Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Oktaanihappo välttämättömään vapinaan

perjantai 13. joulukuuta 2019 päivittänyt: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Suun kautta otettavan oktaanihapon annoskorotustutkimus potilailla, joilla on välttämätön vapina

Tausta:

- Essential tremor (ET) on hallitsemattomasta tärinästä johtuva tila. ET:n hoitoon käytetään useita lääkkeitä. Ne ovat kuitenkin usein hyödyllisiä vain osittain ja niillä voi olla sivuvaikutuksia. Monet ET-potilaat saavat helpotusta alkoholin juomisesta. Oktanoli, alkoholin kaltainen elintarvikelisäaine, voi parantaa vapinaa eläimissä ja saa ihmiset vähemmän todennäköisesti humalaan. Erään oktanolin muodon, nimeltään 1-oktanoli, on osoitettu parantavan vapinaa joillakin ihmisillä ja sillä on vähän sivuvaikutuksia. 1-oktanoli muuttuu oktaanihapoksi, ja tutkimukset viittaavat siihen, että oktaanihappo itse saattaa tukahduttaa ET:n ilman merkittäviä sivuvaikutuksia, kuten juopumista. Tutkijat haluavat nähdä, mikä annos oktaanihappoa on hyödyllisin ET:n vähentämisessä.

Tavoitteet:

- Testaa erilaisia ​​oktaanihappoannoksia välttämättömän vapinan hoitoon.

Kelpoisuus:

  • Vähintään 21-vuotiaat henkilöt, joilla on alkoholihoitoon reagoiva ET.
  • Osallistujien on voitava lopettaa tiettyjen ET-lääkkeiden käyttö tutkimuksen aikana.

Design:

  • Tämä tutkimus vaatii kolme käyntiä. Visit 1 on seulontakäynti, joka kestää jopa 5 tuntia. Visit 2 on 2–3 päivän laitoshoitoon National Institutes of Health Clinical Centerissä. Käynti 3 on avohoidon seurantakäynti 1-2 viikkoa sairaalaan tulon jälkeen.
  • Seulontakäynnillä osallistujat saavat fyysisen kokeen, neurologisen tutkimuksen ja sairaushistorian. Veri- ja virtsanäytteet otetaan. Osallistujille tehdään myös alkoholiannostesti, jolla mitataan vapinan vastetta alkoholiin.
  • Opintokäynnille osallistujat saapuvat sairaalaan testattavaksi. Osallistujat saavat tutkimuslääkettä ja testaavat vapinan vastetta siihen. Verinäytteitä otetaan säännöllisesti.
  • Yksi tai kaksi viikkoa sairaalasta poistumisen jälkeen osallistujilla on viimeinen seurantatutkimuskäynti. Verinäytteitä otetaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

TAVOITE:

Suun kautta otettavan oktaanihapon (OA) suurimman siedetyn annoksen määrittäminen potilailla, joilla on essentiaalinen vapina. Muita tutkimuksen tavoitteita ovat oktaanihapon tehon ja siedettävyyden arviointi korotetuilla annoksilla sekä farmakokineettinen ja farmakodynaaminen profiili.

OPINTOJEN VÄESTÖ:

Tutkimukseen otetaan mukaan jopa 30 henkilöä, joilla on etanoliin reagoiva essentiaalinen vapina (ET). Koehenkilöt rekrytoidaan 6 hengen ryhmiin annostasoa kohden.

DESIGN:

Tutkimustavoitteita testataan 3+3 annoksen eskalaatiomallilla. Annostasoa kohden rekrytoidaan 3 koehenkilöä ja annostasot ovat 8, 16, 32, 64 ja 128 mg/kg, ja samalla tasolla on vielä 3 potilasta, jos yksi kolmesta koehenkilöstä osoittaa annosrajan toksisuutta. Koehenkilöt käyvät seulontakäynnillä, jota seuraa 2-3 päivän laitoshoito, jonka aikana annetaan tutkimuslääke OA. Avopotilaan seurantakäynti päättää tutkimuksen.

TULOKSET:

Ensisijainen tulos mitataan arvioimalla annosta rajoittavaa toksisuutta, joka saavutetaan, kun kahdella tai useammalla koehenkilöllä esiintyy asteen 2 haittatapahtuma (CTCAE) samalla annostasolla, joka liittyy OA:hen. Annos, joka on pienempi kuin taso, jolla on havaittu 2 tai useampia asteen 2 OA:hen liittyviä haittavaikutuksia, määritellään sitten suurimmaksi siedetyksi annokseksi (MTD) ja tutkimus lopetetaan. Ensisijaisen lopputuloksen myrkyllisyyttä valvoo sokkoutettu riippumaton tietoturvallisuusvalvontalautakunta (DSMB), joka määrittää, milloin ensisijainen tulos saavutetaan.

Toissijaisia ​​toimenpiteitä ovat turvallisuustoimenpiteet, kuten rutiinilaboratorioparametrit, EKG-mittaukset, elintoiminnot sekä standardisoitu myrkytyksen oireiden arviointi. Muita toissijaisia ​​tulosmittauksia ovat tehokkuusmittaukset, kuten vapinakiihtyvyys ja digitaalinen spiraalianalyysi, sekä standardoitu kliininen vapinaluokitusasteikko. Lisäksi suoritetaan farmakokineettinen näytteenotto.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

17 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
  • Essentiaalisen vapinan diagnoosi, jossa vallitseva ominaisuus on molemminpuolinen käsivapina, jonka tiedetään reagoivan etanoliin.
  • Molempien käsien yksiselitteinen akselerometrinen vapina seulontatutkimuksessa (kahdenpuoleinen keskusvapina komponentti asentovapinan kiihtyvyysmittauksen aikana, ET:n mukainen)
  • Kiihtyvyysvapinan tehon väheneminen vähintään 35 % muodollisen etanolialtistuksen jälkeen seulontakäynnin aikana.
  • Koehenkilöiden tulee olla halukkaita ja turvallisesti kyettävä pidättymään kaikista vapinan hoitoon tarkoitetuista lääkkeistä vähintään 5 yksittäisen lääkkeen puoliintumisajan plasmassa ennen tutkimukseen osallistumista. (Propranolol/Inderal, Gabapentin/Neurontin tämä on 1 päivä; Primidone/Mysoline: 26 päivää).

Tutkittavien on oltava valmiita pidättymään alkoholista ja juomista tai kofeiinia sisältävistä ruoista alkaen 48 tuntia ennen opintokäyntejä

POISTAMISKRITEERIT:

  • Potilaat, joilla on neurologisessa tutkimuksessa muita merkittäviä patologisia löydöksiä kuin tyypillisiä ET:n oireita
  • Akuutit tai krooniset vakavat sairaudet, jotka estäisivät tutkittavaa osallistumasta (esim. vakava sydänsairaus NYHA-asteella 3 tai 4, munuaisten vajaatoiminta, maksan vajaatoiminta, keuhkosairaus, hallitsematon kilpirauhasen liikatoiminta)
  • Potilaat, jotka saavat samanaikaista hoitoa varfariinilla tai tulehduskipulääkkeillä (muilla kuin aspiriinilla), kun niitä otetaan säännöllisesti ja joita ei voida keskeyttää vähintään 14 päivää ennen tutkimukseen osallistumista mahdollisten yhteisvaikutusten vuoksi oktaanihapon kanssa (albumiinin sitoutumisen syrjäytyminen ihmisen seerumissa)( Noctor et al. 1992)
  • Diabetes mellituksen vakiintunut diagnoosi, koska protokollassa vaaditaan jopa 12 tunnin paastojaksot.
  • Koehenkilöt, joilla on aktiivinen tai aiemmin alkoholin väärinkäyttö tai riippuvuus (AUDIT-pisteet suurempi tai yhtä suuri kuin 8)
  • Kohonneet maksan toimintaparametrit (AST, ALT, GGT), jotka ylittävät 1,5-kertaisen normaalin ylärajan (NIH Clinical Centerin laboratoriolääketieteen osaston määrittämänä) tai muut kliinisesti merkittävät poikkeavuudet lähtötason laboratoriotesteissä. AST:n raja on siis 51 U/l, ALT:n 62 U/l ja GGT:n 128 U/l.
  • Naishenkilöt, jotka ovat raskaana tai imettävät
  • Alle 21-vuotiaat koehenkilöt
  • Tunnetut punoitusoireet alkoholin nauttimisen tai allergian jälkeen (jokin kyllä-vastaus standardoidussa alkoholin punoituskyselyssä)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Annosta rajoittava toksisuus
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vaikutus vapinaan
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 28. lokakuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 18. heinäkuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 18. heinäkuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. marraskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. marraskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 10. marraskuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 16. joulukuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. joulukuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 18. heinäkuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 120024
  • 12-N-0024

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Olennainen vapina

Kliiniset tutkimukset Oktaanihappo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Greece

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa