Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effekt af Turoctocog Alfa til forebyggelse og behandling af blødninger hos tidligere ubehandlede børn med hæmofili A (guardian™4)

26. november 2020 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Sikkerhed og effektivitet af Turoctocog Alfa til forebyggelse og behandling af blødninger hos pædiatriske tidligere ubehandlede patienter med hæmofili A

Dette forsøg udføres i Asien, Europa og Nordamerika. Formålet med forsøget er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​turoctocog alfa til forebyggelse og behandling af blødninger hos tidligere ubehandlede børn med hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

60

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Algeriet
      • Algiers, Algeriet, 16000
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Annaba, Algeriet, 23000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Brasilien
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasilien, 80250-060
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasilien, 13081-970
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Danmark
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Den Russiske Føderation
      • Krasnodar, Den Russiske Føderation, 350007
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 119049
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 191065
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010-2978
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Macon, Georgia, Forenede Stater, 31201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Forenede Stater, 60453
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11220
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11201-5425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, GR-11527
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Thessaloniki, Grækenland, GR 54642
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Hong Kong
      • Shatin, New Territories, Hong Kong
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hyogo, Japan, 654-0047
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01130
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Antalya, Kalkun, 01010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bornova-IZMIR, Kalkun, 35100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Izmit, Kalkun, 41380
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Samsun, Kalkun, 55319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100032
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100045
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Chongqing
      • Chonqqing, Chongqing, Kina, 400014
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tianjin
      • Tianjing, Tianjin, Kina, 300020
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 08406
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-094
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • El Palmar, Spanien, 30120
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1089
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Klagenfurt, Østrig, A 9026
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Linz, Østrig, 4020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Salzburg, Østrig, A 5020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • St. Poelten, Østrig, A 3100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Wien, Østrig, A 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder under 6 år
  • Informeret samtykke opnået før alle forsøgsrelaterede aktiviteter (forsøgsrelaterede aktiviteter er enhver procedure, der ikke ville være blevet udført under normal behandling af patienten)
  • Mandlige patienter diagnosticeret med medfødt svær hæmofili A (FVIII-niveau lig med eller under 1 %)
  • Ingen forudgående brug af rensede koagulationsfaktorprodukter (tidligere eksponering, lig med eller mindre end 5 ED for blodkomponenter, f.eks. kryopræcipitat, frisk frosset plasma, accepteres) inklusive kommercielt tilgængelige NovoEight® /Novoeight®

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt eller mistænkt allergi over for hamsterprotein eller intolerance over for prøveprodukt(er) eller relaterede produkter
  • Tidligere deltagelse i dette forsøg defineret som tilbagetrækning efter administration af forsøgsprodukt
  • Medfødte eller erhvervede koagulationsforstyrrelser andre end hæmofili A
  • Enhver historie med faktor VIII-hæmmer
  • Igangværende behandling eller planlagt behandling under forsøget med immunmodulerende midler (f.eks. intravenøst ​​immunglobulin (IVIG), rutinemæssige systemiske kortikosteroider)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: turoctocog alfa
Medicin: turoctocog alfa
Patienter vil blive planlagt til at modtage behandling med turoctocog alfa i mindst 100 eksponeringsdage. I de fleste tilfælde vil behandlingen blive givet i hjemmet med intravenøs (i.v., i venen) selvinjektion af forælder/plejer/støtteperson.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incidensrate af faktor VIII-hæmmere (over eller lig med 0,6 BU (Bethesda-enheder)/ml) for hovedfasen af ​​forsøget
Tidsramme: Fra besøg 2 (21 dage efter screening) til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage)
Incidensraten (procentdel af deltagere med inhibitorer) af inhibitorer defineret som inhibitortitre ≥0,6 BU for hovedfasen af ​​forsøget.
Fra besøg 2 (21 dage efter screening) til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmostatisk effekt af Turoctocog Alfa på behandling af blødninger vurderet på en foruddefineret firepunktsskala: fremragende, god, moderat og ingen
Tidsramme: Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Den hæmostatiske effekt af turoctocog alfa blev opsummeret af frekvenstabeller, der indeholdt antallet af alle blødninger og vurderet på en foruddefineret firepunktsskala: Fremragende, God, Moderat og Ingen. Analysen var baseret på det samlede antal blødninger og deres respons på behandlingen. Analysen blev udført for hovedfasen (fra besøg 2 til besøg 5 [50-55 eksponeringsdage], forlængelsesfase (fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget; eksponeringsdag 100, forventes at finde sted mellem 6 og 48 måneders forsøgsdeltagelse) , den kombinerede hoved- og forlængelsesfase (fra besøg 2 til slutningen af ​​forsøget) og for inhibitorkohorten.
Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Annualiseret blødningsrate (ABR)
Tidsramme: Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Årlig blødningsrate defineret som antallet af blødninger i alt pr. patient pr. år efter behandling blev estimeret af en Poisson-model, der muliggjorde overspredning. Poisson-estimatet præsenteres med et 95 % konfidensinterval (CI). Analysen blev udført for hovedfasen (fra besøg 2 til besøg 5 [50-55 eksponeringsdage], forlængelsesfase (fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget; eksponeringsdag 100, forventes at finde sted mellem 6 og 48 måneders forsøgsdeltagelse) , den kombinerede hoved- og forlængelsesfase (fra besøg 2 til slutningen af ​​forsøget) og for inhibitorkohorten.
Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Antal Turoctocog Alfa (N8)-injektioner påkrævet pr. blødning
Tidsramme: Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Antallet af krævede injektioner af turoctocog alfa (N8) pr. blødning blev beregnet som antallet af injektioner med turoctocog alfa anvendt i tidsperioden fra start af blødningen til stop af blødning. Det gennemsnitlige antal turoctocog alfa-injektioner, der kræves for at stoppe blødningen, vises. Analysen var baseret på det samlede antal blødninger. Analysen blev udført for hovedfasen (fra besøg 2 til besøg 5 [50-55 eksponeringsdage], forlængelsesfase (fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget; eksponeringsdag 100, forventes at finde sted mellem 6 og 48 måneders forsøgsdeltagelse) , den kombinerede hoved- og forlængelsesfase (fra besøg 2 til slutningen af ​​forsøget) og for inhibitorkohorten.
Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Samlet forbrug af Turoctocog Alfa (N8) pr. patient (forebyggelse, behandling af blødninger og under operation) pr. måned
Tidsramme: Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Gennemsnitligt totalforbrug af turoctocog alfa (N8) anvendt til behandling (inkluderer alle indsprøjtninger: forebyggelse, behandling af blødninger og under operation) pr. patient pr. måned. Analysen blev udført for hovedfasen (fra besøg 2 til besøg 5 [50-55 eksponeringsdage], forlængelsesfase (fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget; eksponeringsdag 100, forventes at finde sted mellem 6 og 48 måneders forsøgsdeltagelse) , den kombinerede hoved- og forlængelsesfase (fra besøg 2 til slutningen af ​​forsøget) og for inhibitorkohorten.
Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Samlet forbrug af Turoctocog Alfa (N8) pr. patient (forebyggelse, behandling af blødninger og under operation) pr. år
Tidsramme: Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Gennemsnitligt totalforbrug af turoctocog alfa (N8) anvendt til behandling (inkluderer alle indsprøjtninger: forebyggelse, behandling af blødninger og under operation) pr. patient pr. år. Analysen blev udført for hovedfasen (fra besøg 2 til besøg 5 [50-55 eksponeringsdage], forlængelsesfase (fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget; eksponeringsdag 100, forventes at finde sted mellem 6 og 48 måneders forsøgsdeltagelse) , den kombinerede hoved- og forlængelsesfase (fra besøg 2 til slutningen af ​​forsøget) og for inhibitorkohorten.
Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Forbrug af Turoctocog Alfa (N8) (IE/kg/blødning) pr.
Tidsramme: Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Gennemsnitligt forbrug af turoctocog alfa (N8) brugt til behandling af blødning fra start til stop af blødning. Analysen var baseret på antallet af blødninger. Analysen blev udført for hovedfasen (fra besøg 2 til besøg 5 [50-55 eksponeringsdage], forlængelsesfase (fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget; eksponeringsdag 100, forventes at finde sted mellem 6 og 48 måneders forsøgsdeltagelse) , den kombinerede hoved- og forlængelsesfase (fra besøg 2 til slutningen af ​​forsøget) og for inhibitorkohorten.
Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Forbrug af Turoctocog Alfa (N8) (IE/kg/måneder) til forebyggelse af blødninger
Tidsramme: Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Gennemsnitligt forbrug af turoctocog alfa (N8) anvendt til forebyggende behandling pr. måned pr. patient. Analysen blev udført for hovedfasen (fra besøg 2 til besøg 5 [50-55 eksponeringsdage], forlængelsesfase (fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget; eksponeringsdag 100, forventes at finde sted mellem 6 og 48 måneders forsøgsdeltagelse) , den kombinerede hoved- og forlængelsesfase (fra besøg 2 til slutningen af ​​forsøget) og for inhibitorkohorten.
Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Hyppighed af uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) rapporteret i løbet af forsøgsperioden
Tidsramme: Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Antal uønskede hændelser og alvorlige hændelser pr. patient års eksponering. Analysen blev udført for hovedfasen (fra besøg 2 til besøg 5 [50-55 eksponeringsdage], forlængelsesfase (fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget (eksponeringsdag 100, forventes at finde sted mellem 6 og 48 måneders forsøgsdeltagelse) , den kombinerede hoved- og forlængelsesfase (fra besøg 2 til slutningen af ​​forsøget) og for inhibitorkohorten.
Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Incidensrate af klinisk relevante hæmmere defineret som en hæmmertiter (≥ 0,6 BU/mL) kombineret med en nedsat restitution (<66 % af forventet niveau)
Tidsramme: Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Incidensraterne (antal patienter med ny inhibitor i perioden/antal deltagere i risiko, udtrykt i procent) af klinisk relevante hæmmere blev defineret som en hæmmertiter (≥ 0,6 BU) kombineret med en nedsat restitution (<66 % af forventet niveau). Hyppigheden af ​​klinisk relevante inhibitorer i henhold til den anvendte type assay er præsenteret. Analysen blev udført for hovedfasen (fra besøg 2 til besøg 5 [50-55 eksponeringsdage], forlængelsesfase (fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget; eksponeringsdag 100, forventes at finde sted mellem 6 og 48 måneders forsøgsdeltagelse) og den kombinerede hoved- og forlængelsesfase (fra besøg 2 til slutningen af ​​forsøget).
Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Incidensrate af hæmmere med høj titer defineret som hæmmertiter ≥ 5 BU (Bethesda-enheder)/ml)
Tidsramme: Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Incidensrate (antal patienter med ny inhibitor i perioden/antal risikodeltagere, udtrykt i procent) af højtiter-hæmmere defineret som inhibitortiter ≥ 5 BU (Bethesda-enheder)/ml). Inhibitorerne blev evalueret for hovedfasen (fra besøg 2 til besøg 5 [50-55 eksponeringsdage), forlængelsesfase (fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget; eksponeringsdag 100, forventes at forekomme mellem 6 og 48 måneders forsøgsdeltagelse) og den kombinerede hoved- og forlængelsesfase (fra besøg 2 til slutningen af ​​forsøget).
Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Ændring i totalscore for forældrerapporteret behandlingstilfredshed
Tidsramme: Besøg 3 (10.-15. ED); Besøg 5 (50.-55. ED); Slut på prøveperioden (inden for 8 uger efter deres sidste planlagte besøg i forlængelsesfasen)

Den pårørende/forældres rapporterede behandlingstilfredshed vurderes af forældrene ved hjælp af hæmofilitilfredshedsspørgeskemaet (HEMO-SAT). Spørgeskemaet indeholdt spørgsmål relateret til behandling, der dækkede 6 domæner (lethed og bekvemmelighed, effektivitet, byrde, specialist, center og generel tilfredshed). Voksne, der udfyldte spørgeskemaet, kunne opnå en score fra 0 til 100, hvor lavere score afspejler større behandlingstilfredshed. Skalaområdet for hvert af de 6 domæner var 0-100 med lavere score, der afspejler større behandlingstilfredshed.

Domænernes score ved besøg 3 (10.-15. ED), besøg 5 (50.-55. ED) og afslutning på forsøg (EoT) præsenteres.
Besøg 3 (10.-15. ED); Besøg 5 (50.-55. ED); Slut på prøveperioden (inden for 8 uger efter deres sidste planlagte besøg i forlængelsesfasen)
Sundhedsressourceudnyttelse og omsorgsbyrde forbundet med blødninger (pr. måned pr. patient)
Tidsramme: Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Ressourceudnyttelse og omsorgsbyrde analyseres i form af gennemsnitligt antal fraværsdage fra arbejde og brug af mobilitetshjælpemidler (f. kørestol eller krykker) som følge af blødninger. Analysen blev udført for hovedfasen (fra besøg 2 til besøg 5 [50-55 eksponeringsdage], forlængelsesfase (fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget; eksponeringsdag 100, forventes at finde sted mellem 6 og 48 måneders forsøgsdeltagelse) , den kombinerede hoved- og forlængelsesfase (fra besøg 2 til slutningen af ​​forsøget) og for inhibitorkohorten.
Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Sundhedsressourceudnyttelse og omsorgsbyrde forbundet med blødninger (pr. år pr. patient)
Tidsramme: Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser
Ressourceudnyttelse og omsorgsbyrde analyseres i form af gennemsnitligt antal fraværsdage fra arbejde og brug af mobilitetshjælpemidler (f. kørestol eller krykker) som følge af blødninger. Analysen blev udført for hovedfasen (fra besøg 2 til besøg 5 [50-55 eksponeringsdage], forlængelsesfase (fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget; eksponeringsdag 100, forventes at finde sted mellem 6 og 48 måneders forsøgsdeltagelse) , den kombinerede hoved- og forlængelsesfase (fra besøg 2 til slutningen af ​​forsøget) og for inhibitorkohorten.
Fra besøg 2 til besøg 5 (50-55 eksponeringsdage); Fra besøg 6 til slutningen af ​​forsøget, forlængelsesfase af forsøget; Fra besøg 2 til afslutning af forsøg, forsøgets kombinerede hoved- og forlængelsesfaser

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. september 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. august 2017

Studieafslutning (Faktiske)

5. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. december 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. december 2011

Først opslået (Skøn)

16. december 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. november 2020

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NN7008-3809
  • U1111-1119-6116 (Anden identifikator: WHO)
  • 2011-001033-16 (EudraCT nummer)
  • P/50/2010 (Anden identifikator: EMA (PDCO))
  • JapicCTI-142544 (Anden identifikator: JAPIC)
  • CTR20150455 (Registry Identifier: ChinaDrugTrials)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt blødningsforstyrrelse

Kliniske forsøg med turoctocog alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner