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Sicherheit und Wirksamkeit von Turoctocog Alfa bei der Prävention und Behandlung von Blutungen bei zuvor unbehandelten Kindern mit Hämophilie A (guardian™4)

26. November 2020 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Sicherheit und Wirksamkeit von Turoctocog Alfa bei der Prävention und Behandlung von Blutungen bei pädiatrischen, zuvor unbehandelten Patienten mit Hämophilie A

Dieser Versuch wird in Asien, Europa und Nordamerika durchgeführt. Der Zweck der Studie besteht darin, die Sicherheit und Wirksamkeit von Turoctocog alfa bei der Vorbeugung und Behandlung von Blutungen bei zuvor unbehandelten Kindern mit Hämophilie A zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

60

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Algerien
      • Algiers, Algerien, 16000
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Annaba, Algerien, 23000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Brasilien
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasilien, 80250-060
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasilien, 13081-970
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • China
      • Beijing, China, 100032
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Chongqing
      • Chonqqing, Chongqing, China, 400014
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tianjin
      • Tianjing, Tianjin, China, 300020
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310003
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Dänemark
      • København Ø, Dänemark, 2100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, GR-11527
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Thessaloniki, Griechenland, GR 54642
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Hongkong
      • Shatin, New Territories, Hongkong
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hyogo, Japan, 654-0047
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 08406
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-094
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Russische Föderation
      • Krasnodar, Russische Föderation, 350007
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Moscow, Russische Föderation, 119049
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Russische Föderation, 191065
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • El Palmar, Spanien, 30120
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn, 01130
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Antalya, Truthahn, 01010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bornova-IZMIR, Truthahn, 35100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Izmit, Truthahn, 41380
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Samsun, Truthahn, 55319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1089
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010-2978
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Macon, Georgia, Vereinigte Staaten, 31201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Savannah, Georgia, Vereinigte Staaten, 31404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Vereinigte Staaten, 60453
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89109
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11220
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11201-5425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Österreich
      • Graz, Österreich, 8036
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Klagenfurt, Österreich, A 9026
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Linz, Österreich, 4020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Salzburg, Österreich, A 5020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • St. Poelten, Österreich, A 3100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Wien, Österreich, A 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter unter 6 Jahren
  • Einholung der Einverständniserklärung vor allen studienbezogenen Aktivitäten (versuchsbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die im Rahmen der normalen Behandlung des Patienten nicht durchgeführt worden wären)
  • Männliche Patienten mit diagnostizierter angeborener schwerer Hämophilie A (FVIII-Spiegel kleiner oder gleich 1 %)
  • Keine vorherige Verwendung von gereinigten Gerinnungsfaktorprodukten (vorherige Exposition, gleich oder weniger als 5 ED gegenüber Blutbestandteilen, z. B. Kryopräzipitat, frisch gefrorenes Plasma, wird akzeptiert), einschließlich im Handel erhältlichem NovoEight® /Novoeight®

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte oder vermutete Allergie gegen Hamsterprotein oder Unverträglichkeit gegenüber Testprodukten oder verwandten Produkten
  • Eine frühere Teilnahme an dieser Studie gilt als Abbruch nach Verabreichung des Testprodukts
  • Angeborene oder erworbene Gerinnungsstörungen außer Hämophilie A
  • Jegliche Vorgeschichte von Faktor-VIII-Inhibitoren
  • Laufende oder geplante Behandlung während der Studie mit immunmodulatorischen Wirkstoffen (z. B. intravenöses Immunglobulin (IVIG), routinemäßige systemische Kortikosteroide)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Turoctocog alfa
Arzneimittel: Turoctocog alfa
Für die Patienten ist eine Behandlung mit Turoctocog alfa über mindestens 100 Expositionstage vorgesehen. In den meisten Fällen erfolgt die Behandlung zu Hause durch eine intravenöse (i.v., in die Vene) Selbstinjektion durch den Elternteil/Betreuer/Betreuer.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenzrate von Faktor-VIII-Inhibitoren (über oder gleich 0,6 BU (Bethesda-Einheiten)/ml) für die Hauptphase der Studie
Zeitfenster: Von Besuch 2 (21 Tage nach dem Screening) bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage)
Die Inzidenzrate (Prozentsatz der Teilnehmer mit Inhibitoren) von Inhibitoren, definiert als Inhibitortiter ≥ 0,6 BU für die Hauptphase der Studie.
Von Besuch 2 (21 Tage nach dem Screening) bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämostatische Wirkung von Turoctocog Alfa auf die Behandlung von Blutungen, bewertet auf einer vordefinierten Vier-Punkte-Skala: Ausgezeichnet, Gut, Moderat und Keine
Zeitfenster: Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Die hämostatische Wirkung von Turoctocog alfa wurde in Häufigkeitstabellen zusammengefasst, die die Anzahl aller Blutungen enthielten, und auf einer vordefinierten Vier-Punkte-Skala bewertet: Ausgezeichnet, Gut, Moderat und Keine. Die Analyse basierte auf der Gesamtzahl der Blutungen und ihrem Ansprechen auf die Behandlung. Die Analyse wurde für die Hauptphase (von Besuch 2 bis Besuch 5 [50–55 Expositionstage]) und die Verlängerungsphase (von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs; Expositionstag 100, voraussichtlich zwischen 6 und 48 Monaten der Studienteilnahme) durchgeführt. , die kombinierte Haupt- und Verlängerungsphase (von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs) und für die Inhibitorkohorte.
Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Die jährliche Blutungsrate, definiert als die Gesamtzahl der Blutungen pro Patient und Jahr nach der Behandlung, wurde mithilfe eines Poisson-Modells unter Berücksichtigung einer Überstreuung geschätzt. Die Poisson-Schätzung wird mit einem Konfidenzintervall (KI) von 95 % dargestellt. Die Analyse wurde für die Hauptphase (von Besuch 2 bis Besuch 5 [50–55 Expositionstage]) und die Verlängerungsphase (von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs; Expositionstag 100, voraussichtlich zwischen 6 und 48 Monaten der Studienteilnahme) durchgeführt. , die kombinierte Haupt- und Verlängerungsphase (von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs) und für die Inhibitorkohorte.
Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Anzahl der pro Blutung erforderlichen Turoctocog Alfa (N8)-Injektionen
Zeitfenster: Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Die Anzahl der pro Blutung erforderlichen Injektionen von Turoctocog alfa (N8) wurde als Anzahl der Injektionen von Turoctocog alfa berechnet, die im Zeitraum vom Beginn der Blutung bis zum Ende der Blutung verabreicht wurden. Dargestellt ist die durchschnittliche Anzahl der Turoctocog alfa-Injektionen, die erforderlich sind, um die Blutung zu stoppen. Die Analyse basierte auf der Gesamtzahl der Blutungen. Die Analyse wurde für die Hauptphase (von Besuch 2 bis Besuch 5 [50–55 Expositionstage]) und die Verlängerungsphase (von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs; Expositionstag 100, voraussichtlich zwischen 6 und 48 Monaten der Studienteilnahme) durchgeführt. , die kombinierte Haupt- und Verlängerungsphase (von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs) und für die Inhibitorkohorte.
Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Gesamtverbrauch von Turoctocog Alfa (N8) pro Patient (Prävention, Behandlung von Blutungen und während der Operation) pro Monat
Zeitfenster: Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Mittlerer Gesamtverbrauch an Turoctocog alfa (N8) zur Behandlung (einschließlich aller verabreichten Injektionen: Vorbeugung, Behandlung von Blutungen und während der Operation) pro Patient und Monat. Die Analyse wurde für die Hauptphase (von Besuch 2 bis Besuch 5 [50–55 Expositionstage]) und die Verlängerungsphase (von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs; Expositionstag 100, voraussichtlich zwischen 6 und 48 Monaten der Studienteilnahme) durchgeführt. , die kombinierte Haupt- und Verlängerungsphase (von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs) und für die Inhibitorkohorte.
Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Gesamtverbrauch von Turoctocog Alfa (N8) pro Patient (Prävention, Behandlung von Blutungen und während der Operation) pro Jahr
Zeitfenster: Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Mittlerer Gesamtverbrauch an Turoctocog alfa (N8) zur Behandlung (einschließlich aller verabreichten Injektionen: Vorbeugung, Behandlung von Blutungen und während der Operation) pro Patient und Jahr. Die Analyse wurde für die Hauptphase (von Besuch 2 bis Besuch 5 [50–55 Expositionstage]) und die Verlängerungsphase (von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs; Expositionstag 100, voraussichtlich zwischen 6 und 48 Monaten der Studienteilnahme) durchgeführt. , die kombinierte Haupt- und Verlängerungsphase (von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs) und für die Inhibitorkohorte.
Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Verbrauch von Turoctocog Alfa (N8) (IE/kg/Entnahme) pro Entnahme
Zeitfenster: Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Durchschnittlicher Verbrauch von Turoctocog alfa (N8) zur Behandlung von Blutungen vom Beginn bis zum Ende der Blutung. Die Analyse basierte auf der Anzahl der Blutungen. Die Analyse wurde für die Hauptphase (von Besuch 2 bis Besuch 5 [50–55 Expositionstage]) und die Verlängerungsphase (von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs; Expositionstag 100, voraussichtlich zwischen 6 und 48 Monaten der Studienteilnahme) durchgeführt. , die kombinierte Haupt- und Verlängerungsphase (von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs) und für die Inhibitorkohorte.
Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Verbrauch von Turoctocog Alfa (N8) (IE/kg/Monate) zur Blutungsprävention
Zeitfenster: Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Durchschnittlicher Verbrauch von Turoctocog alfa (N8) zur vorbeugenden Behandlung pro Monat und Patient. Die Analyse wurde für die Hauptphase (von Besuch 2 bis Besuch 5 [50–55 Expositionstage]) und die Verlängerungsphase (von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs; Expositionstag 100, voraussichtlich zwischen 6 und 48 Monaten der Studienteilnahme) durchgeführt. , die kombinierte Haupt- und Verlängerungsphase (von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs) und für die Inhibitorkohorte.
Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE), die während des Testzeitraums gemeldet wurden
Zeitfenster: Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Anzahl der unerwünschten Ereignisse und schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse pro Patientenjahre der Exposition. Die Analyse wurde für die Hauptphase (von Besuch 2 bis Besuch 5 [50-55 Expositionstag]) und die Verlängerungsphase (von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs (Expositionstag 100, voraussichtlich zwischen 6 und 48 Monaten der Studienteilnahme) durchgeführt. , die kombinierte Haupt- und Verlängerungsphase (von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs) und für die Inhibitorkohorte.
Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Inzidenzrate klinisch relevanter Inhibitoren, definiert als Inhibitortiter (≥ 0,6 BU/ml), kombiniert mit einer verringerten Erholung (<66 % des erwarteten Wertes)
Zeitfenster: Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Die Inzidenzraten (Anzahl der Patienten mit neuem Inhibitor im Zeitraum/Anzahl der gefährdeten Teilnehmer, ausgedrückt in Prozent) klinisch relevanter Inhibitoren wurden als Inhibitortiter (≥ 0,6 BU) in Kombination mit einer verringerten Erholung (<66 % der erwarteten) definiert eben). Dargestellt ist die Inzidenzrate klinisch relevanter Inhibitoren entsprechend der Art des verwendeten Tests. Die Analyse wurde für die Hauptphase (von Besuch 2 bis Besuch 5 [50–55 Expositionstage]) und die Verlängerungsphase (von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs; Expositionstag 100, voraussichtlich zwischen 6 und 48 Monaten der Studienteilnahme) durchgeführt. und die kombinierte Haupt- und Verlängerungsphase (von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs).
Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Inzidenzrate hochtitriger Inhibitoren, definiert als Inhibitortiter ≥ 5 BU (Bethesda-Einheiten)/ml)
Zeitfenster: Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Inzidenzrate (Anzahl der Patienten mit neuem Inhibitor im Zeitraum/Anzahl der gefährdeten Teilnehmer, ausgedrückt in Prozent) von Inhibitoren mit hohem Titer, definiert als Inhibitortiter ≥ 5 BU (Bethesda-Einheiten)/ml). Die Inhibitoren wurden für die Hauptphase (von Besuch 2 bis Besuch 5 [50–55 Expositionstage] und die Verlängerungsphase (von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs; Expositionstag 100, voraussichtlich zwischen 6 und 48 Monaten der Studienteilnahme) bewertet. und die kombinierte Haupt- und Verlängerungsphase (von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs).
Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Änderung der Gesamtpunktzahl für die von den Eltern angegebene Behandlungszufriedenheit
Zeitfenster: Besuch 3 (10.-15. ED); Besuch 5 (50.-55. ED); Ende der Studie (innerhalb von 8 Wochen nach ihrem letzten geplanten Besuch in der Verlängerungsphase)

Die von Betreuern/Eltern gemeldete Behandlungszufriedenheit wird von den Eltern anhand des Hämophilie-Zufriedenheitsfragebogens (HEMO-SAT) bewertet. Der Fragebogen enthielt Fragen zur Behandlung, die sechs Bereiche abdeckten (Einfachheit und Bequemlichkeit, Wirksamkeit, Belastung, Facharzt, Zentrum und allgemeine Zufriedenheit). Erwachsene, die den Fragebogen ausfüllten, konnten eine Punktzahl von 0 bis 100 erreichen, wobei niedrigere Punktzahlen eine höhere Behandlungszufriedenheit widerspiegeln. Der Skalenbereich für jeden der sechs Bereiche reichte von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine größere Behandlungszufriedenheit widerspiegelten.

Die Ergebnisse der Domänen bei Besuch 3 (10.–15. ED), Besuch 5 (50.–55. ED) und am Ende des Versuchs (EoT) werden dargestellt.
Besuch 3 (10.-15. ED); Besuch 5 (50.-55. ED); Ende der Studie (innerhalb von 8 Wochen nach ihrem letzten geplanten Besuch in der Verlängerungsphase)
Nutzung von Gesundheitsressourcen und Belastung des Pflegepersonals im Zusammenhang mit Blutungen (pro Monat und Patient)
Zeitfenster: Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Die Ressourcennutzung und die Belastung des Pflegepersonals werden im Hinblick auf die durchschnittliche Anzahl der Abwesenheitstage vom Arbeitsplatz und die Nutzung von Mobilitätshilfen (z. B. Rollstuhl oder Krücken) als Folge von Blutungen. Die Analyse wurde für die Hauptphase (von Besuch 2 bis Besuch 5 [50–55 Expositionstage]) und die Verlängerungsphase (von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs; Expositionstag 100, voraussichtlich zwischen 6 und 48 Monaten der Studienteilnahme) durchgeführt. , die kombinierte Haupt- und Verlängerungsphase (von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs) und für die Inhibitorkohorte.
Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Nutzung von Gesundheitsressourcen und Belastung des Pflegepersonals im Zusammenhang mit Blutungen (pro Jahr und Patient)
Zeitfenster: Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs
Die Ressourcennutzung und die Belastung des Pflegepersonals werden im Hinblick auf die durchschnittliche Anzahl der Abwesenheitstage von der Arbeit und die Nutzung von Mobilitätshilfen (z. B. Rollstuhl oder Krücken) als Folge von Blutungen. Die Analyse wurde für die Hauptphase (von Besuch 2 bis Besuch 5 [50–55 Expositionstage]) und die Verlängerungsphase (von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs; Expositionstag 100, voraussichtlich zwischen 6 und 48 Monaten der Studienteilnahme) durchgeführt. , die kombinierte Haupt- und Verlängerungsphase (von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs) und für die Inhibitorkohorte.
Von Besuch 2 bis Besuch 5 (50-55 Expositionstage); Von Besuch 6 bis zum Ende des Versuchs, Verlängerungsphase des Versuchs; Von Besuch 2 bis zum Ende des Versuchs: die kombinierte Haupt- und Erweiterungsphase des Versuchs

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. September 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. August 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Dezember 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Dezember 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. Dezember 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. November 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. November 2020

Zuletzt verifiziert

1. November 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NN7008-3809
  • U1111-1119-6116 (Andere Kennung: WHO)
  • 2011-001033-16 (EudraCT-Nummer)
  • P/50/2010 (Andere Kennung: EMA (PDCO))
  • JapicCTI-142544 (Andere Kennung: JAPIC)
  • CTR20150455 (Registrierungskennung: ChinaDrugTrials)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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