Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oktansyre til essentiel tremor

13. december 2019 opdateret af: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Dosiseskaleringsundersøgelse af oral oktansyre hos patienter med essentiel tremor

Baggrund:

- Essentiel tremor (ET) er en tilstand af rystelser, der ikke er under kontrol. Adskillige lægemidler bruges til at behandle ET. De er dog ofte kun delvist nyttige og kan have bivirkninger. Mange mennesker med ET får en vis lindring af at drikke alkohol. Octanol, et fødevaretilsætningsstof, der ligner alkohol, kan forbedre rysten hos dyr og er mindre tilbøjelige til at få folk til at føle sig berusede. En form for octanol, kaldet 1-octanol, har vist sig at forbedre tremor hos nogle mennesker og havde få bivirkninger. 1-octanol omdannes til octansyre, og forskning tyder på, at octansyre i sig selv kan undertrykke ET uden væsentlige bivirkninger såsom fuldskab. Forskere ønsker at se, hvilken dosis af octansyre der er mest nyttig til at reducere ET.

Mål:

- At teste forskellige doser af oktansyre til behandling af essentiel tremor.

Berettigelse:

  • Personer på mindst 21 år, som har ET, der reagerer på behandling med alkohol.
  • Deltagerne skal kunne stoppe med at tage visse ET-medicin under undersøgelsen.

Design:

  • Denne undersøgelse kræver tre besøg. Besøg 1 er et screeningsbesøg, der vil tage op til 5 timer. Besøg 2 er en 2- til 3-dages indlæggelse på National Institutes of Health Clinical Center. Besøg 3 er et opfølgende ambulant besøg 1 til 2 uger efter hospitalsindlæggelsen.
  • Ved screeningsbesøget vil deltagerne have en fysisk undersøgelse, neurologisk undersøgelse og sygehistorie. Der vil blive udtaget blod- og urinprøver. Deltagerne vil også få en alkoholdosistest for at måle rystens reaktion på alkohol.
  • Til studiebesøget vil deltagerne komme ind på hospitalet til test. Deltagerne vil have studielægemidlet og teste rystens reaktion på det. Hyppige blodprøver vil blive indsamlet.
  • En til to uger efter at have forladt hospitalet, vil deltagerne have et sidste opfølgende studiebesøg. Der vil blive udtaget blodprøver.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

OBJEKTIV:

For at bestemme den maksimalt tolererede dosis af oral octansyre (OA) hos patienter med essentiel tremor. Yderligere undersøgelsesmål omfatter evaluering af effektiviteten og tolerabiliteten af ​​octansyre med eskaleringsdoser samt den farmakokinetiske og farmakodynamiske profil.

STUDIEBEFOLKNING:

Op til 30 forsøgspersoner med ethanol-responsiv essentiel tremor (ET) vil blive inkluderet i undersøgelsen. Forsøgspersonerne vil blive rekrutteret i grupper på 6 pr. dosisniveau.

DESIGN:

Undersøgelsens mål vil blive testet ved hjælp af et 3+3 dosiseskaleringsdesign. Per dosisniveau vil 3 forsøgspersoner blive rekrutteret, og dosisniveauer vil være 8, 16, 32, 64 og 128 mg/kg, med yderligere 3 forsøgspersoner på samme niveau, hvis en af ​​de tre forsøgspersoner udviser dosisgrænsestoksicitet. Forsøgspersonerne vil gennemgå et screeningsbesøg efterfulgt af en 2 til 3-dages indlæggelse, hvor undersøgelseslægemidlet OA vil blive administreret. Et ambulant opfølgningsbesøg afslutter undersøgelsen.

RESULTATMÅL:

Det primære resultat vil blive målt ved at evaluere dosisbegrænsende toksicitet, som vil blive nået, når 2 eller flere forsøgspersoner udviser en grad 2 bivirkning (CTCAE) på samme dosisniveau, som er relateret til OA. Dosis under det niveau, hvor 2 eller flere grad 2 OA-relaterede bivirkninger er blevet observeret, vil derefter blive defineret som maksimal tolereret dosis (MTD), og undersøgelsen stoppede. Toksicitet for det primære resultat vil blive overvåget af et ublindet uafhængigt datasikkerhedsovervågningspanel (DSMB), som bestemmer, hvornår det primære resultat nås.

Sekundære foranstaltninger vil omfatte sikkerhedsforanstaltninger såsom rutinemæssige laboratorieparametre, EKG-foranstaltninger, vitale tegn samt en standardiseret vurdering for tegn på forgiftning. Yderligere sekundære resultatmål vil omfatte effektmål såsom tremoraccelerometri og digital spiralanalyse samt en standardiseret klinisk tremorvurderingsskala. Endvidere vil der blive udført farmakokinetisk prøveudtagning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

17 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:
  • Diagnose af essentiel tremor med bilateral håndskælven som det fremherskende træk, som vides at reagere på ethanol.
  • Utvetydig accelerometrisk tremor af begge hænder ved screeningsundersøgelse (bilateral central tremor-komponent under postural tremoraccelerometri, i overensstemmelse med ET)
  • Reduktion af accelerometrisk tremorstyrke på mindst 35 % efter en formel ethanoludfordring under screeningsbesøget.
  • Forsøgspersonerne skal være villige og sikkert i stand til at afholde sig fra enhver form for medicin til behandling af tremor i en periode på mindst 5 plasmahalveringstider af det enkelte lægemiddel forud for undersøgelsesdeltagelsen. (For Propranolol/Inderal, Gabapentin/Neurontin vil dette være 1 dag; for Primidone/Mysolin: 26 dage).

Forsøgspersoner skal være villige til at afholde sig fra alkohol og drikkevarer eller mad, der indeholder koffein fra 48 timer før studiebesøgene

EXKLUSIONSKRITERIER:

  • Patienter med andre væsentlige patologiske fund i den neurologiske undersøgelse end typiske symptomer på ET
  • Akutte eller kroniske alvorlige medicinske tilstande, som ville udelukke forsøgspersonen fra at deltage (f.eks. alvorlig hjertesygdom NYHA grad 3 eller 4, nyresvigt, leversvigt, lungesygdom, ukontrolleret hyperthyroidisme)
  • Patienter med samtidig behandling med warfarin eller NSAID'er (bortset fra aspirin), når de tages på regelmæssig basis og ikke kan seponeres mindst 14 dage før studiedeltagelsen, på grund af potentielle interaktioner med octansyre (fortrængning af albuminbinding i humant serum)( Noctor et al. 1992)
  • Etableret diagnose af diabetes mellitus, da fasteperioder på op til 12 timer er påkrævet i protokollen.
  • Forsøgspersoner med aktivt eller tidligere alkoholmisbrug eller afhængighed (AUDIT-score større end eller lig med 8)
  • Forhøjede leverfunktionsparametre (AST, ALT, GGT), højere end den 1,5 gange øvre grænse for normalområdet (som defineret af NIH Clinical Center Laboratory Medicine Department), eller andre klinisk signifikante abnormiteter på deres baseline laboratorietest. Grænsen for AST vil derfor være 51 U/l, for ALT 62 U/L og GGT 128 U/l.
  • Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide eller ammer
  • Forsøgspersoner i alderen < 21 år
  • Kendte rødmesymptomer efter alkoholindtagelse eller allergi over for alkohol (ethvert ja-svar i det standardiserede Alcohol Flushing Questionnaire)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Dosisbegrænsende toksicitet
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Effekt på tremor
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

28. oktober 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. juli 2012

Studieafslutning (Faktiske)

18. juli 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2011

Først opslået (Skøn)

10. november 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. december 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. december 2019

Sidst verificeret

18. juli 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 120024
  • 12-N-0024

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Essential Tremor

Kliniske forsøg med Oktansyre

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner