氟达拉滨-IV 白消安 ± 氯法拉滨和异基因造血干细胞移植治疗急性髓性白血病 (AML) 和骨髓增生异常综合征 (MDS)

白消安旨在通过与 DNA（细胞的遗传物质）结合来杀死癌细胞，这可能会导致癌细胞死亡。 白消安常用于干细胞移植。

氯法拉滨旨在干扰癌细胞的生长和发育。

氟达拉滨旨在干扰癌细胞的 DNA，这可能会导致癌细胞死亡。

学习小组：

您将被随机分配（就像掷硬币一样）到 2 个学习组中的 1 个。

• 第 1 组将接受白消安、氟达拉滨和氯法拉滨。
• 第 2 组将接受白消安和氟达拉滨。

两组都将进行干细胞移植。 干细胞将通过静脉输注。 几周后，这些细胞将进入您的骨髓，在那里它们被设计成制造健康的新血细胞。

对于干细胞移植，您接受干细胞之前的日子称为负日。 您收到干细胞的那一天称为第 0 天。您收到干细胞后的那几天称为正日。

研究药物管理和程序：

两组都将在大约 45 分钟到 1 小时内通过静脉接受“测试”剂量的白消安。 这种低水平的白消安测试剂量用于检查白消安被您的身体处理和从血液中清除的速度。 此信息将决定您将收到的白消安剂量。 您可以在入院前一周作为门诊病人或在干细胞移植前 8 天作为住院病人接受白消安试验剂量。

将抽取约 11 份血液样本（每次约 1 茶匙）进行药代动力学 (PK) 测试。 PK 测试可测量不同时间点研究药物在体内的含量，还有助于确定您的白消安剂量。 这些血样将在您接受白消安之前和接下来的 11 小时内的不同时间抽取。 这些抽血将在高剂量白消安治疗的第一天（第 -6 天，即移植前 6 天）再次重复。

将在您的静脉中放置一条肝素锁定线，以减少这些抽取所需的针刺数量。 如果由于技术或时间安排原因无法进行 PK 测试，您将收到标准固定剂量的白消安。

在第 -6 到 -3 天，您将在 1 小时内静脉注射氟达拉滨，然后在 1 小时内静脉注射氯法拉滨（如果您属于第 1 组），然后在 3 小时内静脉注射白消安。

移植后，您将以标准方式接受他克莫司、甲氨蝶呤或其他免疫抑制（降低免疫系统）药物，以降低移植物抗宿主病 (GvHD) 的风险，这是供体免疫细胞对接受者免疫细胞的反应身体。

如果您要接受来自 HLA 不同或无关供体的移植，您还将在移植前 3 天的 4 小时内通过静脉接受抗胸腺细胞球蛋白 (ATG)。 这种药物旨在进一步削弱您的免疫系统，以降低排斥移植的风险。

从移植后 1 周开始，您将每天 1 次皮下注射非格司亭，直到您的血细胞水平恢复正常。 非格司亭旨在帮助白细胞的生长。

当您在医院时，作为护理标准的一部分，您将接受任何副作用检查。 将每天抽血（约 2 茶匙）以检查副作用、进行常规检查、检查您的血细胞计数、肾脏和肝脏功能，以及检查是否感染。

作为标准护理的一部分，您将在移植后住院约 3-4 周。 在您出院后，您必须留在休斯顿地区接受感染和其他移植副作用的监测，直至移植后约 3 个月。 在此期间，您将每周至少返回诊所 1 次。 将执行以下测试和程序：

• 您将被问及您的感受以及您可能有的任何副作用。
• 抽取血液（约 2 茶匙）进行常规检查。

移植后大约 14-30 天（当移植物“植入”或“接受”时），您将进行骨髓抽吸以检查疾病状况。

移植后第 30 天左右，以及大约 3、6 和 12 个月，将进行以下测试和程序：

• 您将进行身体检查，包括测量您的生命体征（血压、心率、体温和呼吸频率）。
• 您将被问及您的感受以及您可能有的任何副作用。
• 将抽取血液（约 2 茶匙）以查看移植的效果。
• 您将进行骨髓穿刺检查疾病的状况。 为了收集骨髓抽吸，臀部或其他部位的区域用麻醉剂麻木，并通过大针抽取少量骨髓。

学习时间：

您将在治疗结束 5 年后退出研究。 如果疾病恶化，如果您有任何无法忍受的副作用，或者如果您无法遵循研究指导，您可能会提前退出研究。

如果您想提前退出研究，您应该与研究医生交谈。 如果您提前退出研究，如果您的移植医生认为有必要，您仍然可能需要返回进行移植后的例行随访。

在您开始接受研究药物之后但在您接受干细胞之前退出研究可能会危及生命。

这是一项调查研究。 白消安和氟达拉滨均已获得 FDA 批准并可在市场上买到，用于治疗 AML 和 MDS。 氯法拉滨已获 FDA 批准用于治疗其他类型的癌症，但仅用于研究 AML 和 MDS。 以本研究中使用的剂量水平一起使用这些研究药物是研究性的。

多达 250 名患者将参加这项研究。 所有人都将在 MD Anderson 就读。