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Turoctocog Alfa 预防和治疗既往未治疗的 A 型血友病儿童出血的安全性和有效性 (guardian™4)

2020年11月26日 更新者：Novo Nordisk A/S

Turoctocog Alfa 预防和治疗先前未治疗的 A 型血友病儿科患者出血的安全性和有效性

该试验在亚洲、欧洲和北美进行。 该试验的目的是评估 turoctocog alfa 在预防和治疗先前未经治疗的 A 型血友病儿童出血方面的安全性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

60

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100032
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100045
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Chongqing
      • Chonqqing、Chongqing、中国、400014
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510515
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tianjin
      • Tianjing、Tianjin、中国、300020
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310003
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 丹麦
      • København Ø、丹麦、2100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 俄罗斯联邦
      • Krasnodar、俄罗斯联邦、350007
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Moscow、俄罗斯联邦、119049
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg、俄罗斯联邦、191065
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1089
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Debrecen、匈牙利、4032
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11070
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 奥地利
      • Graz、奥地利、8036
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Innsbruck、奥地利、6020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Klagenfurt、奥地利、A 9026
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Linz、奥地利、4020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Salzburg、奥地利、A 5020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • St. Poelten、奥地利、A 3100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Wien、奥地利、A 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 巴西
    • Parana
      • Curitiba、Parana、巴西、80250-060
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Sao Paulo
      • Campinas、Sao Paulo、巴西、13081-970
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 希腊
      • Athens、希腊、GR-11527
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Thessaloniki、希腊、GR 54642
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 日本
      • Aichi、日本、466-8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hyogo、日本、654-0047
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka、日本、420-8660
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo、日本、157-8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 波兰
      • Bydgoszcz、波兰、85-094
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lublin、波兰、20-093
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 波多黎各
      • San Juan、波多黎各、00935
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 火鸡
      • Adana、火鸡、01130
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Antalya、火鸡、01010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bornova-IZMIR、火鸡、35100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Izmit、火鸡、41380
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Samsun、火鸡、55319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 立陶宛
      • Vilnius、立陶宛、08406
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Long Beach、California、美国、90806
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sacramento、California、美国、95817
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010-2978
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa、Florida、美国、33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa、Florida、美国、33606
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Macon、Georgia、美国、31201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Savannah、Georgia、美国、31404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Oak Lawn、Illinois、美国、60453
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89109
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08901
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • Brooklyn、New York、美国、11220
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Brooklyn、New York、美国、11201-5425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dayton、Ohio、美国、45404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 葡萄牙
      • Porto、葡萄牙、4200-319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • El Palmar、西班牙、30120
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Madrid、西班牙、28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 阿尔及利亚
      • Algiers、阿尔及利亚、16000
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Annaba、阿尔及利亚、23000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 香港
      • Shatin, New Territories、香港
        • Novo Nordisk Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1秒 至 6年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 6岁以下
  • 在任何与试验相关的活动之前获得的知情同意（与试验相关的活动是指在患者的正常管理过程中不会执行的任何程序）
  • 诊断为先天性重症A型血友病（FVIII水平等于或低于1%）的男性患者
  • 之前未使用过纯化的凝血因子产品（之前接触血液成分的 ED 等于或小于 5，例如 接受冷沉淀、新鲜冷冻血浆），包括市售的 NovoEight® /Novoeight®

排除标准：

  • 已知或怀疑对仓鼠蛋白过敏或对试验产品或相关产品不耐受
  • 先前参与该试验定义为在试验产品给药后退出
  • 除血友病 A 外的先天性或获得性凝血障碍
  • 任何因子 VIII 抑制剂的病史
  • 在试验期间使用免疫调节剂（例如 静脉内免疫球蛋白 (IVIG)、常规全身性皮质类固醇）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：turoctocog 阿尔法
药品：turoctocog 阿尔法
患者将被安排接受至少 100 天的 turoctocog alfa 治疗。 在大多数情况下，治疗将在家中由父母/看护者/支持人员进行静脉内（i.v.，进入静脉）自我注射。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
试验主要阶段因子 VIII 抑制物的发生率（高于或等于 0.6 BU（Bethesda 单位）/mL）
大体时间：从第 2 次访问（筛选后 21 天）到第 5 次访问（50-55 天曝光）
在试验的主要阶段定义为抑制剂滴度≥0.6 BU 的抑制剂的发生率（具有抑制剂的参与者的百分比）。
从第 2 次访问（筛选后 21 天）到第 5 次访问（50-55 天曝光）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Turoctocog Alfa 对出血治疗的止血效果根据预定义的四点量表评估：优秀、良好、中等和无
大体时间：从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
Turoctocog alfa 的止血效果通过包含所有出血计数的频率表进行总结，并根据预定义的四点量表进行评估：优秀、良好、中等和无。 分析基于出血总数及其对治疗的反应。 对主要阶段（从第 2 次访问到第 5 次访问 [50-55 个暴露日）、扩展阶段​​（从第 6 次访问到试验结束；第 100 次暴露日，预计在参与试验的 6 到 48 个月之间发生）进行了分析，合并的主要阶段和扩展阶段（从访问 2 到试验结束）和抑制剂队列。
从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
年化出血率 (ABR)
大体时间：从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
年化出血率定义为治疗后每名患者每年的总出血次数，通过允许过度分散的泊松模型进行估算。 泊松估计以 95% 的置信区间 (CI) 呈现。 对主要阶段（从第 2 次访问到第 5 次访问 [50-55 个暴露日）、扩展阶段​​（从第 6 次访问到试验结束；第 100 次暴露日，预计在参与试验的 6 到 48 个月之间发生）进行了分析，合并的主要阶段和扩展阶段（从访问 2 到试验结束）和抑制剂队列。
从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
每次放血所需的 Turoctocog Alfa (N8) 注射次数
大体时间：从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
每次取血所需的 turoctocog alfa (N8) 注射次数计算为从取血开始到取血停止的时间段内使用的 turoctocog alfa 注射次数。 给出了止血所需的 turoctocog alfa 注射的平均次数。 分析基于出血总数。 对主要阶段（从第 2 次访问到第 5 次访问 [50-55 个暴露日）、扩展阶段​​（从第 6 次访问到试验结束；第 100 次暴露日，预计在参与试验的 6 到 48 个月之间发生）进行了分析，合并的主要阶段和扩展阶段（从访问 2 到试验结束）和抑制剂队列。
从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
每位患者每月的 Turoctocog Alfa (N8) 总消耗量（预防、治疗出血和手术期间）
大体时间：从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
每个患者每月用于治疗的 turoctocog alfa (N8) 的平均总消耗量（包括所有注射：预防、出血治疗和手术期间）。 对主要阶段（从第 2 次访问到第 5 次访问 [50-55 个暴露日）、扩展阶段​​（从第 6 次访问到试验结束；第 100 次暴露日，预计在参与试验的 6 到 48 个月之间发生）进行了分析，合并的主要阶段和扩展阶段（从访问 2 到试验结束）和抑制剂队列。
从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
每年每位患者（预防、治疗出血和手术期间）的 Turoctocog Alfa (N8) 总消耗量
大体时间：从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
每位患者每年用于治疗的 turoctocog alfa (N8) 的平均总消耗量（包括所有注射：预防、出血治疗和手术期间）。 对主要阶段（从第 2 次访问到第 5 次访问 [50-55 个暴露日）、扩展阶段​​（从第 6 次访问到试验结束；第 100 次暴露日，预计在参与试验的 6 到 48 个月之间发生）进行了分析，合并的主要阶段和扩展阶段（从访问 2 到试验结束）和抑制剂队列。
从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
Turoctocog Alfa (N8) 的消耗量（IU/kg/出血）每次出血
大体时间：从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
从出血开始到停止，用于治疗出血的turoctocog alfa (N8)的平均消耗量。 分析基于出血次数。 对主要阶段（从第 2 次访问到第 5 次访问 [50-55 个暴露日）、扩展阶段​​（从第 6 次访问到试验结束；第 100 次暴露日，预计在参与试验的 6 到 48 个月之间发生）进行了分析，合并的主要阶段和扩展阶段（从访问 2 到试验结束）和抑制剂队列。
从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
用于预防出血的 Turoctocog Alfa (N8)（IU/kg/月）消耗量
大体时间：从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
每个患者每月用于预防性治疗的 turoctocog alfa (N8) 平均消耗量。 对主要阶段（从第 2 次访问到第 5 次访问 [50-55 个暴露日）、扩展阶段​​（从第 6 次访问到试验结束；第 100 次暴露日，预计在参与试验的 6 到 48 个月之间发生）进行了分析，合并的主要阶段和扩展阶段（从访问 2 到试验结束）和抑制剂队列。
从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
试验期间报告的不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的频率
大体时间：从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
每个患者接触年的不良事件和严重不良事件的数量。 对主要阶段（从访问 2 到访问 5 [50-55 暴露日）、扩展阶段​​（从访问 6 到试验结束（暴露日 100，预计在试验参与的 6 到 48 个月之间发生）进行分析，合并的主要阶段和扩展阶段（从访问 2 到试验结束）和抑制剂队列。
从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
临床相关抑制剂的发生率定义为抑制剂滴度 (≥ 0.6 BU/mL) 并伴有回收率下降（<66% 的预期水平）
大体时间：从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
临床相关抑制物的发生率（在此期间出现新抑制物的患者人数/有风险的参与者人数，以百分比表示）被定义为抑制物滴度（≥ 0.6 BU）和恢复下降（<66% 的预期值）等级）。 根据所使用的测定类型，给出了临床相关抑制剂的发生率。 对主要阶段（从第 2 次访问到第 5 次访问 [50-55 个暴露日）、扩展阶段​​（从第 6 次访问到试验结束；第 100 次暴露日，预计在参与试验的 6 到 48 个月之间发生）进行了分析以及合并的主要阶段和扩展阶段（从访问 2 到试验结束）。
从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
定义为抑制剂滴度 ≥ 5 BU（Bethesda 单位）/mL 的高滴度抑制剂的发生率
大体时间：从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
定义为抑制剂滴度 ≥ 5 BU（Bethesda 单位）/mL 的高滴度抑制剂的发生率（期间出现新抑制剂的患者人数/有风险的参与者人数，以百分比表示）。 抑制剂在主要阶段（从第 2 次访问到第 5 次访问 [50-55 暴露日]、扩展阶段​​（从第 6 次访问到试验结束；第 100 次暴露日，预计在参与试验的 6 到 48 个月之间发生）进行评估以及合并的主要阶段和扩展阶段（从访问 2 到试验结束）。
从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
家长报告的治疗满意度总分变化
大体时间：访问 3（第 10-15 ED）；访问 5（第 50-55 ED）；试验结束（在延长阶段最后一次预定访问的 8 周内）

父母使用血友病满意度问卷 (HEMO-SAT) 评估照顾者/父母报告的治疗满意度。 调查问卷包含与治疗相关的问题，涵盖 6 个领域（轻松和便利、疗效、负担、专科、中心和总体满意度）。 完成问卷的成年人可以获得 0 到 100 的分数，分数越低表示治疗满意度越高。 6 个领域中每个领域的量表范围为 0-100，分数越低，治疗满意度越高。

显示访问 3（第 10-15 次 ED）、访问 5（第 50-55 次 ED）和试验结束（EoT）时的域分数。
访问 3（第 10-15 ED）；访问 5（第 50-55 ED）；试验结束（在延长阶段最后一次预定访问的 8 周内）
与出血相关的卫生资源利用和护理人员负担（每位患者每月）
大体时间：从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
根据平均缺勤天数和使用助行器（例如， 轮椅或拐杖）作为流血的结果。 对主要阶段（从第 2 次访问到第 5 次访问 [50-55 个暴露日）、扩展阶段​​（从第 6 次访问到试验结束；第 100 次暴露日，预计在参与试验的 6 到 48 个月之间发生）进行了分析，合并的主要阶段和扩展阶段（从访问 2 到试验结束）和抑制剂队列。
从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
与出血相关的卫生资源利用和护理人员负担（每年每位患者）
大体时间：从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合
根据平均缺勤天数和使用助行器（例如， 轮椅或拐杖）作为流血的结果。 对主要阶段（从第 2 次访问到第 5 次访问 [50-55 个暴露日）、扩展阶段​​（从第 6 次访问到试验结束；第 100 次暴露日，预计在参与试验的 6 到 48 个月之间发生）进行了分析，合并的主要阶段和扩展阶段（从访问 2 到试验结束）和抑制剂队列。
从访问 2 到访问 5（50-55 曝光日）；从访问 6 到试验结束，试验的扩展阶段；从第 2 次访视到试验结束，试验的主要阶段和扩展阶段相结合

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novo Nordisk A/S

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2012年9月17日

初级完成 (实际的)

2017年8月16日

研究完成 (实际的)

2018年12月5日

研究注册日期

首次提交

2011年12月15日

首先提交符合 QC 标准的

2011年12月15日

首次发布 (估计)

2011年12月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年11月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年11月26日

最后验证

2020年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NN7008-3809
  • U1111-1119-6116 (其他标识符：WHO)
  • 2011-001033-16 (EudraCT编号)
  • P/50/2010 (其他标识符：EMA (PDCO))
  • JapicCTI-142544 (其他标识符：JAPIC)
  • CTR20150455 (注册表标识符：ChinaDrugTrials)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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