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Octansäure für essentiellen Tremor

13. Dezember 2019 aktualisiert von: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Dosiseskalationsstudie zu oraler Octansäure bei Patienten mit essentiellem Tremor

Hintergrund:

- Essentieller Tremor (ET) ist ein Zustand unkontrollierten Zitterns. Zur Behandlung von ET werden mehrere Medikamente eingesetzt. Sie sind jedoch oft nur bedingt hilfreich und können Nebenwirkungen haben. Viele Menschen mit ET bekommen etwas Linderung durch das Trinken von Alkohol. Octanol, ein alkoholähnlicher Lebensmittelzusatzstoff, kann das Zittern bei Tieren verbessern und bewirkt weniger, dass sich Menschen betrunken fühlen. Eine Form von Octanol, genannt 1-Octanol, hat gezeigt, dass sie bei manchen Menschen den Tremor verbessert und nur wenige Nebenwirkungen hat. 1-Octanol wird in Octansäure umgewandelt, und die Forschung legt nahe, dass Octansäure selbst ET ohne signifikante Nebenwirkungen wie Trunkenheit unterdrücken könnte. Forscher wollen sehen, welche Dosis von Octansäure am nützlichsten ist, um ET zu reduzieren.

Ziele:

- Um verschiedene Dosen von Octansäure zur Behandlung von essentiellem Tremor zu testen.

Teilnahmeberechtigung:

  • Personen im Alter von mindestens 21 Jahren mit ET, die auf eine Behandlung mit Alkohol ansprechen.
  • Die Teilnehmer müssen in der Lage sein, während der Studie bestimmte ET-Medikamente abzusetzen.

Design:

  • Diese Studie erfordert drei Besuche. Besuch 1 ist ein Screening-Besuch, der bis zu 5 Stunden dauern wird. Besuch 2 ist ein 2- bis 3-tägiger stationärer Aufenthalt im National Institutes of Health Clinical Center. Besuch 3 ist ein ambulanter Folgebesuch 1 bis 2 Wochen nach der Krankenhausaufnahme.
  • Beim Screening-Besuch werden die Teilnehmer einer körperlichen Untersuchung, einer neurologischen Untersuchung und einer Anamnese unterzogen. Blut- und Urinproben werden gesammelt. Die Teilnehmer werden auch einem Alkoholdosistest unterzogen, um die Reaktion des Zitterns auf Alkohol zu messen.
  • Für den Studienbesuch werden die Teilnehmer das Krankenhaus zum Testen betreten. Die Teilnehmer erhalten das Studienmedikament und testen die Reaktion des Tremors darauf. Regelmäßig werden Blutproben entnommen.
  • Ein bis zwei Wochen nach der Entlassung aus dem Krankenhaus werden die Teilnehmer zu einem abschließenden Nachuntersuchungsbesuch eingeladen. Es werden Blutproben entnommen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

ZIELSETZUNG:

Bestimmung der maximal tolerierten Dosis oraler Octansäure (OA) bei Patienten mit essentiellem Tremor. Weitere Studienziele sind die Bewertung der Wirksamkeit und Verträglichkeit von Octansäure mit steigender Dosis sowie des pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Profils.

STUDIENBEVÖLKERUNG:

Bis zu 30 Probanden mit auf Ethanol ansprechendem essentiellem Tremor (ET) werden in die Studie aufgenommen. Die Probanden werden in Gruppen von 6 pro Dosisstufe rekrutiert.

DESIGN:

Die Studienziele werden mit einem 3+3-Dosiseskalationsdesign getestet. Pro Dosisstufe werden 3 Probanden rekrutiert, und die Dosisstufen betragen 8, 16, 32, 64 und 128 mg/kg, mit zusätzlichen 3 Probanden auf derselben Stufe, wenn einer der drei Probanden eine Dosisgrenztoxizität aufweist. Die Probanden werden einem Screening-Besuch unterzogen, gefolgt von einer 2- bis 3-tägigen stationären Aufnahme, während der das Studienmedikament OA verabreicht wird. Eine ambulante Nachsorge schließt die Studie ab.

ZIELPARAMETER:

Das primäre Ergebnis wird durch Bewertung der dosislimitierenden Toxizität gemessen, die erreicht wird, sobald 2 oder mehr Probanden ein unerwünschtes Ereignis 2. Grades (CTCAE) auf derselben Dosisstufe aufweisen, das mit OA zusammenhängt. Die Dosis, die unter dem Niveau liegt, bei dem 2 oder mehr OA-bedingte unerwünschte Ereignisse des Grades 2 beobachtet wurden, wird dann als maximal tolerierte Dosis (MTD) definiert und die Studie abgebrochen. Die Toxizität für das primäre Ergebnis wird von einem unverblindeten unabhängigen Datensicherheitsüberwachungsgremium (DSMB) überwacht, das bestimmt, wann das primäre Ergebnis erreicht wird.

Sekundäre Maßnahmen umfassen Sicherheitsmaßnahmen wie Routinelaborparameter, EKG-Messungen, Vitalzeichen sowie eine standardisierte Bewertung von Vergiftungszeichen. Zusätzliche sekundäre Ergebnismessungen umfassen Wirksamkeitsmessungen wie Tremor-Akzelerometrie und digitale Spiralanalyse sowie eine standardisierte klinische Tremor-Bewertungsskala. Darüber hinaus wird eine pharmakokinetische Probenahme durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

17 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:
  • Diagnose eines essentiellen Tremors mit bilateralem Handtremor als vorherrschendem Merkmal, der bekanntermaßen auf Ethanol anspricht.
  • Eindeutiger akzelerometrischer Tremor beider Hände bei der Screening-Untersuchung (bilaterale zentrale Tremorkomponente während der posturalen Tremor-Akzelerometrie, konsistent mit ET)
  • Reduktion der akzelerometrischen Tremorleistung um mindestens 35 % nach einer formalen Ethanolprovokation während des Screening-Besuchs.
  • Die Probanden müssen bereit und sicher in der Lage sein, vor der Studienteilnahme für einen Zeitraum von mindestens 5 Plasmahalbwertszeiten des jeweiligen Medikaments auf Medikamente zur Behandlung von Tremor zu verzichten. (Für Propranolol/Inderal, Gabapentin/Neurontin ist dies 1 Tag; für Primidone/Mysolin: 26 Tage).

Die Probanden müssen bereit sein, ab 48 Stunden vor den Studienbesuchen auf Alkohol und koffeinhaltige Getränke oder Speisen zu verzichten

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

  • Patienten mit anderen signifikanten pathologischen Befunden in der neurologischen Untersuchung als den typischen Symptomen von ET
  • Akute oder chronische schwere Erkrankungen, die den Probanden von der Teilnahme ausschließen würden (z. B. schwere Herzerkrankung NYHA Grad 3 oder 4, Nierenversagen, Leberversagen, Lungenerkrankung, unkontrollierte Hyperthyreose)
  • Probanden mit gleichzeitiger Therapie mit Warfarin oder NSAIDs (außer Aspirin), wenn sie regelmäßig eingenommen werden und nicht mindestens 14 Tage vor der Studienteilnahme wegen möglicher Wechselwirkungen mit Octansäure (Verdrängung der Albuminbindung in Humanserum) abgesetzt werden können ( Noctor ua 1992)
  • Gesicherte Diagnose Diabetes mellitus, da im Protokoll Nüchternzeiten von bis zu 12 Stunden gefordert werden.
  • Probanden mit aktivem oder früherem Alkoholmissbrauch oder -abhängigkeit (AUDIT-Score größer oder gleich 8)
  • Erhöhte Leberfunktionsparameter (AST, ALT, GGT), die höher sind als die 1,5-fache Obergrenze des Normalbereichs (wie von der Abteilung für Labormedizin des NIH Clinical Center definiert) oder andere klinisch signifikante Anomalien bei ihren Ausgangslabortests. Der Grenzwert für AST liegt daher bei 51 U/l, für ALT bei 62 U/l und für GGT bei 128 U/l.
  • Weibliche Probanden, die schwanger sind oder stillen
  • Probanden im Alter von < 21 Jahren
  • Bekannte Flush-Symptome nach Alkoholkonsum oder Alkoholallergie (jede Ja-Antwort im standardisierten Alcohol Flushing Questionnaire)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Dosisbegrenzende Toxizität
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wirkung auf Zittern
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

28. Oktober 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Juli 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. Juli 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. November 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. November 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Dezember 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Dezember 2019

Zuletzt verifiziert

18. Juli 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 120024
  • 12-N-0024

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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