Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Oktansyra för essentiell tremor

13 december 2019 uppdaterad av: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Doseskaleringsstudie av oral oktansyra hos patienter med essentiell tremor

Bakgrund:

- Essential tremor (ET) är ett tillstånd av utomkontrollerad skakning. Flera läkemedel används för att behandla ET. Men de är ofta bara delvis användbara och kan ha biverkningar. Många människor med ET får viss lindring av att dricka alkohol. Oktanol, en livsmedelstillsats som liknar alkohol, kan förbättra darrningar hos djur och är mindre benägna att få människor att känna sig fulla. En form av oktanol, kallad 1-oktanol, har visat sig förbättra tremor hos vissa människor och haft få biverkningar. 1-oktanol omvandlas till oktansyra, och forskning tyder på att oktansyra i sig kan undertrycka ET utan några betydande biverkningar som fylleri. Forskare vill se vilken dos av oktansyra som är mest användbar för att minska ET.

Mål:

- Att testa olika doser av oktansyra för att behandla essentiell tremor.

Behörighet:

  • Individer som är minst 21 år gamla som har ET som svarar på behandling med alkohol.
  • Deltagarna måste kunna sluta ta vissa ET-mediciner under studien.

Design:

  • Denna studie kräver tre besök. Besök 1 är ett screeningbesök som tar upp till 5 timmar. Besök 2 är en 2- till 3-dagars slutenvårdsinläggning på National Institutes of Health Clinical Center. Besök 3 är ett uppföljande polikliniskt besök 1 till 2 veckor efter sjukhusinläggningen.
  • Vid screeningbesöket kommer deltagarna att ha en fysisk undersökning, neurologisk undersökning och medicinsk historia. Blod- och urinprover kommer att samlas in. Deltagarna kommer också att ha ett alkoholdostest för att mäta tremorens reaktion på alkohol.
  • För studiebesöket kommer deltagarna in på sjukhuset för testning. Deltagarna kommer att ha studieläkemedlet och testa darrningens svar på det. Frekventa blodprover kommer att samlas in.
  • En till två veckor efter att de lämnat sjukhuset kommer deltagarna att ha ett sista uppföljande studiebesök. Blodprover kommer att samlas in.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

MÅL:

För att bestämma den maximalt tolererade dosen av oral oktansyra (OA) hos patienter med essentiell tremor. Ytterligare studiemål inkluderar utvärdering av effekten och tolerabiliteten av oktansyra med eskalerande doser, såväl som den farmakokinetiska och farmakodynamiska profilen.

STUDERA BEFOLKNING:

Upp till 30 försökspersoner med etanolresponsiv essentiell tremor (ET) kommer att inkluderas i studien. Försökspersoner kommer att rekryteras i grupper om 6 per dosnivå.

DESIGN:

Studiens mål kommer att testas med en 3+3 dosupptrappningsdesign. Per dosnivå kommer 3 försökspersoner att rekryteras, och dosnivåerna kommer att vara 8, 16, 32, 64 och 128 mg/kg, med ytterligare 3 försökspersoner på samma nivå om en av de tre försökspersonerna uppvisar dosgränstoxicitet. Försökspersonerna kommer att genomgå ett screeningbesök, följt av en 2 till 3-dagars slutenvårdsupptagning under vilken studieläkemedlet OA kommer att administreras. Ett polikliniskt uppföljningsbesök kommer att avsluta studien.

UTFALLSMÅTT:

Det primära resultatet kommer att mätas genom att utvärdera dosbegränsande toxicitet, som kommer att uppnås när 2 eller fler försökspersoner uppvisar en biverkning av grad 2 (CTCAE) på samma dosnivå, vilket är relaterat till OA. Dosen under den nivå vid vilken 2 eller fler grad 2 OA-relaterade biverkningar har observerats kommer då att definieras som maximal tolererad dos (MTD) och studien stoppas. Toxiciteten för det primära resultatet kommer att övervakas av en oblindad oberoende övervakningspanel för datasäkerhet (DSMB), som kommer att avgöra när det primära resultatet uppnås.

Sekundära åtgärder kommer att omfatta säkerhetsåtgärder som rutinmässiga laboratorieparametrar, EKG-åtgärder, vitala tecken samt en standardiserad bedömning av tecken på berusning. Ytterligare sekundära utfallsmått kommer att inkludera effektmått såsom tremoraccelerometri och digital spiralanalys, såväl som en standardiserad skala för klinisk tremor. Vidare kommer farmakokinetisk provtagning att utföras.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

17 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

  • INKLUSIONSKRITERIER:
  • Diagnos av essentiell tremor med bilateral handtremor som den dominerande egenskapen, som är känd för att reagera på etanol.
  • Entydig accelerometrisk tremor av båda händerna vid screeningundersökning (bilateral central tremorkomponent under postural tremoraccelerometri, överensstämmer med ET)
  • Minskning av accelerometrisk tremoreffekt med minst 35 % efter en formell etanolutmaning under screeningbesöket.
  • Försökspersonerna måste vara villiga och säkert kunna avstå från medicinering för behandling av tremor under en period av minst 5 plasmahalveringstider av det enskilda läkemedlet innan studiedeltagandet. (För Propranolol/Inderal, Gabapentin/Neurontin kommer detta att vara 1 dag; för Primidone/Mysolin: 26 dagar).

Försökspersoner måste vara villiga att avstå från alkohol och drycker eller mat som innehåller koffein med början 48 timmar före studiebesöken

EXKLUSIONS KRITERIER:

  • Patienter med något annat signifikant patologiskt fynd i den neurologiska undersökningen annat än typiska symtom på ET
  • Akuta eller kroniska allvarliga medicinska tillstånd som skulle hindra patienten från att delta (t.ex. allvarlig hjärtsjukdom NYHA grad 3 eller 4, njursvikt, leversvikt, lungsjukdom, okontrollerad hypertyreos)
  • Patienter med samtidig behandling med warfarin eller NSAID (andra än aspirin), när de tas regelbundet och inte kan avbrytas minst 14 dagar före studiedeltagandet, på grund av potentiella interaktioner med oktansyra (förskjutning av albuminbindning i humant serum)( Noctor et al. 1992)
  • Fastställd diagnos av diabetes mellitus, då fasteperioder på upp till 12 timmar krävs i protokollet.
  • Försökspersoner med aktivt eller tidigare alkoholmissbruk eller -beroende (AUDIT-poäng högre än eller lika med 8)
  • Förhöjda leverfunktionsparametrar (AST, ALT, GGT), högre än den 1,5-faldiga övre gränsen för normalintervallet (enligt definitionen av NIH Clinical Center Laboratory Medicine Department), eller andra kliniskt signifikanta abnormiteter på deras baslinjelaboratorietester. Gränsen för AST kommer därför att vara 51 U/l, för ALT 62 U/L och GGT 128 U/l.
  • Kvinnliga försökspersoner som är gravida eller ammar
  • Försökspersoner i åldern < 21 år
  • Kända rodnadssymtom efter alkoholintag eller allergi mot alkohol (valfritt ja-svar i det standardiserade Alcohol Flushing Questionnaire)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Dosbegränsande toxicitet
Tidsram: 2 år
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Effekt på tremor
Tidsram: 2 år
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

28 oktober 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

18 juli 2012

Avslutad studie (Faktisk)

18 juli 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 november 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 november 2011

Första postat (Uppskatta)

10 november 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 december 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 december 2019

Senast verifierad

18 juli 2012

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 120024
  • 12-N-0024

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera