급성 골수성 백혈병(AML) 및 골수이형성 증후군(MDS)에 대한 Fludarabine-IV Busulfan ± Clofarabine 및 동종 조혈 줄기 세포 이식

부설판은 암세포를 사멸시킬 수 있는 DNA(세포의 유전 물질)에 결합하여 암세포를 죽이도록 설계되었습니다. Busulfan은 일반적으로 줄기 세포 이식에 사용됩니다.

Clofarabine은 암세포의 성장과 발달을 방해하도록 설계되었습니다.

Fludarabine은 암세포의 DNA를 방해하도록 설계되어 암세포를 사멸시킬 수 있습니다.

스터디 그룹:

2개의 스터디 그룹 중 하나에 무작위로 배정됩니다(동전 던지듯).

• 그룹 1은 부설판, 플루다라빈 및 클로파라빈을 투여받습니다.
• 그룹 2는 부설판과 플루다라빈을 투여받습니다.

두 그룹 모두 줄기 세포 이식을 받게 됩니다. 줄기 세포는 정맥으로 제공됩니다. 세포는 몇 주 후에 건강하고 새로운 혈액 세포를 만들도록 설계된 골수로 이동합니다.

줄기 세포 이식의 경우 줄기 세포를 받기 전의 날짜를 마이너스 날짜라고 합니다. 줄기 세포를 받는 날을 Day 0이라고 합니다. 줄기 세포를 받은 후의 날을 플러스 데이라고 합니다.

연구 약물 관리 및 절차:

두 그룹 모두 약 45분에서 1시간에 걸쳐 부설판의 "시험" 투여량을 정맥으로 투여받게 됩니다. 부설판의 이 낮은 수준의 시험 용량은 부설판이 신체에서 얼마나 빨리 처리되고 혈액에서 제거되는지 확인하기 위한 것입니다. 이 정보는 귀하가 받을 부설판의 양을 결정합니다. 병원에 입원하기 일주일 전에 외래 환자로 또는 줄기 세포 이식 8일 전에 입원 환자로 부설판 검사 용량을 받을 수 있습니다.

약동학(PK) 테스트를 위해 약 11개의 혈액 샘플(매회 약 1티스푼)을 채취합니다. PK 테스트는 다양한 시점에서 체내 연구 약물의 양을 측정하고 또한 부설판 용량을 결정하는 데 도움이 됩니다. 이 혈액 샘플은 부설판을 받기 전과 다음 11시간 동안 다양한 시간에 채취됩니다. 이러한 채혈은 고용량 부설판 치료 첫날(이식 6일 전인 Day -6)에 다시 반복됩니다.

이러한 채취에 필요한 주사바늘의 수를 줄이기 위해 헤파린 잠금선을 정맥에 삽입합니다. 기술적 또는 일정상의 이유로 PK 테스트를 수행할 수 없는 경우 표준 고정 용량의 부설판을 받게 됩니다.

-6~-3일에는 플루다라빈을 1시간 동안 정맥 투여한 다음 클로파라빈(그룹 1에 속하는 경우)을 1시간 동안 정맥 투여한 다음 부설판을 3시간 동안 정맥 투여합니다.

이식 후에는 기증자의 면역 세포가 수혜자의 면역 세포에 반응하는 이식편대숙주병(GvHD)의 위험을 낮추기 위해 표준 방식으로 타크로리무스, 메토트렉세이트 또는 기타 면역억제제(면역 체계 저하)를 받게 됩니다. 몸.

HLA가 동일하지 않거나 혈연이 아닌 기증자로부터 이식을 받을 예정이라면 이식 3일 전 4시간 동안 정맥을 통해 항흉선세포 글로불린(ATG)도 투여받게 됩니다. 이 약물은 이식 거부 위험을 줄이기 위해 면역 체계를 더욱 약화시키도록 설계되었습니다.

이식 1주일 후부터 혈구 수치가 정상으로 돌아올 때까지 하루에 한 번 필그라스팀을 피하에 주사합니다. Filgrastim은 백혈구의 성장을 돕도록 설계되었습니다.

병원에 있는 동안 표준 치료의 일환으로 부작용이 있는지 확인하게 됩니다. 매일 혈액(약 2티스푼)을 채취하여 부작용, 정기 검사, 혈구 수, 신장 및 간 기능 확인, 감염 여부를 확인합니다.

표준 치료의 일환으로 이식 후 약 3-4주 동안 병원에 있게 됩니다. 퇴원 후 이식 후 약 3개월까지 감염 및 기타 이식 부작용을 모니터링하기 위해 휴스턴 지역에 머물러야 합니다. 이 기간 동안 매주 최소 1회 클리닉을 방문하게 됩니다. 다음 테스트 및 절차가 수행됩니다.

• 귀하의 기분과 귀하가 가질 수 있는 부작용에 대해 질문을 받을 것입니다.
• 일상적인 검사를 위해 혈액(약 2티스푼)을 채취합니다.

이식 후 약 14-30일 후(이식이 "생착" 또는 "취득"할 때) 질병의 상태를 확인하기 위해 골수 흡인을 하게 됩니다.

30일 전후, 이식 후 약 3, 6, 12개월 후에 다음 검사 및 절차가 수행됩니다.

• 활력 징후(혈압, 심박수, 체온 및 호흡수) 측정을 포함한 신체 검사를 받게 됩니다.
• 귀하의 기분과 귀하가 가질 수 있는 부작용에 대해 질문을 받을 것입니다.
• 이식이 얼마나 잘 진행되었는지 확인하기 위해 혈액(약 2티스푼)을 채취합니다.
• 당신은 질병의 상태를 확인하기 위해 골수 흡인을 할 것입니다. 골수 흡인을 채취하기 위해 둔부 또는 다른 부위를 마취제로 마취하고 소량의 골수를 큰 바늘을 통해 빼냅니다.

공부 기간:

치료 종료 후 5년이 지나면 연구에서 제외됩니다. 질병이 악화되거나 견딜 수 없는 부작용이 있거나 학업 지시를 따르지 못할 경우 조기에 학업을 중단할 수 있습니다.

연구를 조기에 종료하려면 연구 의사와 상의해야 합니다. 조기에 연구를 중단한 경우에도 이식 의사가 필요하다고 결정하면 정기적인 이식 후 후속 방문을 위해 다시 방문해야 할 수 있습니다.

연구 약물을 받기 시작한 후 줄기 세포를 받기 전에 연구를 떠나는 것은 생명을 위협할 수 있습니다.

이것은 조사 연구입니다. 부설판 및 플루다라빈은 모두 FDA 승인을 받았으며 AML 및 MDS 치료에 상업적으로 이용 가능합니다. 클로파라빈은 다른 유형의 암을 치료하기 위해 FDA 승인을 받았지만 연구용으로만 AML 및 MDS에 사용되고 있습니다. 이 연구에서 사용된 용량 수준에서 이러한 연구 약물을 함께 사용하는 것은 조사용입니다.

최대 250명의 환자가 이 연구에 참여할 것입니다. 모두 MD Anderson에 등록됩니다.