Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av Turoctocog Alfa i forebygging og behandling av blødninger hos tidligere ubehandlede barn med hemofili A (guardian™4)

26. november 2020 oppdatert av: Novo Nordisk A/S

Sikkerhet og effekt av Turoctocog Alfa i forebygging og behandling av blødninger hos pediatriske tidligere ubehandlede pasienter med hemofili A

Denne forsøket gjennomføres i Asia, Europa og Nord-Amerika. Formålet med studien er å evaluere sikkerheten og effekten av turoctocog alfa i forebygging og behandling av blødninger hos tidligere ubehandlede barn med hemofili A.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

60

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Algerie
      • Algiers, Algerie, 16000
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Annaba, Algerie, 23000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Brasil
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasil, 80250-060
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasil, 13081-970
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Danmark
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Den russiske føderasjonen
      • Krasnodar, Den russiske føderasjonen, 350007
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 119049
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191065
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010-2978
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Macon, Georgia, Forente stater, 31201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Forente stater, 60453
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11220
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11201-5425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Hellas
      • Athens, Hellas, GR-11527
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Thessaloniki, Hellas, GR 54642
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Hong Kong
      • Shatin, New Territories, Hong Kong
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hyogo, Japan, 654-0047
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100032
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100045
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Chongqing
      • Chonqqing, Chongqing, Kina, 400014
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tianjin
      • Tianjing, Tianjin, Kina, 300020
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 08406
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-094
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • El Palmar, Spania, 30120
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Madrid, Spania, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, 01130
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Antalya, Tyrkia, 01010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bornova-IZMIR, Tyrkia, 35100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Izmit, Tyrkia, 41380
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Samsun, Tyrkia, 55319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1089
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike, 8036
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Innsbruck, Østerrike, 6020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Klagenfurt, Østerrike, A 9026
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Linz, Østerrike, 4020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Salzburg, Østerrike, A 5020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • St. Poelten, Østerrike, A 3100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Wien, Østerrike, A 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 6 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder under 6 år
  • Informert samtykke innhentet før noen utprøvingsrelaterte aktiviteter (forsøksrelaterte aktiviteter er enhver prosedyre som ikke ville blitt utført under normal behandling av pasienten)
  • Mannlige pasienter diagnostisert med medfødt alvorlig hemofili A (FVIII-nivå lik eller under 1 %)
  • Ingen tidligere bruk av rensede koagulasjonsfaktorprodukter (tidligere eksponering, lik eller mindre enn 5 ED for blodkomponenter, f.eks. kryopresipitat, fersk frossen plasma, er akseptert) inkludert kommersielt tilgjengelig NovoEight® /Novoeight®

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent eller mistenkt allergi mot hamsterprotein eller intoleranse mot prøveprodukt(er) eller relaterte produkter
  • Tidligere deltagelse i denne studien definert som uttak etter administrering av prøveprodukt
  • Medfødte eller ervervede koagulasjonsforstyrrelser andre enn hemofili A
  • Enhver historie med faktor VIII-hemmer
  • Pågående behandling eller planlagt behandling under forsøket med immunmodulerende midler (f. intravenøst ​​immunglobulin (IVIG), rutinemessige systemiske kortikosteroider)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: turoctocog alfa
Legemiddel: turoctocog alfa
Pasienter vil bli planlagt å motta behandling med turoctocog alfa i minst 100 eksponeringsdager. I de fleste tilfeller vil behandling gis hjemme med intravenøs (i.v., i venen) selvinjeksjon av forelder/omsorgsperson/støtteperson.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Insidensrate av faktor VIII-hemmere (over eller lik 0,6 BU (Bethesda-enheter)/ml) for hovedfasen av forsøket
Tidsramme: Fra besøk 2 (21 dager etter screening) til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag)
Forekomsten (prosentandel av deltakere med inhibitorer) av inhibitorer definert som inhibitortitere ≥0,6 BU for hovedfasen av studien.
Fra besøk 2 (21 dager etter screening) til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hemostatisk effekt av Turoctocog Alfa på behandling av blødninger vurdert på en forhåndsdefinert firepunktsskala: utmerket, god, moderat og ingen
Tidsramme: Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Den hemostatiske effekten av turoctocog alfa ble oppsummert av frekvenstabeller som inneholder antall blødninger og vurdert på en forhåndsdefinert firepunktsskala: Utmerket, God, Moderat og Ingen. Analysen var basert på det totale antallet blødninger og deres respons på behandlingen. Analysen ble utført for hovedfasen (fra besøk 2 til besøk 5 [50-55 eksponeringsdag], forlengelsesfase (fra besøk 6 til slutten av forsøket; eksponeringsdag 100, forventet å finne sted mellom 6 og 48 måneder med forsøksdeltakelse) , den kombinerte hoved- og forlengelsesfasen (fra besøk 2 til slutten av forsøket) og for inhibitorkohorten.
Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Annualisert blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Årlig blødningsrate definert som antall blødninger totalt per pasient per år etter behandling ble estimert av en Poisson-modell som tillater overspredning. Poisson-estimatet presenteres med et 95 % konfidensintervall (KI). Analysen ble utført for hovedfasen (fra besøk 2 til besøk 5 [50-55 eksponeringsdag], forlengelsesfase (fra besøk 6 til slutten av forsøket; eksponeringsdag 100, forventet å finne sted mellom 6 og 48 måneder med forsøksdeltakelse) , den kombinerte hoved- og forlengelsesfasen (fra besøk 2 til slutten av forsøket) og for inhibitorkohorten.
Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Antall Turoctocog Alfa (N8) injeksjoner som kreves per blødning
Tidsramme: Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Antall injeksjoner med turoctocog alfa (N8) som kreves per blødning ble beregnet som antall injeksjoner med turoctocog alfa brukt i tidsperioden fra blødningen startet til blødningen stoppet. Gjennomsnittlig antall turoctocog alfa-injeksjoner som kreves for å stoppe blødningen er presentert. Analysen var basert på totalt antall blødninger. Analysen ble utført for hovedfasen (fra besøk 2 til besøk 5 [50-55 eksponeringsdag], forlengelsesfase (fra besøk 6 til slutten av forsøket; eksponeringsdag 100, forventet å finne sted mellom 6 og 48 måneder med forsøksdeltakelse) , den kombinerte hoved- og forlengelsesfasen (fra besøk 2 til slutten av forsøket) og for inhibitorkohorten.
Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Totalt forbruk av Turoctocog Alfa (N8) per pasient (forebygging, behandling av blødninger og under kirurgi) per måned
Tidsramme: Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Gjennomsnittlig totalforbruk av turoctocog alfa (N8) brukt til behandling (inkluderer alle injeksjoner gitt: forebygging, behandling av blødninger og under operasjon) per pasient per måned. Analysen ble utført for hovedfasen (fra besøk 2 til besøk 5 [50-55 eksponeringsdag], forlengelsesfase (fra besøk 6 til slutten av forsøket; eksponeringsdag 100, forventet å finne sted mellom 6 og 48 måneder med forsøksdeltakelse) , den kombinerte hoved- og forlengelsesfasen (fra besøk 2 til slutten av forsøket) og for inhibitorkohorten.
Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Totalt forbruk av Turoctocog Alfa (N8) per pasient (forebygging, behandling av blødninger og under kirurgi) per år
Tidsramme: Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Gjennomsnittlig totalforbruk av turoctocog alfa (N8) brukt til behandling (inkluderer alle injeksjoner gitt: forebygging, behandling av blødninger og under operasjon) per pasient per år. Analysen ble utført for hovedfasen (fra besøk 2 til besøk 5 [50-55 eksponeringsdag], forlengelsesfase (fra besøk 6 til slutten av forsøket; eksponeringsdag 100, forventet å finne sted mellom 6 og 48 måneder med forsøksdeltakelse) , den kombinerte hoved- og forlengelsesfasen (fra besøk 2 til slutten av forsøket) og for inhibitorkohorten.
Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Forbruk av Turoctocog Alfa (N8) (IE/kg/blødning) pr.
Tidsramme: Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Gjennomsnittlig forbruk av turoctocog alfa (N8) brukt til behandling av blødning fra start til stopp av blødning. Analysen var basert på antall blødninger. Analysen ble utført for hovedfasen (fra besøk 2 til besøk 5 [50-55 eksponeringsdag], forlengelsesfase (fra besøk 6 til slutten av forsøket; eksponeringsdag 100, forventet å finne sted mellom 6 og 48 måneder med forsøksdeltakelse) , den kombinerte hoved- og forlengelsesfasen (fra besøk 2 til slutten av forsøket) og for inhibitorkohorten.
Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Forbruk av Turoctocog Alfa (N8) (IE/kg/måneder) for å forebygge blødninger
Tidsramme: Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Gjennomsnittlig forbruk av turoctocog alfa (N8) brukt til forebyggende behandling per måned per pasient. Analysen ble utført for hovedfasen (fra besøk 2 til besøk 5 [50-55 eksponeringsdag], forlengelsesfase (fra besøk 6 til slutten av forsøket; eksponeringsdag 100, forventet å finne sted mellom 6 og 48 måneder med forsøksdeltakelse) , den kombinerte hoved- og forlengelsesfasen (fra besøk 2 til slutten av forsøket) og for inhibitorkohorten.
Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Frekvens av uønskede hendelser (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) rapportert i løpet av prøveperioden
Tidsramme: Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Antall uønskede hendelser og alvorlige bivirkninger per pasientår med eksponering. Analysen ble utført for hovedfasen (fra besøk 2 til besøk 5 [50-55 eksponeringsdag], forlengelsesfase (fra besøk 6 til slutten av forsøket (eksponeringsdag 100, forventet å finne sted mellom 6 og 48 måneder med forsøksdeltakelse) , den kombinerte hoved- og forlengelsesfasen (fra besøk 2 til slutten av forsøket) og for inhibitorkohorten.
Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Forekomstrate av klinisk relevante hemmere definert som en hemmertiter (≥ 0,6 BU/mL) kombinert med redusert restitusjon (<66 % av forventet nivå)
Tidsramme: Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Insidensratene (antall pasienter med ny inhibitor i perioden/antall deltakere i risiko, uttrykt i prosent) av klinisk relevante inhibitorer ble definert som en inhibitortiter (≥ 0,6 BU) kombinert med en redusert restitusjon (<66 % av forventet nivå). Forekomstrate av klinisk relevante hemmere i henhold til type analyse som brukes, er presentert. Analysen ble utført for hovedfasen (fra besøk 2 til besøk 5 [50-55 eksponeringsdag], forlengelsesfase (fra besøk 6 til slutten av forsøket; eksponeringsdag 100, forventet å finne sted mellom 6 og 48 måneder med forsøksdeltakelse) og den kombinerte hoved- og utvidelsesfasen (fra besøk 2 til slutten av prøveperioden).
Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Forekomstrate av hemmere med høy titer definert som inhibitortiter ≥ 5 BU (Bethesda-enheter)/ml)
Tidsramme: Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Insidensrate (antall pasienter med ny inhibitor i perioden/antall deltakere i risiko, uttrykt i prosent) av høytiterhemmere definert som hemmertiter ≥ 5 BU (Bethesda Units)/ml). Inhibitorene ble evaluert for hovedfasen (fra besøk 2 til besøk 5 [50-55 eksponeringsdag], forlengelsesfase (fra besøk 6 til slutten av forsøket; eksponeringsdag 100, forventet å inntreffe mellom 6 og 48 måneder med forsøksdeltakelse) og den kombinerte hoved- og utvidelsesfasen (fra besøk 2 til slutten av prøveperioden).
Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Endring i totale poeng for foreldre rapportert behandlingstilfredshet
Tidsramme: Besøk 3 (10.-15. ED); Besøk 5 (50.-55. ED); Slutt på prøveperioden (innen 8 uker etter deres siste planlagte besøk i utvidelsesfasen)

Pleierne/foreldrene rapporterte behandlingstilfredshet vurderes av foreldrene ved hjelp av hemofilitilfredshetsspørreskjemaet (HEMO-SAT). Spørreskjemaet inneholdt spørsmål knyttet til behandling som dekket 6 domener (letthet og bekvemmelighet, effekt, belastning, spesialist, senter og generell tilfredshet). Voksne som fylte ut spørreskjemaet kunne oppnå en skår fra 0 til 100, med lavere skåre som reflekterer større behandlingstilfredshet. Skalaområdet for hvert av de 6 domenene var 0-100 med lavere skåre som gjenspeiler større behandlingstilfredshet.

Poengsummene til domenene ved besøk 3 (10.-15. ED), besøk 5 (50.-55. ED) og slutten av prøveperioden (EoT) presenteres.
Besøk 3 (10.-15. ED); Besøk 5 (50.-55. ED); Slutt på prøveperioden (innen 8 uker etter deres siste planlagte besøk i utvidelsesfasen)
Helseressursutnyttelse og omsorgsbyrde forbundet med blødninger (per måned per pasient)
Tidsramme: Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Ressursutnyttelse og omsorgsbyrde analyseres i form av gjennomsnittlig antall dager fravær fra jobb og bruk av mobilitetshjelpemidler (f. rullestol eller krykker) som følge av blødninger. Analysen ble utført for hovedfasen (fra besøk 2 til besøk 5 [50-55 eksponeringsdag], forlengelsesfase (fra besøk 6 til slutten av forsøket; eksponeringsdag 100, forventet å finne sted mellom 6 og 48 måneder med forsøksdeltakelse) , den kombinerte hoved- og forlengelsesfasen (fra besøk 2 til slutten av forsøket) og for inhibitorkohorten.
Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Helseressursutnyttelse og omsorgsbyrde forbundet med blødninger (per år per pasient)
Tidsramme: Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven
Ressursutnyttelse og omsorgsbyrde analyseres i form av gjennomsnittlig antall dager med fravær fra jobb og bruk av hjelpemidler (f.eks. rullestol eller krykker) som følge av blødninger. Analysen ble utført for hovedfasen (fra besøk 2 til besøk 5 [50-55 eksponeringsdag], forlengelsesfase (fra besøk 6 til slutten av forsøket; eksponeringsdag 100, forventet å finne sted mellom 6 og 48 måneder med forsøksdeltakelse) , den kombinerte hoved- og forlengelsesfasen (fra besøk 2 til slutten av forsøket) og for inhibitorkohorten.
Fra besøk 2 til besøk 5 (50-55 eksponeringsdag); Fra besøk 6 til slutten av prøveperioden, forlengelsesfase av prøven; Fra besøk 2 til slutten av prøveperioden, de kombinerte hoved- og forlengelsesfasene av prøven

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. september 2012

Primær fullføring (Faktiske)

16. august 2017

Studiet fullført (Faktiske)

5. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. desember 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. desember 2011

Først lagt ut (Anslag)

16. desember 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. november 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. november 2020

Sist bekreftet

1. november 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NN7008-3809
  • U1111-1119-6116 (Annen identifikator: WHO)
  • 2011-001033-16 (EudraCT-nummer)
  • P/50/2010 (Annen identifikator: EMA (PDCO))
  • JapicCTI-142544 (Annen identifikator: JAPIC)
  • CTR20150455 (Registeridentifikator: ChinaDrugTrials)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere