Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kyselina oktanová pro esenciální třes

13. prosince 2019 aktualizováno: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Studie eskalace dávky orální kyseliny oktanové u pacientů s esenciálním třesem

Pozadí:

- Esenciální třes (ET) je stav nekontrolovatelného třesu. K léčbě ET se používá několik léků. Často jsou však užitečné jen částečně a mohou mít vedlejší účinky. Mnoho lidí s ET dostane určitou úlevu od pití alkoholu. Oktanol, potravinová přísada podobná alkoholu, může zlepšit třes u zvířat a je méně pravděpodobné, že by se lidé cítili opilí. Bylo prokázáno, že jedna forma oktanolu, nazývaná 1-oktanol, zlepšuje třes u některých lidí a má málo vedlejších účinků. 1-oktanol se přeměňuje na kyselinu oktanovou a výzkum naznačuje, že samotná kyselina oktanová může potlačit ET bez významných vedlejších účinků, jako je opilost. Výzkumníci chtějí vidět, jaká dávka kyseliny oktanové je nejužitečnější při snižování ET.

Cíle:

- Testovat různé dávky kyseliny oktanové k léčbě esenciálního třesu.

Způsobilost:

  • Jedinci ve věku alespoň 21 let, kteří mají ET reagující na léčbu alkoholem.
  • Účastníci musí být schopni během studie přestat užívat určité ET léky.

Design:

  • Tato studie vyžaduje tři návštěvy. Návštěva 1 je prověřovací návštěva, která zabere až 5 hodin. Návštěva 2 je 2- až 3denní hospitalizace v klinickém centru National Institutes of Health. Návštěva 3 je následná ambulantní návštěva 1 až 2 týdny po přijetí do nemocnice.
  • Při screeningové návštěvě budou mít účastníci fyzikální vyšetření, neurologické vyšetření a anamnézu. Budou odebrány vzorky krve a moči. Účastníci budou mít také test na dávku alkoholu, aby se změřila reakce třesu na alkohol.
  • Při studijní návštěvě vstoupí účastníci do nemocnice k testování. Účastníci budou mít zkoumaný lék a otestují reakci třesu na něj. Budou se odebírat časté vzorky krve.
  • Jeden až dva týdny po opuštění nemocnice budou mít účastníci závěrečnou následnou studijní návštěvu. Budou odebrány vzorky krve.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

OBJEKTIVNÍ:

Stanovit maximální tolerovanou dávku perorálně podávané kyseliny oktanové (OA) u pacientů s esenciálním třesem. Mezi další cíle studie patří hodnocení účinnosti a snášenlivosti kyseliny oktanové s eskalačními dávkami, stejně jako farmakokinetický a farmakodynamický profil.

STUDIJNÍ POPULACE:

Do studie bude zahrnuto až 30 subjektů s esenciálním třesem reagujícím na ethanol (ET). Subjekty budou zařazeny do skupin po 6 na úroveň dávky.

DESIGN:

Cíle studie budou testovány pomocí návrhu eskalace 3+3 dávek. Na úroveň dávky budou zařazeni 3 subjekty a úrovně dávek budou 8, 16, 32, 64 a 128 mg/kg, s dalšími 3 subjekty na stejné úrovni, pokud jeden ze tří subjektů vykazuje toxicitu limitní dávky. Subjekty podstoupí screeningovou návštěvu, po které bude následovat 2 až 3denní hospitalizace, během níž bude podáván studovaný lék OA. Studii uzavře následná ambulantní návštěva.

VÝSLEDKOVÁ OPATŘENÍ:

Primární výsledek bude měřen vyhodnocením toxicity omezující dávku, které bude dosaženo, jakmile 2 nebo více subjektů projeví nežádoucí příhodu 2. stupně (CTCAE) na stejné úrovni dávky, která souvisí s OA. Dávka pod úrovní, při které byly pozorovány 2 nebo více nežádoucích účinků souvisejících s OA stupně 2, bude poté definována jako maximální tolerovaná dávka (MTD) a studie se zastaví. Toxicita pro primární výsledek bude monitorována nezaslepeným nezávislým monitorovacím výborem pro bezpečnost dat (DSMB), který určí, kdy bude dosaženo primárního výsledku.

Sekundární opatření budou zahrnovat bezpečnostní opatření, jako jsou běžné laboratorní parametry, měření EKG, vitální funkce a také standardizované hodnocení známek intoxikace. Další sekundární měření výsledku budou zahrnovat měření účinnosti, jako je akcelerometrie třesu a digitální spirální analýza, stejně jako standardizovaná stupnice hodnocení klinického třesu. Dále bude proveden farmakokinetický odběr vzorků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

17 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
  • Diagnostika esenciálního třesu s bilaterálním třesem ruky jako převládajícím znakem, o kterém je známo, že reaguje na etanol.
  • Jednoznačný akcelerometrický třes obou rukou při screeningovém vyšetření (bilaterální komponenta centrálního třesu při posturální akcelerometrii třesu, v souladu s ET)
  • Snížení síly akcelerometrického třesu alespoň o 35 % po formálním etanolu během screeningové návštěvy.
  • Subjekty musí být ochotné a bezpečně schopné zdržet se jakékoli medikace pro léčbu třesu po dobu alespoň 5 plazmatických poločasů jednotlivých léčiv před účastí ve studii. (Pro Propranolol/Inderal, Gabapentin/Neurontin to bude 1 den; pro Primidon/Mysoline: 26 dní).

Subjekty musí být ochotny zdržet se alkoholu a nápojů nebo jídla obsahujícího kofein počínaje 48 hodinami před studijními návštěvami

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  • Pacienti s jakýmkoli jiným významným patologickým nálezem v neurologickém vyšetření kromě typických příznaků ET
  • Akutní nebo chronické závažné zdravotní stavy, které by vylučovaly účast subjektu (např. závažné srdeční onemocnění NYHA stupně 3 nebo 4, selhání ledvin, selhání jater, onemocnění plic, nekontrolovaná hypertyreóza)
  • Subjekty se souběžnou terapií warfarinem nebo NSAID (jinými než aspirin), pokud jsou užívány pravidelně a nelze je přerušit alespoň 14 dní před účastí ve studii z důvodu potenciálních interakcí s kyselinou oktanovou (vytěsnění vazby albuminu v lidském séru)( Noctor a kol. 1992)
  • Stanovená diagnóza diabetes mellitus, protože protokol vyžaduje období hladovění až 12 hodin.
  • Subjekty s aktivním nebo minulým zneužíváním alkoholu nebo závislostí (skóre AUDIT vyšší nebo rovné 8)
  • Zvýšené parametry jaterních funkcí (AST, ALT, GGT) vyšší než 1,5násobek horní hranice normálního rozmezí (jak je definováno oddělením laboratorní medicíny NIH Clinical Center) nebo jakékoli jiné klinicky významné abnormality v jejich výchozích laboratorních testech. Limit pro AST proto bude 51 U/l, pro ALT 62 U/L a GGT 128 U/l.
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Subjekty ve věku < 21 let
  • Známé návaly horka po požití alkoholu nebo alergie na alkohol (jakákoli odpověď ano ve standardizovaném dotazníku Alcohol Flushing Questionnaire)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Toxicita omezující dávku
Časové okno: 2 roky
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Účinek na třes
Časové okno: 2 roky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

28. října 2011

Primární dokončení (Aktuální)

18. července 2012

Dokončení studie (Aktuální)

18. července 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2011

První zveřejněno (Odhad)

10. listopadu 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. prosince 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. prosince 2019

Naposledy ověřeno

18. července 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 120024
  • 12-N-0024

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Esenciální třes

Klinické studie na Kyselina oktanová

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit