Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność Turoctocog Alfa w zapobieganiu i leczeniu krwawień u wcześniej nieleczonych dzieci z hemofilią A (guardian™4)

26 listopada 2020 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Bezpieczeństwo i skuteczność Turoctocog Alfa w zapobieganiu i leczeniu krwawień u dzieci i młodzieży z hemofilią typu A, wcześniej nieleczonych

Ta próba jest prowadzona w Azji, Europie i Ameryce Północnej. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności turoktokogu alfa w zapobieganiu i leczeniu krwawień u wcześniej nieleczonych dzieci z hemofilią A.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

60

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Algieria
      • Algiers, Algieria, 16000
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Annaba, Algieria, 23000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Klagenfurt, Austria, A 9026
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Linz, Austria, 4020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Salzburg, Austria, A 5020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • St. Poelten, Austria, A 3100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Wien, Austria, A 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Brazylia
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brazylia, 80250-060
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brazylia, 13081-970
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100032
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100045
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Chongqing
      • Chonqqing, Chongqing, Chiny, 400014
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tianjin
      • Tianjing, Tianjin, Chiny, 300020
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310003
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Dania
      • København Ø, Dania, 2100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Federacja Rosyjska
      • Krasnodar, Federacja Rosyjska, 350007
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 119049
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Federacja Rosyjska, 191065
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Grecja
      • Athens, Grecja, GR-11527
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Thessaloniki, Grecja, GR 54642
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • El Palmar, Hiszpania, 30120
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Hongkong
      • Shatin, New Territories, Hongkong
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 01130
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Antalya, Indyk, 01010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bornova-IZMIR, Indyk, 35100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Izmit, Indyk, 41380
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Samsun, Indyk, 55319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japonia
      • Aichi, Japonia, 466-8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hyogo, Japonia, 654-0047
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japonia, 420-8660
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonia, 157-8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa, 08406
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska, 85-094
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lublin, Polska, 20-093
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko, 00935
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia, 4200-319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010-2978
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Macon, Georgia, Stany Zjednoczone, 31201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Stany Zjednoczone, 60453
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11220
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11201-5425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1089
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Debrecen, Węgry, 4032
        • Novo Nordisk Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek poniżej 6 lat
  • Świadoma zgoda uzyskana przed jakimikolwiek czynnościami związanymi z badaniem (czynności związane z badaniem to każda procedura, która nie zostałaby wykonana podczas normalnego postępowania z pacjentem)
  • Mężczyźni z rozpoznaniem wrodzonej ciężkiej hemofilii A (poziom czynnika VIII równy lub niższy niż 1%)
  • Brak wcześniejszego stosowania produktów oczyszczonych czynników krzepnięcia (wcześniej narażenie równe lub mniejsze niż 5 ED na składniki krwi, np. akceptowany jest krioprecypitat, świeżo mrożone osocze), w tym dostępne w handlu NovoEight® /Novoeight®

Kryteria wyłączenia:

  • Znana lub podejrzewana alergia na białko chomika lub nietolerancja produktów próbnych lub produktów pokrewnych
  • Wcześniejszy udział w tym badaniu definiowano jako wycofanie się po podaniu produktu testowego
  • Wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia A
  • Jakakolwiek historia inhibitora czynnika VIII
  • Trwające lub planowane leczenie podczas badania lekami immunomodulującymi (np. dożylna immunoglobulina (IVIG), rutynowe ogólnoustrojowe kortykosteroidy)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: turoktokog alfa
Lek: turoktokog alfa
Pacjenci zostaną zaplanowani na leczenie turoktokogiem alfa przez co najmniej 100 dni ekspozycji. W większości przypadków leczenie będzie prowadzone w domu przez samowstrzyknięcie dożylne (dożylne) przez rodzica/opiekuna/osobę wspierającą.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania inhibitorów czynnika VIII (powyżej lub równa 0,6 j.b. (jednostek Bethesda)/ml) w głównej fazie badania
Ramy czasowe: Od wizyty 2 (21 dni po skriningu) do wizyty 5 (50-55 dzień ekspozycji)
Częstość występowania (procent uczestników z inhibitorami) inhibitorów zdefiniowana jako miana inhibitorów ≥0,6 BU w głównej fazie badania.
Od wizyty 2 (21 dni po skriningu) do wizyty 5 (50-55 dzień ekspozycji)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Działanie hemostatyczne Turoctocogu Alfa na leczenie krwawień oceniane na podstawie wstępnie zdefiniowanej czteropunktowej skali: doskonałe, dobre, umiarkowane i brak
Ramy czasowe: Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Działanie hemostatyczne turoktokogu alfa podsumowano w tabelach częstości zawierających liczbę wszystkich krwawień i oceniono na wstępnie zdefiniowanej czteropunktowej skali: doskonała, dobra, umiarkowana i brak. Analizę oparto na całkowitej liczbie krwawień i ich odpowiedzi na leczenie. Analizę przeprowadzono dla fazy głównej (od Wizyty 2 do Wizyty 5 [50-55 dzień ekspozycji], fazy przedłużenia (od Wizyty 6 do końca badania; 100 dzień ekspozycji, spodziewany między 6 a 48 miesiącem udziału w badaniu) , połączoną fazę główną i fazę przedłużenia (od wizyty 2 do końca badania) oraz dla kohorty z inhibitorem.
Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Roczny wskaźnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Roczna częstość krwawień zdefiniowana jako łączna liczba krwawień na pacjenta na rok po leczeniu została oszacowana za pomocą modelu Poissona z uwzględnieniem nadmiernej dyspersji. Estymator Poissona jest przedstawiony z 95% przedziałem ufności (CI). Analizę przeprowadzono dla fazy głównej (od Wizyty 2 do Wizyty 5 [50-55 dzień ekspozycji], fazy przedłużenia (od Wizyty 6 do końca badania; 100 dzień ekspozycji, spodziewany między 6 a 48 miesiącem udziału w badaniu) , połączoną fazę główną i fazę przedłużenia (od wizyty 2 do końca badania) oraz dla kohorty z inhibitorem.
Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Liczba wstrzyknięć Turoctocog Alfa (N8) wymaganych na krwawienie
Ramy czasowe: Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Liczbę wstrzyknięć turoktokogu alfa (N8) wymaganych na krwawienie obliczono jako liczbę wstrzyknięć turoktokogu alfa zastosowanych w okresie od rozpoczęcia krwawienia do jego zatrzymania. Przedstawiono średnią liczbę wstrzyknięć turoktokogu alfa wymaganych do zatrzymania krwawienia. Analizę oparto na całkowitej liczbie krwawień. Analizę przeprowadzono dla fazy głównej (od Wizyty 2 do Wizyty 5 [50-55 dzień ekspozycji], fazy przedłużenia (od Wizyty 6 do końca badania; 100 dzień ekspozycji, spodziewany między 6 a 48 miesiącem udziału w badaniu) , połączoną fazę główną i fazę przedłużenia (od wizyty 2 do końca badania) oraz dla kohorty z inhibitorem.
Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Całkowite spożycie Turoctocog Alfa (N8) na pacjenta (zapobieganie, leczenie krwawień i podczas operacji) na miesiąc
Ramy czasowe: Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Średnie całkowite spożycie turoktokogu alfa (N8) stosowanego w leczeniu (obejmuje wszystkie podane iniekcje: profilaktykę, leczenie krwawień i podczas operacji) na pacjenta na miesiąc. Analizę przeprowadzono dla fazy głównej (od Wizyty 2 do Wizyty 5 [50-55 dzień ekspozycji], fazy przedłużenia (od Wizyty 6 do końca badania; 100 dzień ekspozycji, spodziewany między 6 a 48 miesiącem udziału w badaniu) , połączoną fazę główną i fazę przedłużenia (od wizyty 2 do końca badania) oraz dla kohorty z inhibitorem.
Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Całkowite spożycie Turoctocog Alfa (N8) na pacjenta (zapobieganie, leczenie krwawień i podczas operacji) na rok
Ramy czasowe: Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Średnie całkowite spożycie turoktokogu alfa (N8) stosowanego w leczeniu (obejmuje wszystkie podane iniekcje: profilaktykę, leczenie krwawień i podczas operacji) na pacjenta rocznie. Analizę przeprowadzono dla fazy głównej (od Wizyty 2 do Wizyty 5 [50-55 dzień ekspozycji], fazy przedłużenia (od Wizyty 6 do końca badania; 100 dzień ekspozycji, spodziewany między 6 a 48 miesiącem udziału w badaniu) , połączoną fazę główną i fazę przedłużenia (od wizyty 2 do końca badania) oraz dla kohorty z inhibitorem.
Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Zużycie Turoctocog Alfa (N8) (j.m./kg/skrwawienie) na krwawienie
Ramy czasowe: Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Średnie spożycie turoktokogu alfa (N8) stosowanego w leczeniu krwawienia od początku do ustania krwawienia. Analizę oparto na liczbie krwawień. Analizę przeprowadzono dla fazy głównej (od Wizyty 2 do Wizyty 5 [50-55 dzień ekspozycji], fazy przedłużenia (od Wizyty 6 do końca badania; 100 dzień ekspozycji, spodziewany między 6 a 48 miesiącem udziału w badaniu) , połączoną fazę główną i fazę przedłużenia (od wizyty 2 do końca badania) oraz dla kohorty z inhibitorem.
Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Spożycie Turoctocog Alfa (N8) (j.m./kg/miesiące) w zapobieganiu krwawieniom
Ramy czasowe: Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Średnie miesięczne spożycie turoktokogu alfa (N8) stosowanego w leczeniu zapobiegawczym na pacjenta. Analizę przeprowadzono dla fazy głównej (od Wizyty 2 do Wizyty 5 [50-55 dzień ekspozycji], fazy przedłużenia (od Wizyty 6 do końca badania; 100 dzień ekspozycji, spodziewany między 6 a 48 miesiącem udziału w badaniu) , połączoną fazę główną i fazę przedłużenia (od wizyty 2 do końca badania) oraz dla kohorty z inhibitorem.
Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) zgłaszanych w okresie próbnym
Ramy czasowe: Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Liczba zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych na pacjento-lat ekspozycji. Analizę przeprowadzono dla fazy głównej (od Wizyty 2 do Wizyty 5 [50-55 dzień ekspozycji], fazy przedłużenia (od Wizyty 6 do końca badania (dzień ekspozycji 100, spodziewany między 6 a 48 miesiącem udziału w badaniu) , połączoną fazę główną i fazę przedłużenia (od wizyty 2 do końca badania) oraz dla kohorty z inhibitorem.
Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Częstość występowania klinicznie istotnych inhibitorów zdefiniowana jako miano inhibitora (≥ 0,6 BU/ml) w połączeniu ze zmniejszonym odzyskiem (<66% oczekiwanego poziomu)
Ramy czasowe: Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Częstość występowania (liczba pacjentów z nowym inhibitorem w okresie/liczba uczestników ryzyka, wyrażona w procentach) klinicznie istotnych inhibitorów została zdefiniowana jako miano inhibitora (≥ 0,6 BU) w połączeniu ze zmniejszonym powrotem do zdrowia (<66% oczekiwanej poziom). Przedstawiono częstość występowania klinicznie istotnych inhibitorów w zależności od typu zastosowanego testu. Analizę przeprowadzono dla fazy głównej (od Wizyty 2 do Wizyty 5 [50-55 dzień ekspozycji], fazy przedłużenia (od Wizyty 6 do końca badania; 100 dzień ekspozycji, spodziewany między 6 a 48 miesiącem udziału w badaniu) oraz połączoną fazę główną i fazę przedłużającą (od wizyty 2 do końca badania).
Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Częstość występowania inhibitorów o wysokim mianie zdefiniowana jako miano inhibitora ≥ 5 BU (jednostki Bethesda)/ml)
Ramy czasowe: Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Współczynnik zachorowalności (liczba pacjentów z nowym inhibitorem w okresie/liczba uczestników ryzyka, wyrażona w procentach) inhibitorów o wysokim mianie zdefiniowanych jako miano inhibitora ≥ 5 BU (jednostek Bethesda)/ml). Inhibitory oceniano dla fazy głównej (od wizyty 2 do wizyty 5 [50-55 dni ekspozycji], fazy przedłużenia (od wizyty 6 do końca badania; dzień ekspozycji 100, spodziewany między 6 a 48 miesiącem udziału w badaniu) oraz połączoną fazę główną i fazę przedłużającą (od wizyty 2 do końca badania).
Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Zmiana łącznej punktacji satysfakcji z leczenia zgłaszanej przez rodziców
Ramy czasowe: Wizyta 3 (10-15 ED); Wizyta 5 (50-55 ED); Zakończenie okresu próbnego (w ciągu 8 tygodni od ostatniej zaplanowanej wizyty w fazie przedłużenia)

Zgłoszona przez opiekunów/rodziców satysfakcja z leczenia jest oceniana przez rodziców za pomocą kwestionariusza satysfakcji z hemofilii (HEMO-SAT). Kwestionariusz zawierał pytania dotyczące leczenia, które obejmowały 6 domen (łatwość i wygoda, skuteczność, uciążliwość, specjalista, ośrodek i ogólna satysfakcja). Dorośli wypełniający kwestionariusz mogli uzyskać wynik od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlały większą satysfakcję z leczenia. Zakres skali dla każdej z 6 domen wynosił 0-100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlały większą satysfakcję z leczenia.

Przedstawiono wyniki domen podczas wizyty 3 (10-15 ED), wizyty 5 (50-55 ED) i końca próby (EoT).
Wizyta 3 (10-15 ED); Wizyta 5 (50-55 ED); Zakończenie okresu próbnego (w ciągu 8 tygodni od ostatniej zaplanowanej wizyty w fazie przedłużenia)
Wykorzystanie zasobów służby zdrowia i obciążenie opiekuna związane z krwawieniami (miesięcznie na pacjenta)
Ramy czasowe: Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Wykorzystanie zasobów i obciążenie opiekunów są analizowane pod kątem średniej liczby dni nieobecności w pracy i korzystania z pomocy ułatwiających poruszanie się (np. poruszanie się na wózku inwalidzkim lub kulach) w wyniku krwawień. Analizę przeprowadzono dla fazy głównej (od Wizyty 2 do Wizyty 5 [50-55 dzień ekspozycji], fazy przedłużenia (od Wizyty 6 do końca badania; 100 dzień ekspozycji, spodziewany między 6 a 48 miesiącem udziału w badaniu) , połączoną fazę główną i fazę przedłużenia (od wizyty 2 do końca badania) oraz dla kohorty z inhibitorem.
Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Wykorzystanie zasobów służby zdrowia i obciążenie opiekuna związane z krwawieniami (rocznie na pacjenta)
Ramy czasowe: Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania
Wykorzystanie zasobów i obciążenie opiekuna są analizowane pod kątem średniej liczby dni nieobecności w pracy i korzystania z pomocy ułatwiających poruszanie się (np. poruszanie się na wózku inwalidzkim lub kulach) w wyniku krwawień. Analizę przeprowadzono dla fazy głównej (od Wizyty 2 do Wizyty 5 [50-55 dzień ekspozycji], fazy przedłużenia (od Wizyty 6 do końca badania; 100 dzień ekspozycji, spodziewany między 6 a 48 miesiącem udziału w badaniu) , połączoną fazę główną i fazę przedłużenia (od wizyty 2 do końca badania) oraz dla kohorty z inhibitorem.
Od wizyty 2 do wizyty 5 (50-55 dni ekspozycji); Od wizyty 6 do końca badania, faza przedłużenia badania; Od wizyty 2 do końca badania, połączone fazy główna i faza przedłużenia badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 września 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 grudnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 grudnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NN7008-3809
  • U1111-1119-6116 (Inny identyfikator: WHO)
  • 2011-001033-16 (Numer EudraCT)
  • P/50/2010 (Inny identyfikator: EMA (PDCO))
  • JapicCTI-142544 (Inny identyfikator: JAPIC)
  • CTR20150455 (Identyfikator rejestru: ChinaDrugTrials)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj