Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Oktansyre for essensiell tremor

13. desember 2019 oppdatert av: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Doseeskaleringsstudie av oral oktansyre hos pasienter med essensiell tremor

Bakgrunn:

- Essensiell tremor (ET) er en tilstand av ukontrollert risting. Flere legemidler brukes til å behandle ET. Imidlertid er de ofte bare delvis nyttige og kan ha bivirkninger. Mange mennesker med ET får litt lindring av å drikke alkohol. Oktanol, et tilsetningsstoff som ligner på alkohol, kan forbedre skjelving hos dyr og er mindre sannsynlig at folk føler seg fulle. En form for oktanol, kalt 1-oktanol, har vist seg å forbedre skjelvingen hos noen mennesker og hadde få bivirkninger. 1-oktanol omdannes til oktansyre, og forskning tyder på at oktansyre i seg selv kan undertrykke ET uten signifikante bivirkninger som drukkenskap. Forskere ønsker å se hvilken dose oktansyre som er mest nyttig for å redusere ET.

Mål:

- Å teste ulike doser oktansyre for å behandle essensiell skjelving.

Kvalifisering:

  • Personer over 21 år som har ET som reagerer på behandling med alkohol.
  • Deltakerne må kunne slutte å ta visse ET-medisiner under studien.

Design:

  • Denne studien krever tre besøk. Besøk 1 er et screeningbesøk som vil ta opptil 5 timer. Besøk 2 er en 2- til 3-dagers innleggelse ved National Institutes of Health Clinical Center. Besøk 3 er et oppfølgende poliklinisk besøk 1 til 2 uker etter sykehusinnleggelsen.
  • Ved screeningbesøket vil deltakerne ha en fysisk undersøkelse, nevrologisk undersøkelse og sykehistorie. Det vil bli tatt blod- og urinprøver. Deltakerne vil også ha en alkoholdosetest for å måle skjelvingens respons på alkohol.
  • For studiebesøket vil deltakerne gå inn på sykehuset for testing. Deltakerne vil ha studiemedikamentet og teste skjelvingens respons på det. Hyppige blodprøver vil bli tatt.
  • En til to uker etter at de forlot sykehuset, vil deltakerne ha et siste oppfølgingsstudiebesøk. Blodprøver vil bli tatt.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

OBJEKTIV:

For å bestemme maksimal tolerert dose av oral oktansyre (OA) hos pasienter med essensiell tremor. Ytterligere studiemål inkluderer evaluering av effekten og toleransen til oktansyre med eskaleringsdoser, samt den farmakokinetiske og farmakodynamiske profilen.

STUDIEBEFOLKNING:

Opptil 30 personer med etanol-responsiv essensiell tremor (ET) vil bli inkludert i studien. Forsøkspersonene vil bli rekruttert i grupper på 6 per dosenivå.

DESIGN:

Studiemålene vil bli testet ved hjelp av et 3+3 dose-eskaleringsdesign. Per dosenivå vil 3 forsøkspersoner bli rekruttert, og dosenivåene vil være 8, 16, 32, 64 og 128 mg/kg, med ytterligere 3 individer på samme nivå hvis en av de tre forsøkspersonene viser dosegrensetoksisitet. Forsøkspersonene vil gjennomgå et screeningbesøk, etterfulgt av en 2 til 3-dagers innleggelse, hvor studiemedikamentet OA vil bli administrert. Et poliklinisk oppfølgingsbesøk vil avslutte studien.

UTFALLSMÅL:

Det primære resultatet vil bli målt ved å evaluere dosebegrensende toksisitet, som vil nås når 2 eller flere forsøkspersoner viser en grad 2 bivirkning (CTCAE) på samme dosenivå, som er relatert til OA. Dosen under nivået der 2 eller flere grad 2 OA-relaterte bivirkninger er observert, vil da bli definert som maksimal tolerert dose (MTD) og studien stoppet. Toksisitet for det primære utfallet vil bli overvåket av en ublindet uavhengig datasikkerhetsovervåkingstavle (DSMB), som vil avgjøre når det primære utfallet er nådd.

Sekundære tiltak vil omfatte sikkerhetstiltak som rutinemessige laboratorieparametre, EKG-tiltak, vitale tegn samt en standardisert vurdering for tegn på rus. Ytterligere sekundære utfallsmål vil inkludere effektmål som tremorakselerometri og digital spiralanalyse, samt en standardisert klinisk tremorvurderingsskala. Videre vil det bli utført farmakokinetisk prøvetaking.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

19 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:
  • Diagnose av essensiell tremor med bilateral håndskjelving som det dominerende trekk, som er kjent for å reagere på etanol.
  • Utvetydig akselerometrisk tremor av begge hender ved screeningundersøkelse (bilateral sentral tremorkomponent under postural tremorakselerometri, i samsvar med ET)
  • Reduksjon av akselerometrisk tremorkraft på minst 35 % etter en formell etanolutfordring under screeningbesøket.
  • Forsøkspersonene må være villige og trygt i stand til å avstå fra enhver medisin for behandling av tremor i en periode på minst 5 plasmahalveringstider av det enkelte legemiddelet før studiedeltakelse. (For Propranolol/Inderal, Gabapentin/Neurontin vil dette være 1 dag; for Primidone/Mysoline: 26 dager).

Forsøkspersonene må være villige til å avstå fra alkohol og drikke eller mat som inneholder koffein fra 48 timer før studiebesøkene

UTSLUTTELSESKRITERIER:

  • Pasienter med andre signifikante patologiske funn i den nevrologiske undersøkelsen enn typiske symptomer på ET
  • Akutte eller kroniske, alvorlige medisinske tilstander som vil utelukke forsøkspersonen fra å delta (f.eks. alvorlig hjertesykdom NYHA grad 3 eller 4, nyresvikt, leversvikt, lungesykdom, ukontrollert hypertyreose)
  • Pasienter med samtidig behandling med warfarin eller NSAIDs (annet enn aspirin), når de tas på regelmessig basis og ikke kan seponeres minst 14 dager før studiedeltakelsen, på grunn av potensielle interaksjoner med oktansyre (fortrengning av albuminbinding i humant serum)( Noctor et al. 1992)
  • Etablert diagnose av diabetes mellitus, da fasteperioder på opptil 12 timer kreves i protokollen.
  • Personer med aktivt eller tidligere alkoholmisbruk eller avhengighet (AUDIT-score større enn eller lik 8)
  • Forhøyede leverfunksjonsparametere (AST, ALT, GGT), høyere enn 1,5 ganger øvre grense for normalområdet (som definert av NIH Clinical Center Laboratory Medicine Department), eller andre klinisk signifikante abnormiteter på deres baseline laboratorietester. Grensen for AST vil derfor være 51 U/l, for ALT 62 U/L, og GGT 128 U/l.
  • Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide eller ammer
  • Forsøkspersoner i alderen < 21 år
  • Kjente rødmesymptomer etter alkoholinntak eller allergi mot alkohol (alle ja-svar i det standardiserte Alcohol Flushing Questionnaire)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Dosebegrensende toksisitet
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Effekt på skjelving
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

28. oktober 2011

Primær fullføring (Faktiske)

18. juli 2012

Studiet fullført (Faktiske)

18. juli 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2011

Først lagt ut (Anslag)

10. november 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. desember 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. desember 2019

Sist bekreftet

18. juli 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 120024
  • 12-N-0024

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Essensiell skjelving

Kliniske studier på Oktansyre

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere