Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Oktánsav esszenciális tremor ellen

2019. december 13. frissítette: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Orális oktánsav dózisnövelő vizsgálata esszenciális tremorban szenvedő betegeknél

Háttér:

- Az esszenciális tremor (ET) a kontrollálhatatlan remegés állapota. Számos gyógyszert használnak az ET kezelésére. Azonban gyakran csak részben segítenek, és mellékhatásaik is lehetnek. Sok ET-ben szenvedő ember megkönnyebbülést kap az alkoholfogyasztástól. Az oktanol, az alkoholhoz hasonló élelmiszer-adalékanyag, javíthatja az állatok remegését, és kevésbé valószínű, hogy az emberek részegséget éreznek. Az oktanol egyik formája, az 1-oktanol, bizonyos embereknél javítja a remegést, és kevés mellékhatással járt. Az 1-oktanol oktánsavvá alakul, és a kutatások azt sugallják, hogy maga az oktánsav elnyomhatja az ET-t anélkül, hogy jelentős mellékhatásokat, például részegséget okozna. A kutatók azt szeretnék látni, hogy az oktánsav melyik adagja a leghasznosabb az ET csökkentésében.

Célok:

- Különböző dózisú oktánsav tesztelésére az esszenciális tremor kezelésére.

Jogosultság:

  • Legalább 21 éves, alkoholos kezelésre reagáló ET-ben szenvedő személyek.
  • A résztvevőknek képesnek kell lenniük arra, hogy a vizsgálat során abbahagyják bizonyos ET-gyógyszerek szedését.

Tervezés:

  • Ez a tanulmány három látogatást igényel. Az 1. látogatás egy szűrővizsgálat, amely legfeljebb 5 órát vesz igénybe. A 2. látogatás egy 2-3 napos fekvőbeteg-felvétel az Országos Egészségügyi Klinikai Központba. A 3. vizit a kórházi felvétel után 1-2 héttel követõ ambuláns vizit.
  • A szűrővizsgálaton a résztvevők fizikális vizsgálaton, neurológiai vizsgálaton és kórelőzményen vehetnek részt. Vér- és vizeletmintákat vesznek. A résztvevők alkoholdózis-tesztet is végeznek, hogy mérjék a tremor alkoholra adott válaszát.
  • A tanulmányút során a résztvevők a kórházba kerülnek vizsgálatra. A résztvevők megkapják a vizsgált gyógyszert, és tesztelik a remegés reakcióját. Gyakori vérmintavétel történik.
  • Egy-két héttel a kórház elhagyása után a résztvevők egy utolsó vizsgálati látogatáson vesznek részt. Vérmintákat vesznek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

CÉLKITŰZÉS:

Az orális oktánsav (OA) maximális tolerálható dózisának meghatározása esszenciális tremorban szenvedő betegeknél. A további vizsgálati célok között szerepel az oktánsav hatékonyságának és tolerálhatóságának értékelése fokozódó dózisokkal, valamint a farmakokinetikai és farmakodinámiás profil.

TANULMÁNYOSSÁG:

Legfeljebb 30, etanolra reagáló esszenciális tremorban (ET) szenvedő alany vesz majd részt a vizsgálatban. Az alanyokat dózisszintenként 6 fős csoportokba toborozzák.

TERVEZÉS:

A vizsgálati célokat 3+3 dózisnövelési terv alkalmazásával tesztelik. Dózisszintenként 3 alanyt vesznek fel, a dózisszintek 8, 16, 32, 64 és 128 mg/kg, további 3 alany pedig ugyanazon a szinten, ha a három alany közül az egyik dózishatár-toxicitást mutat. Az alanyok szűrővizsgálaton esnek át, majd 2-3 napos fekvőbeteg-felvételen vesznek részt, amely során az OA vizsgálati gyógyszert adják be. A vizsgálatot ambuláns ellenőrző látogatás zárja majd.

EREDMÉNYEK:

Az elsődleges eredményt a dóziskorlátozó toxicitás értékelésével mérik, amelyet akkor érnek el, ha 2 vagy több alany 2. fokozatú nemkívánatos eseményt (CTCAE) mutat ugyanazon a dózisszinten, amely összefüggésben áll az OA-val. Az a szint alatti dózis, amelynél 2 vagy több, 2. fokozatú OA-val kapcsolatos nemkívánatos eseményt észleltek, ezt követően maximális tolerált dózisként (MTD) határozzák meg, és a vizsgálatot leállítják. Az elsődleges kimenetelre vonatkozó toxicitást egy független, független adatbiztonsági felügyeleti testület (DSMB) fogja felügyelni, amely meghatározza, hogy mikor érhető el az elsődleges eredmény.

A másodlagos intézkedések közé tartoznak a biztonsági intézkedések, például a rutin laboratóriumi paraméterek, az EKG-mérések, az életjelek, valamint a mérgezés jeleinek szabványosított értékelése. A további másodlagos kimenetelű mérések közé tartoznak a hatékonysági mérések, mint például a tremorgyorsulás mérése és a digitális spirálanalízis, valamint a standardizált klinikai tremor értékelési skála. Ezenkívül farmakokinetikai mintavételt is végeznek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

18

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

17 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

  • BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
  • Esszenciális tremor diagnosztizálása kétoldali kézremegéssel, mint a domináns jellemzővel, amelyről ismert, hogy reagál az etanolra.
  • Egyértelmű akcelerometriás tremor mindkét kézben a szűrővizsgálaton (kétoldali központi tremor komponens a testtartási tremor akcelerometria során, összhangban az ET-vel)
  • A akcelerometrikus tremor erejének legalább 35%-os csökkentése a szűrővizsgálat során végzett formális etanolos behatást követően.
  • Az alanyoknak hajlandónak kell lenniük arra, hogy a vizsgálatban való részvételt megelőzően legalább 5 plazma felezési ideje alatt tartózkodjanak a tremor kezelésére szolgáló bármely gyógyszertől. (Propranolol/Inderal, Gabapentin/Neurontin esetében ez 1 nap; Primidone/Mysoline esetében: 26 nap).

Az alanyoknak hajlandónak kell lenniük tartózkodni az alkoholtól és az italoktól vagy a koffeint tartalmazó ételektől a tanulmányi látogatások előtt 48 órával

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:

  • Azok a betegek, akiknél a neurológiai vizsgálat során az ET tipikus tünetein kívül bármilyen más jelentős patológiás lelet észlelhető
  • Akut vagy krónikus súlyos egészségügyi állapotok, amelyek kizárják az alany részvételét (pl. súlyos szívbetegség NYHA 3. vagy 4. fokozat, veseelégtelenség, májelégtelenség, tüdőbetegség, kontrollálatlan hyperthyreosis)
  • Azok az alanyok, akik egyidejűleg warfarint vagy NSAID-okat (az aszpirin kivételével) kapnak, ha rendszeresen szedik, és a vizsgálatban való részvétel előtt legalább 14 nappal nem lehet abbahagyni az oktánsavval való lehetséges kölcsönhatások miatt (az albuminkötés kiszorítása a humán szérumban)( Noctor et al. 1992)
  • A diabetes mellitus megállapított diagnózisa, mivel a protokollban legfeljebb 12 órás éhezési időszakot írnak elő.
  • Olyan alanyok, akiknél aktív vagy múltbéli alkoholfogyasztás vagy függőség (8-nál nagyobb vagy egyenlő AUDIT-pontszám)
  • Emelkedett májfunkciós paraméterek (AST, ALT, GGT), magasabbak, mint a normál tartomány 1,5-szeres felső határa (amelyet az NIH Klinikai Központ Laboratóriumi Orvostudományi Osztálya határoz meg), vagy bármely más klinikailag jelentős eltérés a kiindulási laboratóriumi tesztekben. Az AST határértéke ezért 51 U/l, az ALT esetében 62 U/l, a GGT esetében pedig 128 U/l lesz.
  • Női alanyok, akik terhesek vagy szoptatnak
  • 21 évnél fiatalabb alanyok
  • Ismert kipirulási tünetek alkoholfogyasztás vagy alkoholallergia után (bármely igen válasz a standardizált alkoholos kipirulási kérdőívben)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Dóziskorlátozó toxicitás
Időkeret: 2 év
2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Remegésre gyakorolt ​​hatás
Időkeret: 2 év
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. október 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. július 18.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. július 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. november 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. november 8.

Első közzététel (Becslés)

2011. november 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. december 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. december 13.

Utolsó ellenőrzés

2012. július 18.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 120024
  • 12-N-0024

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel