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Sicurezza ed efficacia di Turoctocog Alfa nella prevenzione e nel trattamento delle emorragie nei bambini affetti da emofilia A precedentemente non trattati (guardian™4)

26 novembre 2020 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Sicurezza ed efficacia di Turoctocog Alfa nella prevenzione e nel trattamento delle emorragie in pazienti pediatrici affetti da emofilia A precedentemente non trattati

Questo processo è condotto in Asia, Europa e Nord America. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di turoctocog alfa nella prevenzione e nel trattamento delle emorragie in bambini affetti da emofilia A non trattati in precedenza.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

60

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Algeria
      • Algiers, Algeria, 16000
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Annaba, Algeria, 23000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Klagenfurt, Austria, A 9026
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Linz, Austria, 4020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Salzburg, Austria, A 5020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • St. Poelten, Austria, A 3100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Wien, Austria, A 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Brasile
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasile, 80250-060
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasile, 13081-970
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100032
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100045
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Chongqing
      • Chonqqing, Chongqing, Cina, 400014
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tianjin
      • Tianjing, Tianjin, Cina, 300020
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310003
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Danimarca
      • København Ø, Danimarca, 2100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Federazione Russa
      • Krasnodar, Federazione Russa, 350007
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Moscow, Federazione Russa, 119049
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Federazione Russa, 191065
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Giappone
      • Aichi, Giappone, 466-8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hyogo, Giappone, 654-0047
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Giappone, 420-8660
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Giappone, 157-8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, GR-11527
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Thessaloniki, Grecia, GR 54642
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Hong Kong
      • Shatin, New Territories, Hong Kong
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, 08406
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-094
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00935
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo, 4200-319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • El Palmar, Spagna, 30120
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010-2978
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Macon, Georgia, Stati Uniti, 31201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Stati Uniti, 60453
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11220
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11201-5425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01130
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Antalya, Tacchino, 01010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bornova-IZMIR, Tacchino, 35100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Izmit, Tacchino, 41380
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Samsun, Tacchino, 55319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1089
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Novo Nordisk Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età inferiore a 6 anni
  • Consenso informato ottenuto prima di qualsiasi attività correlata allo studio (le attività correlate allo studio sono qualsiasi procedura che non sarebbe stata eseguita durante la normale gestione del paziente)
  • Pazienti di sesso maschile con diagnosi di emofilia A congenita grave (livello di FVIII pari o inferiore all'1%)
  • Nessun uso precedente di prodotti a base di fattori di coagulazione purificati (esposizione precedente, pari o inferiore a 5 ED a componenti del sangue, ad es. crioprecipitato, plasma fresco congelato, è accettato) incluso NovoEight® /Novoeight® disponibile in commercio

Criteri di esclusione:

  • Allergia nota o sospetta alle proteine ​​di criceto o intolleranza al/i prodotto/i di prova o prodotti correlati
  • Precedente partecipazione a questo studio definito come ritiro dopo la somministrazione del prodotto di prova
  • Disturbi della coagulazione congeniti o acquisiti diversi dall'emofilia A
  • Qualsiasi storia di inibitore del fattore VIII
  • Trattamento in corso o programmato durante lo studio con agenti immunomodulatori (ad es. immunoglobuline endovenose (IVIG), corticosteroidi sistemici di routine)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: turoctocog alfa
Droga: turoctocog alfa
I pazienti saranno programmati per ricevere il trattamento con turoctocog alfa per almeno 100 giorni di esposizione. Nella maggior parte dei casi, il trattamento verrà somministrato a casa con autoiniezione endovenosa (i.v., in vena) da parte del genitore/assistente/persona di supporto.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di incidenza degli inibitori del fattore VIII (superiore o uguale a 0,6 BU (unità Bethesda)/mL) per la fase principale della sperimentazione
Lasso di tempo: Dalla Visita 2 (21 giorni dopo lo screening) alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione)
Il tasso di incidenza (percentuale di partecipanti con inibitori) di inibitori definiti come titoli di inibitori ≥0,6 BU per la fase principale dello studio.
Dalla Visita 2 (21 giorni dopo lo screening) alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto emostatico di Turoctocog Alfa sul trattamento delle emorragie valutato su una scala a quattro punti predefinita: eccellente, buono, moderato e nessuno
Lasso di tempo: Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
L'effetto emostatico di turoctocog alfa è stato riassunto da tabelle di frequenza contenenti il ​​conteggio di tutti i sanguinamenti e valutato su una scala a quattro punti predefinita: Eccellente, Buono, Moderato e Nessuno. L'analisi si è basata sul numero totale di sanguinamenti e sulla loro risposta al trattamento. L'analisi è stata eseguita per la fase principale (dalla Visita 2 alla Visita 5 [50-55 giorni di esposizione], fase di estensione (dalla Visita 6 alla fine dello studio; giorno di esposizione 100, previsto tra 6 e 48 mesi di partecipazione allo studio) , la fase principale e di estensione combinate (dalla Visita 2 alla fine della sperimentazione) e per la coorte di inibitori.
Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Il tasso di sanguinamento annualizzato definito come numero totale di sanguinamenti per paziente all'anno dopo il trattamento è stato stimato da un modello di Poisson che tiene conto dell'eccessiva dispersione. La stima di Poisson è presentata con un intervallo di confidenza (CI) del 95%. L'analisi è stata eseguita per la fase principale (dalla Visita 2 alla Visita 5 [50-55 giorni di esposizione], fase di estensione (dalla Visita 6 alla fine dello studio; giorno di esposizione 100, previsto tra 6 e 48 mesi di partecipazione allo studio) , la fase principale e di estensione combinate (dalla Visita 2 alla fine della sperimentazione) e per la coorte di inibitori.
Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Numero di iniezioni di Turoctocog Alfa (N8) richieste per sanguinamento
Lasso di tempo: Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Il numero di iniezioni di turoctocog alfa (N8) necessarie per sanguinamento è stato calcolato come il numero di iniezioni di turoctocog alfa utilizzate nel periodo di tempo dall'inizio dell'emorragia all'arresto dell'emorragia. Viene presentato il numero medio di iniezioni di turoctocog alfa necessarie per fermare l'emorragia. L'analisi è stata basata sul numero totale di sanguinamenti. L'analisi è stata eseguita per la fase principale (dalla Visita 2 alla Visita 5 [50-55 giorni di esposizione], fase di estensione (dalla Visita 6 alla fine dello studio; giorno di esposizione 100, previsto tra 6 e 48 mesi di partecipazione allo studio) , la fase principale e di estensione combinate (dalla Visita 2 alla fine della sperimentazione) e per la coorte di inibitori.
Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Consumo totale di Turoctocog Alfa (N8) per paziente (prevenzione, trattamento delle emorragie e durante l'intervento chirurgico) al mese
Lasso di tempo: Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Consumo totale medio di turoctocog alfa (N8) utilizzato per il trattamento (include tutte le iniezioni effettuate: prevenzione, trattamento delle emorragie e durante l'intervento chirurgico) per paziente al mese. L'analisi è stata eseguita per la fase principale (dalla Visita 2 alla Visita 5 [50-55 giorni di esposizione], fase di estensione (dalla Visita 6 alla fine dello studio; giorno di esposizione 100, previsto tra 6 e 48 mesi di partecipazione allo studio) , la fase principale e di estensione combinate (dalla Visita 2 alla fine della sperimentazione) e per la coorte di inibitori.
Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Consumo totale di Turoctocog Alfa (N8) per paziente (prevenzione, trattamento delle emorragie e durante l'intervento chirurgico) all'anno
Lasso di tempo: Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Consumo totale medio di turoctocog alfa (N8) utilizzato per il trattamento (include tutte le iniezioni effettuate: prevenzione, trattamento delle emorragie e durante l'intervento chirurgico) per paziente all'anno. L'analisi è stata eseguita per la fase principale (dalla Visita 2 alla Visita 5 [50-55 giorni di esposizione], fase di estensione (dalla Visita 6 alla fine dello studio; giorno di esposizione 100, previsto tra 6 e 48 mesi di partecipazione allo studio) , la fase principale e di estensione combinate (dalla Visita 2 alla fine della sperimentazione) e per la coorte di inibitori.
Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Consumo di Turoctocog Alfa (N8) (UI/kg/sanguinamento) per sanguinamento
Lasso di tempo: Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Consumo medio di turoctocog alfa (N8) utilizzato per il trattamento dell'emorragia dall'inizio alla fine dell'emorragia. L'analisi è stata basata sul numero di sanguinamenti. L'analisi è stata eseguita per la fase principale (dalla Visita 2 alla Visita 5 [50-55 giorni di esposizione], fase di estensione (dalla Visita 6 alla fine dello studio; giorno di esposizione 100, previsto tra 6 e 48 mesi di partecipazione allo studio) , la fase principale e di estensione combinate (dalla Visita 2 alla fine della sperimentazione) e per la coorte di inibitori.
Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Consumo di Turoctocog Alfa (N8) (UI/kg/mesi) per la prevenzione delle emorragie
Lasso di tempo: Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Consumo medio di turoctocog alfa (N8) utilizzato per il trattamento preventivo al mese per paziente. L'analisi è stata eseguita per la fase principale (dalla Visita 2 alla Visita 5 [50-55 giorni di esposizione], fase di estensione (dalla Visita 6 alla fine dello studio; giorno di esposizione 100, previsto tra 6 e 48 mesi di partecipazione allo studio) , la fase principale e di estensione combinate (dalla Visita 2 alla fine della sperimentazione) e per la coorte di inibitori.
Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Frequenza degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE) segnalati durante il periodo di prova
Lasso di tempo: Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Numero di eventi avversi e di eventi avversi gravi per paziente/anno di esposizione. L'analisi è stata eseguita per la fase principale (dalla Visita 2 alla Visita 5 [50-55 giorni di esposizione], fase di estensione (dalla Visita 6 alla fine dello studio (giorno di esposizione 100, previsto tra 6 e 48 mesi di partecipazione allo studio) , la fase principale e di estensione combinate (dalla Visita 2 alla fine della sperimentazione) e per la coorte di inibitori.
Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Tasso di incidenza di inibitori clinicamente rilevanti definiti come titolo di inibitore (≥ 0,6 BU/mL) combinato con un recupero ridotto (<66% del livello atteso)
Lasso di tempo: Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
I tassi di incidenza (numero di pazienti con nuovo inibitore nel periodo/numero di partecipanti a rischio, espressi in percentuale) di inibitori clinicamente rilevanti sono stati definiti come titolo di inibitore (≥ 0,6 BU) combinato con un recupero ridotto (<66% del previsto livello). Viene presentato il tasso di incidenza di inibitori clinicamente rilevanti in base al tipo di test utilizzato. L'analisi è stata eseguita per la fase principale (dalla Visita 2 alla Visita 5 [50-55 giorni di esposizione], fase di estensione (dalla Visita 6 alla fine dello studio; giorno di esposizione 100, previsto tra 6 e 48 mesi di partecipazione allo studio) e la fase combinata principale e di estensione (dalla Visita 2 alla fine del processo).
Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Tasso di incidenza degli inibitori ad alto titolo definito come titolo dell'inibitore ≥ 5 BU (Unità Bethesda)/mL)
Lasso di tempo: Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Tasso di incidenza (numero di pazienti con nuovo inibitore nel periodo/numero di partecipanti a rischio, espresso in percentuale) di inibitori ad alto titolo definiti come titolo dell'inibitore ≥ 5 BU (Unità Bethesda)/mL). Gli inibitori sono stati valutati per la fase principale (dalla Visita 2 alla Visita 5 [50-55 giorni di esposizione], fase di estensione (dalla Visita 6 alla fine dello studio; giorno di esposizione 100, previsto tra 6 e 48 mesi di partecipazione allo studio) e la fase combinata principale e di estensione (dalla Visita 2 alla fine del processo).
Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Variazione dei punteggi totali per la soddisfazione del trattamento segnalata dai genitori
Lasso di tempo: Visita 3 (10°-15° ED); Visita 5 (50a-55a ED); Fine del periodo di prova (entro 8 settimane dall'ultima visita programmata nella fase di estensione)

La soddisfazione del trattamento riferita da caregiver/genitori viene valutata dai genitori utilizzando il questionario di soddisfazione sull'emofilia (HEMO-SAT). Il questionario conteneva domande relative al trattamento che coprivano 6 domini (facilità e convenienza, efficacia, onere, specialista, centro e soddisfazione generale). Gli adulti che completano il questionario potrebbero ottenere un punteggio da 0 a 100, con punteggi più bassi che riflettono una maggiore soddisfazione del trattamento. L'intervallo di scala per ciascuno dei 6 domini era 0-100 con punteggi inferiori che riflettevano una maggiore soddisfazione del trattamento.

Vengono presentati i punteggi dei domini alla visita 3 (10a-15a ED), alla visita 5 (50a-55a ED) e alla fine della prova (EoT).
Visita 3 (10°-15° ED); Visita 5 (50a-55a ED); Fine del periodo di prova (entro 8 settimane dall'ultima visita programmata nella fase di estensione)
Utilizzo delle risorse sanitarie e carico del caregiver associato alle emorragie (al mese per paziente)
Lasso di tempo: Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
L'utilizzo delle risorse e il carico del caregiver sono analizzati in termini di numero medio di giorni di assenza dal lavoro e utilizzo di ausili per la mobilità (es. sedia a rotelle o stampelle) a seguito di emorragie. L'analisi è stata eseguita per la fase principale (dalla Visita 2 alla Visita 5 [50-55 giorni di esposizione], fase di estensione (dalla Visita 6 alla fine dello studio; giorno di esposizione 100, previsto tra 6 e 48 mesi di partecipazione allo studio) , la fase principale e di estensione combinate (dalla Visita 2 alla fine della sperimentazione) e per la coorte di inibitori.
Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
Utilizzo delle risorse sanitarie e onere del caregiver associato alle emorragie (all'anno per paziente)
Lasso di tempo: Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione
L'utilizzo delle risorse e il carico del caregiver sono analizzati in termini di numero medio di giorni di assenza dal lavoro e utilizzo di ausili per la mobilità (es. sedia a rotelle o stampelle) a seguito di emorragie. L'analisi è stata eseguita per la fase principale (dalla Visita 2 alla Visita 5 [50-55 giorni di esposizione], fase di estensione (dalla Visita 6 alla fine dello studio; giorno di esposizione 100, previsto tra 6 e 48 mesi di partecipazione allo studio) , la fase principale e di estensione combinate (dalla Visita 2 alla fine della sperimentazione) e per la coorte di inibitori.
Dalla Visita 2 alla Visita 5 (50-55 giorni di esposizione); Dalla Visita 6 alla fine della sperimentazione, fase di estensione della sperimentazione; Dalla visita 2 alla fine della sperimentazione, le fasi principali e di estensione combinate della sperimentazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 settembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

16 agosto 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

5 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 dicembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 dicembre 2011

Primo Inserito (Stima)

16 dicembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 novembre 2020

Ultimo verificato

1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN7008-3809
  • U1111-1119-6116 (Altro identificatore: WHO)
  • 2011-001033-16 (Numero EudraCT)
  • P/50/2010 (Altro identificatore: EMA (PDCO))
  • JapicCTI-142544 (Altro identificatore: JAPIC)
  • CTR20150455 (Identificatore di registro: ChinaDrugTrials)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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