen.
  • Een tot twee weken na het verlaten van het ziekenhuis krijgen de deelnemers een laatste vervolgonderzoek. Er zullen bloedmonsters worden verzameld.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

DOELSTELLING:

Om de maximaal getolereerde dosis oraal octaanzuur (OA) te bepalen bij patiënten met essentiële tremor. Verdere studiedoelstellingen omvatten de evaluatie van de werkzaamheid en verdraagbaarheid van octaanzuur met toenemende doses, evenals het farmacokinetische en farmacodynamische profiel.

ONDERZOEKSBEVOLKING:

Er zullen maximaal 30 proefpersonen met op ethanol reagerende essentiële tremor (ET) in het onderzoek worden opgenomen. Proefpersonen zullen worden geworven in groepen van 6 per dosisniveau.

ONTWERP:

De onderzoeksdoelstellingen zullen worden getest met behulp van een ontwerp met 3+3 dosisescalatie. Per dosisniveau worden 3 proefpersonen geworven en de dosisniveaus zijn 8, 16, 32, 64 en 128 mg/kg, met nog eens 3 proefpersonen op hetzelfde niveau als een van de drie proefpersonen dosislimiettoxiciteit vertoont. Proefpersonen ondergaan een screeningbezoek, gevolgd door een ziekenhuisopname van 2 tot 3 dagen waarin het onderzoeksgeneesmiddel OA zal worden toegediend. Een poliklinisch vervolgbezoek zal de studie afronden.

UITKOMSTMATEN:

Het primaire resultaat zal worden gemeten door dosisbeperkende toxiciteit te evalueren, die zal worden bereikt zodra 2 of meer proefpersonen een graad 2 bijwerking (CTCAE) vertonen op hetzelfde dosisniveau, die verband houdt met artrose. De dosis onder het niveau waarbij 2 of meer graad 2 OA-gerelateerde bijwerkingen zijn waargenomen, wordt dan gedefinieerd als maximaal getolereerde dosis (MTD) en het onderzoek wordt stopgezet. Toxiciteit voor de primaire uitkomst zal worden gecontroleerd door een niet-geblindeerde onafhankelijke data safety monitoring board (DSMB), die zal bepalen wanneer de primaire uitkomst is bereikt.

Secundaire maatregelen omvatten veiligheidsmaatregelen zoals routinematige laboratoriumparameters, ECG-metingen, vitale functies en een gestandaardiseerde beoordeling van tekenen van intoxicatie. Aanvullende secundaire uitkomstmaten omvatten werkzaamheidsmetingen zoals tremorversnellingsmeting en digitale spiraalanalyse, evenals een gestandaardiseerde klinische tremorbeoordelingsschaal. Bovendien zal farmacokinetische bemonstering worden uitgevoerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

17 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA:
  • Diagnose van essentiële tremor met als overheersend kenmerk bilaterale handtremor, waarvan bekend is dat deze reageert op ethanol.
  • Ondubbelzinnige accelerometrische tremor van beide handen bij screeningsonderzoek (bilaterale centrale tremorcomponent tijdens posturale tremoraccelerometrie, consistent met ET)
  • Vermindering van het accelerometrische tremorvermogen met ten minste 35% na een formele ethanolprovocatie tijdens het screeningsbezoek.
  • Proefpersonen moeten bereid en veilig in staat zijn zich te onthouden van medicatie voor de behandeling van tremor gedurende een periode van ten minste 5 plasmahalfwaardetijden van het individuele geneesmiddel voorafgaand aan deelname aan het onderzoek. (Voor Propranolol/Inderal, Gabapentin/Neurontin is dit 1 dag; voor Primidone/Mysoline: 26 dagen).

De proefpersonen moeten vanaf 48 uur voorafgaand aan de studiebezoeken bereid zijn zich te onthouden van alcohol en dranken of voedsel dat cafeïne bevat

UITSLUITINGSCRITERIA:

  • Patiënten met een andere significante pathologische bevinding in het neurologisch onderzoek anders dan typische symptomen van ET
  • Acute of chronische ernstige medische aandoeningen waardoor de proefpersoon niet kan deelnemen (bijv. ernstige hartziekte NYHA graad 3 of 4, nierfalen, leverfalen, longziekte, ongecontroleerde hyperthyreoïdie)
  • Proefpersonen met gelijktijdige therapie met warfarine of NSAID's (anders dan aspirine), wanneer ze op regelmatige basis worden ingenomen en niet kunnen worden stopgezet ten minste 14 dagen voorafgaand aan deelname aan de studie, vanwege mogelijke interacties met octaanzuur (verdringing van albuminebinding in menselijk serum)( Noctor et al. 1992)
  • Gevestigde diagnose van diabetes mellitus, aangezien in het protocol vastenperioden tot 12 uur vereist zijn.
  • Proefpersonen met actief of in het verleden alcoholmisbruik of -afhankelijkheid (AUDIT-score groter dan of gelijk aan 8)
  • Verhoogde leverfunctieparameters (AST, ALT, GGT), hoger dan de 1,5-voudige bovengrens van het normale bereik (zoals gedefinieerd door de afdeling Laboratoriumgeneeskunde van het NIH Clinical Center), of enige andere klinisch significante afwijkingen bij hun baseline laboratoriumtests. De limiet voor AST wordt daarom 51 U/l, voor ALT 62 U/L en GGT 128 U/l.
  • Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Proefpersonen < 21 jaar
  • Bekende blozen symptomen na alcoholgebruik of allergie voor alcohol (elk ja antwoord in de gestandaardiseerde Alcohol Flushing Questionnaire)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Dosisbeperkende toxiciteit
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Effect op tremor
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

28 oktober 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 juli 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 juli 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 november 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

10 november 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 december 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 december 2019

Laatst geverifieerd

18 juli 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 120024
  • 12-N-0024

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren