Turoctocog Alfan turvallisuus ja teho verenvuotojen ehkäisyssä ja hoidossa aiemmin hoitamattomilla A-hemofiliaa sairastavilla lapsilla (guardian™4)
torstai 26. marraskuuta 2020 päivittänyt: Novo Nordisk A/S
Turoctocog Alfan turvallisuus ja teho verenvuotojen ehkäisyssä ja hoidossa aiemmin hoitamattomilla A-hemofiliapotilailla
Tämä tutkimus suoritetaan Aasiassa, Euroopassa ja Pohjois-Amerikassa.
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida turoktokogialfan turvallisuutta ja tehoa verenvuotojen ehkäisyssä ja hoidossa aiemmin hoitamattomilla A-hemofiliaa sairastavilla lapsilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
60
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Algiers, Algeria, 16000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Annaba, Algeria, 23000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Parana
-
Curitiba, Parana, Brasilia, 80250-060
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brasilia, 13081-970
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
El Palmar, Espanja, 30120
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Madrid, Espanja, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Shatin, New Territories, Hong Kong
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta, 8036
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Innsbruck, Itävalta, 6020
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Klagenfurt, Itävalta, A 9026
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Linz, Itävalta, 4020
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Salzburg, Itävalta, A 5020
- Novo Nordisk Investigational Site
-
St. Poelten, Itävalta, A 3100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Wien, Itävalta, A 1090
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aichi, Japani, 466-8560
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hyogo, Japani, 654-0047
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shizuoka, Japani, 420-8660
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japani, 157-8535
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100032
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100045
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Chongqing
-
Chonqqing, Chongqing, Kiina, 400014
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Tianjin
-
Tianjing, Tianjin, Kiina, 300020
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310003
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, GR-11527
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Thessaloniki, Kreikka, GR 54642
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Vilnius, Liettua, 08406
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugali, 4200-319
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00935
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Puola, 85-094
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Lublin, Puola, 20-093
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11070
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
København Ø, Tanska, 2100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Adana, Turkki, 01130
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Antalya, Turkki, 01010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bornova-IZMIR, Turkki, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Izmit, Turkki, 41380
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Samsun, Turkki, 55319
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1089
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Debrecen, Unkari, 4032
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Krasnodar, Venäjän federaatio, 350007
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Moscow, Venäjän federaatio, 119049
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Saint-Petersburg, Venäjän federaatio, 191065
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016-7710
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
California
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010-2978
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Macon, Georgia, Yhdysvallat, 31201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Illinois
-
Oak Lawn, Illinois, Yhdysvallat, 60453
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89109
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11220
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11201-5425
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 sekunti - 6 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä alle 6 vuotta
- Tietoinen suostumus saatu ennen tutkimukseen liittyviä toimia (tutkimukseen liittyvät toimet ovat mitä tahansa toimenpiteitä, joita ei olisi suoritettu potilaan normaalin hoidon aikana)
- Miespotilaat, joilla on diagnosoitu synnynnäinen vaikea hemofilia A (FVIII-taso 1 %) tai alle
- Ei aiempaa puhdistettujen hyytymistekijätuotteiden käyttöä (aiempi altistuminen, yhtä suuri tai vähemmän kuin 5 ED veren komponenteille, esim. kryosakka, tuore pakastettu plasma, hyväksytään), mukaan lukien kaupallisesti saatavilla oleva NovoEight® /Novoeight®
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu tai epäilty allergia hamsterin proteiinille tai intoleranssi koetuotteelle tai vastaaville tuotteille
- Aikaisempi osallistuminen tähän tutkimukseen määritellään peruutukseksi koetuotteen annon jälkeen
- Synnynnäiset tai hankitut hyytymishäiriöt, muut kuin hemofilia A
- Kaikki tekijä VIII:n estäjän historia
- Meneillään oleva tai suunniteltu hoito immunomoduloivilla aineilla (esim. suonensisäinen immunoglobuliini (IVIG), rutiininomaiset systeemiset kortikosteroidit)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: turoktokogialfa
|
Potilaat saavat turoktokogialfahoitoa vähintään 100 altistuspäivän ajan.
Useimmissa tapauksissa vanhempi/hoitaja/tukihenkilö antaa hoidon kotona suonensisäisellä (i.v., laskimoon) injektiolla itse.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tekijä VIII:n estäjien ilmaantuvuus (yli tai yhtä suuri kuin 0,6 BU (Bethesda-yksikköä)/ml) kokeen päävaiheessa
Aikaikkuna: Vierailusta 2 (21 päivää seulonnan jälkeen) käyntiin 5 (50-55 altistuspäivä)
|
Sellaisten inhibiittorien ilmaantuvuus (osallistujien prosenttiosuus, joilla on inhibiittoreita), jotka määriteltiin inhibiittoritiittereiksi ≥ 0,6 BU kokeen päävaiheessa.
|
Vierailusta 2 (21 päivää seulonnan jälkeen) käyntiin 5 (50-55 altistuspäivä)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turoctocog Alfan hemostaattinen vaikutus verenvuotojen hoitoon ennalta määritellyllä neljän pisteen asteikolla: erinomainen, hyvä, kohtalainen ja ei mitään
Aikaikkuna: Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
Turoktokogialfan hemostaattinen vaikutus esitettiin yleisyystaulukoilla, jotka sisälsivät kaikkien vuotojen lukumäärän, ja arvioitiin ennalta määritetyllä neljän pisteen asteikolla: erinomainen, hyvä, kohtalainen ja ei mitään.
Analyysi perustui vuotojen kokonaismäärään ja niiden hoitovasteeseen.
Analyysi suoritettiin päävaiheelle (käynnistä 2 käyntiin 5 [50–55 altistuspäivää], jatkovaihe (vierailusta 6 tutkimuksen loppuun; altistuspäivä 100, jonka odotetaan tapahtuvan 6–48 kuukauden tutkimukseen osallistumisen välillä) , yhdistetty pää- ja jatkovaihe (käynnistä 2 kokeen loppuun) ja inhibiittorikohortille.
|
Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR)
Aikaikkuna: Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
Vuotuinen vuotoaste, joka määriteltiin vuotojen kokonaismääränä potilasta kohti vuodessa hoidon jälkeen, arvioitiin Poisson-mallilla, joka salli ylihajoamisen.
Poisson-estimaatti esitetään 95 %:n luottamusvälillä (CI).
Analyysi suoritettiin päävaiheelle (käynnistä 2 käyntiin 5 [50–55 altistuspäivää], jatkovaihe (vierailusta 6 tutkimuksen loppuun; altistuspäivä 100, jonka odotetaan tapahtuvan 6–48 kuukauden tutkimukseen osallistumisen välillä) , yhdistetty pää- ja jatkovaihe (käynnistä 2 kokeen loppuun) ja inhibiittorikohortille.
|
Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
|
Vaadittujen Turoctocog Alfa (N8) -injektioiden määrä vuotoa kohti
Aikaikkuna: Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
Verenvuotoa kohti tarvittavien turoktokogialfa (N8) -injektioiden lukumäärä laskettiin turoktokogialfa-injektioiden lukumääränä, joka on käytetty ajanjaksona verenvuodon alkamisesta verenvuodon loppumiseen.
Verenvuodon pysäyttämiseen tarvittavien turoktokogialfa-injektioiden keskimääräinen lukumäärä esitetään.
Analyysi perustui vuotojen kokonaismäärään.
Analyysi suoritettiin päävaiheelle (käynnistä 2 käyntiin 5 [50–55 altistuspäivää], jatkovaihe (vierailusta 6 tutkimuksen loppuun; altistuspäivä 100, jonka odotetaan tapahtuvan 6–48 kuukauden tutkimukseen osallistumisen välillä) , yhdistetty pää- ja jatkovaihe (käynnistä 2 kokeen loppuun) ja inhibiittorikohortille.
|
Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
|
Turoctocog Alfan (N8) kokonaiskulutus potilasta kohti (verenvuotojen ehkäisy, hoito ja leikkauksen aikana) kuukaudessa
Aikaikkuna: Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
Hoidossa käytetyn turoktokogialfan (N8) keskimääräinen kokonaiskulutus (sisältää kaikki annetut injektiot: ehkäisy, verenvuotojen hoito ja leikkauksen aikana) potilasta kohti kuukaudessa.
Analyysi suoritettiin päävaiheelle (käynnistä 2 käyntiin 5 [50–55 altistuspäivää], jatkovaihe (vierailusta 6 tutkimuksen loppuun; altistuspäivä 100, jonka odotetaan tapahtuvan 6–48 kuukauden tutkimukseen osallistumisen välillä) , yhdistetty pää- ja jatkovaihe (käynnistä 2 kokeen loppuun) ja inhibiittorikohortille.
|
Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
|
Turoctocog Alfan (N8) kokonaiskulutus potilasta kohti (verenvuotojen ehkäisy, hoito ja leikkauksen aikana) vuodessa
Aikaikkuna: Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
Hoidossa käytetyn turoktokogi alfan (N8) keskimääräinen kokonaiskulutus (sisältää kaikki annetut injektiot: ehkäisy, verenvuotojen hoito ja leikkauksen aikana) potilasta kohden vuodessa.
Analyysi suoritettiin päävaiheelle (käynnistä 2 käyntiin 5 [50–55 altistuspäivää], jatkovaihe (vierailusta 6 tutkimuksen loppuun; altistuspäivä 100, jonka odotetaan tapahtuvan 6–48 kuukauden tutkimukseen osallistumisen välillä) , yhdistetty pää- ja jatkovaihe (käynnistä 2 kokeen loppuun) ja inhibiittorikohortille.
|
Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
|
Turoctocog Alfan (N8) kulutus (IU/kg/verenvuoto) per vuoto
Aikaikkuna: Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
Verenvuodon hoitoon käytetyn turoktokogialfan (N8) keskikulutus verenvuodon alusta loppuun.
Analyysi perustui vuotojen määrään.
Analyysi suoritettiin päävaiheelle (käynnistä 2 käyntiin 5 [50–55 altistuspäivää], jatkovaihe (vierailusta 6 tutkimuksen loppuun; altistuspäivä 100, jonka odotetaan tapahtuvan 6–48 kuukauden tutkimukseen osallistumisen välillä) , yhdistetty pää- ja jatkovaihe (käynnistä 2 kokeen loppuun) ja inhibiittorikohortille.
|
Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
|
Turoctocog Alfan (N8) kulutus (IU/kg/kk) verenvuodon ehkäisyyn
Aikaikkuna: Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
Ennaltaehkäisevässä hoidossa käytetyn turoktokogialfan (N8) keskikulutus kuukaudessa potilasta kohti.
Analyysi suoritettiin päävaiheelle (käynnistä 2 käyntiin 5 [50–55 altistuspäivää], jatkovaihe (vierailusta 6 tutkimuksen loppuun; altistuspäivä 100, jonka odotetaan tapahtuvan 6–48 kuukauden tutkimukseen osallistumisen välillä) , yhdistetty pää- ja jatkovaihe (käynnistä 2 kokeen loppuun) ja inhibiittorikohortille.
|
Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
|
Kokeilujakson aikana raportoitujen haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheys
Aikaikkuna: Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
Haittavaikutusten ja vakavien haittatapahtumien määrä potilasvuotta kohden altistuminen.
Analyysi suoritettiin päävaiheelle (käynnistä 2 käyntiin 5 [50–55 altistuspäivää], jatkovaihe (vierailusta 6 kokeen loppuun (altistuspäivä 100, odotetaan tapahtuvan 6–48 kuukauden tutkimukseen osallistumisen välillä)) , yhdistetty pää- ja jatkovaihe (käynnistä 2 kokeen loppuun) ja inhibiittorikohortille.
|
Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
|
Inhibiittorititteriksi määriteltyjen kliinisesti merkittävien estäjien ilmaantuvuus (≥ 0,6 BU/ml) yhdistettynä vähentyneeseen palautumiseen (<66 % odotetusta tasosta)
Aikaikkuna: Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
Kliinisesti merkittävien inhibiittoreiden ilmaantuvuus (potilaiden määrä, joilla oli uusi inhibiittori ajanjaksolla / riskiryhmään kuuluneiden lukumäärä, prosentteina) määriteltiin inhibiittoritiitterinä (≥ 0,6 BU) yhdistettynä vähentyneeseen paranemiseen (<66 % odotetusta). taso).
Kliinisesti merkittävien inhibiittoreiden esiintyvyys on esitetty käytetyn määritystyypin mukaan.
Analyysi suoritettiin päävaiheelle (vierailusta 2 käyntiin 5 [50-55 altistuspäivää], jatkovaihe (vierailusta 6 kokeen loppuun; altistuspäivä 100, odotetaan tapahtuvan 6-48 kuukauden tutkimukseen osallistumisen välillä) ja yhdistetty pää- ja laajennusvaihe (käynnistä 2 kokeilun loppuun).
|
Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
|
Korkeatitteriisten estäjien ilmaantuvuus, kun inhibiittorititteri on ≥ 5 BU (Bethesda-yksikköä)/ml
Aikaikkuna: Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
Korkeatitteriisten estäjien ilmaantuvuus (potilaiden lukumäärä, joilla on uusi inhibiittori ajanjaksolla / riskiryhmään kuuluneiden lukumäärä, ilmaistuna prosentteina), määriteltiin inhibiittorititteriksi ≥ 5 BU (Bethesda-yksikköä)/ml.
Inhibiittorit arvioitiin päävaiheen osalta (käynnistä 2 käyntiin 5 [50-55 altistuspäivää], jatkovaihe (vierailusta 6 tutkimuksen loppuun; altistuspäivä 100, jonka odotetaan tapahtuvan 6-48 kuukauden tutkimukseen osallistumisen välillä) ja yhdistetty pää- ja laajennusvaihe (käynnistä 2 kokeilun loppuun).
|
Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
|
Muutos vanhempien ilmoittaman hoitotyytyväisyyden kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Käynti 3 (10.–15. ED); Käynti 5 (50.–55. ED); Kokeilujakson loppu (8 viikon sisällä heidän viimeisestä suunnitellusta vierailustaan laajennusvaiheessa)
|
Vanhemmat arvioivat hoitajien/vanhempien ilmoittaman hoitotyytyväisyyden hemofiliatyytyväisyyskyselyllä (HEMO-SAT). Kyselylomake sisälsi hoitoon liittyviä kysymyksiä, jotka kattoivat 6 aluetta (helppo ja mukavuus, tehokkuus, taakka, asiantuntija, keskus ja yleinen tyytyväisyys). Kyselyn täyttäneet aikuiset saattoivat saada arvosanan 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa hoitotyytyväisyyttä. Kunkin kuuden alueen asteikon vaihteluväli oli 0-100 ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa hoitotyytyväisyyttä. Alueiden pisteet vierailulla 3 (10.-15. ED), käynnillä 5 (50.-55. ED) ja kokeilun lopussa (EoT) esitetään. |
Käynti 3 (10.–15. ED); Käynti 5 (50.–55. ED); Kokeilujakson loppu (8 viikon sisällä heidän viimeisestä suunnitellusta vierailustaan laajennusvaiheessa)
|
|
Terveydenhuollon resurssien käyttö ja verenvuotoon liittyvä hoitajataakka (kuukaudessa per potilas)
Aikaikkuna: Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
Resurssien käyttöä ja omaishoitajien rasitusta analysoidaan keskimääräisenä työstä poissaolopäivinä ja liikkumisapuvälineiden (esim.
pyörätuoli tai kainalosauvat) verenvuodon seurauksena.
Analyysi suoritettiin päävaiheelle (käynnistä 2 käyntiin 5 [50–55 altistuspäivää], jatkovaihe (vierailusta 6 tutkimuksen loppuun; altistuspäivä 100, jonka odotetaan tapahtuvan 6–48 kuukauden tutkimukseen osallistumisen välillä) , yhdistetty pää- ja jatkovaihe (käynnistä 2 kokeen loppuun) ja inhibiittorikohortille.
|
Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
|
Verenvuotoihin liittyvä terveydenhuoltoresurssien käyttö ja hoitajan taakka (vuodessa potilasta kohti)
Aikaikkuna: Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
Resurssien käyttöä ja omaishoitajien rasitusta analysoidaan työstä poissaolopäivien keskimääräisenä lukumääränä ja liikkumisapuvälineiden (esim.
pyörätuoli tai kainalosauvat) verenvuodon seurauksena.
Analyysi suoritettiin päävaiheelle (käynnistä 2 käyntiin 5 [50–55 altistuspäivää], jatkovaihe (vierailusta 6 tutkimuksen loppuun; altistuspäivä 100, jonka odotetaan tapahtuvan 6–48 kuukauden tutkimukseen osallistumisen välillä) , yhdistetty pää- ja jatkovaihe (käynnistä 2 kokeen loppuun) ja inhibiittorikohortille.
|
Vierailusta 2 vierailuun 5 (50-55 altistuspäivä); Vierailusta 6 kokeilun loppuun, kokeilun jatkovaiheeseen; Vierailusta 2 kokeilun loppuun, kokeilun yhdistetty pää- ja laajennusvaihe
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 17. syyskuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 16. elokuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 5. joulukuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 15. joulukuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. joulukuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 16. joulukuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 30. marraskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. marraskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. marraskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NN7008-3809
- U1111-1119-6116 (Muu tunniste: WHO)
- 2011-001033-16 (EudraCT-numero)
- P/50/2010 (Muu tunniste: EMA (PDCO))
- JapicCTI-142544 (Muu tunniste: JAPIC)
- CTR20150455 (Rekisterin tunniste: ChinaDrugTrials)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .