Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost Turoctocogu Alfa v prevenci a léčbě krvácení u dříve neléčených dětí s hemofilií A (guardian™4)

26. listopadu 2020 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Bezpečnost a účinnost Turoctocogu Alfa v prevenci a léčbě krvácení u pediatrických dříve neléčených pacientů s hemofilií A

Tento test se provádí v Asii, Evropě a Severní Americe. Účelem studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost turoctocogu alfa v prevenci a léčbě krvácení u dříve neléčených dětí s hemofilií A.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

60

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Alžírsko
      • Algiers, Alžírsko, 16000
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Annaba, Alžírsko, 23000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Brazílie
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brazílie, 80250-060
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brazílie, 13081-970
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Dánsko
      • København Ø, Dánsko, 2100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Hongkong
      • Shatin, New Territories, Hongkong
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japonsko
      • Aichi, Japonsko, 466-8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hyogo, Japonsko, 654-0047
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japonsko, 420-8660
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonsko, 157-8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01130
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Antalya, Krocan, 01010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bornova-IZMIR, Krocan, 35100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Izmit, Krocan, 41380
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Samsun, Krocan, 55319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Litva
      • Vilnius, Litva, 08406
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1089
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko, 85-094
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lublin, Polsko, 20-093
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00935
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Portugalsko
      • Porto, Portugalsko, 4200-319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Klagenfurt, Rakousko, A 9026
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Linz, Rakousko, 4020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Salzburg, Rakousko, A 5020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • St. Poelten, Rakousko, A 3100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Wien, Rakousko, A 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Ruská Federace
      • Krasnodar, Ruská Federace, 350007
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Moscow, Ruská Federace, 119049
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Ruská Federace, 191065
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010-2978
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Macon, Georgia, Spojené státy, 31201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Spojené státy, 60453
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11220
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11201-5425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11070
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100032
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100045
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Chongqing
      • Chonqqing, Chongqing, Čína, 400014
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tianjin
      • Tianjing, Tianjin, Čína, 300020
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310003
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko, GR-11527
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Thessaloniki, Řecko, GR 54642
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • El Palmar, Španělsko, 30120
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk pod 6 let
  • Informovaný souhlas získaný před jakýmikoli aktivitami souvisejícími se studiem (aktivity související se studiem jsou všechny postupy, které by nebyly provedeny během normální péče o pacienta)
  • Pacienti mužského pohlaví s diagnostikovanou vrozenou těžkou hemofilií A (hladina FVIII rovná nebo nižší než 1 %)
  • Žádné předchozí použití produktů purifikovaných srážecích faktorů (předchozí expozice 5 ED nebo menší než krevní složky, např. kryoprecipitát, čerstvá zmrazená plazma, je akceptován) včetně komerčně dostupného NovoEight® /Novoeight®

Kritéria vyloučení:

  • Známá nebo suspektní alergie na křeččí protein nebo nesnášenlivost zkušebních produktů nebo příbuzných produktů
  • Předchozí účast v této studii byla definována jako stažení po podání zkušebního přípravku
  • Vrozené nebo získané poruchy koagulace jiné než hemofilie A
  • Jakákoli historie inhibitoru faktoru VIII
  • Probíhající léčba nebo plánovaná léčba během studie s imunomodulačními látkami (např. intravenózní imunoglobulin (IVIG), rutinní systémové kortikosteroidy)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: turoctokog alfa
Lék: turoctokog alfa
Pacienti budou naplánováni na léčbu turoctokogem alfa po dobu nejméně 100 dnů expozice. Ve většině případů bude léčba prováděna doma pomocí nitrožilní (i.v., do žíly) samoinjekce rodičem/pečovatelem/pomocnou osobou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra výskytu inhibitorů faktoru VIII (nad nebo rovna 0,6 BU (jednotky Bethesda)/ml) pro hlavní fázi studie
Časové okno: Od návštěvy 2 (21 dní po screeningu) do návštěvy 5 (50–55 dnů expozice)
Míra výskytu (procento účastníků s inhibitory) inhibitorů definovaných jako titry inhibitorů ≥0,6 BU pro hlavní fázi studie.
Od návštěvy 2 (21 dní po screeningu) do návštěvy 5 (50–55 dnů expozice)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemostatický účinek Turoctogu Alfa na léčbu krvácení hodnocený na předem definované čtyřbodové škále: vynikající, dobrý, střední a žádný
Časové okno: Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Hemostatický účinek turoktokogu alfa byl shrnut do frekvenčních tabulek obsahujících počet všech krvácení a hodnocen na předem definované čtyřbodové škále: Výborný, Dobrý, Střední a Žádný. Analýza byla založena na celkovém počtu krvácení a jejich odpovědi na léčbu. Analýza byla provedena pro hlavní fázi (od návštěvy 2 do návštěvy 5 [50–55 expoziční den], prodlouženou fázi (od návštěvy 6 do konce studie; expoziční den 100, očekává se, že nastane mezi 6 a 48 měsíci účasti ve zkoušce) kombinovaná hlavní a prodloužená fáze (od návštěvy 2 do konce studie) a pro kohortu inhibitorů.
Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Anualizovaná míra krvácení definovaná jako celkový počet krvácení na pacienta za rok po léčbě byla odhadnuta pomocí Poissonova modelu umožňujícího nadměrné rozptýlení. Poissonův odhad je prezentován s 95% intervalem spolehlivosti (CI). Analýza byla provedena pro hlavní fázi (od návštěvy 2 do návštěvy 5 [50–55 expoziční den], prodlouženou fázi (od návštěvy 6 do konce studie; expoziční den 100, očekává se, že nastane mezi 6 a 48 měsíci účasti ve zkoušce) kombinovaná hlavní a prodloužená fáze (od návštěvy 2 do konce studie) a pro kohortu inhibitorů.
Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Počet injekcí Turoctogu Alfa (N8) požadovaných na jedno krvácení
Časové okno: Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Počet injekcí turoktokogu alfa (N8) potřebných na jedno krvácení byl vypočten jako počet injekcí turoktokogu alfa použitých v časovém období od začátku krvácení do zastavení krvácení. Je uveden průměrný počet injekcí turoctocogu alfa potřebných k zastavení krvácení. Analýza byla založena na celkovém počtu krvácení. Analýza byla provedena pro hlavní fázi (od návštěvy 2 do návštěvy 5 [50–55 expoziční den], prodlouženou fázi (od návštěvy 6 do konce studie; expoziční den 100, očekává se, že nastane mezi 6 a 48 měsíci účasti ve zkoušce) kombinovaná hlavní a prodloužená fáze (od návštěvy 2 do konce studie) a pro kohortu inhibitorů.
Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Celková spotřeba Turoctocogu Alfa (N8) na pacienta (prevence, léčba krvácení a během operace) za měsíc
Časové okno: Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Průměrná celková spotřeba turoktokogu alfa (N8) použitého k léčbě (zahrnuje všechny podané injekce: prevenci, léčbu krvácení a během operace) na pacienta za měsíc. Analýza byla provedena pro hlavní fázi (od návštěvy 2 do návštěvy 5 [50–55 expoziční den], prodlouženou fázi (od návštěvy 6 do konce studie; expoziční den 100, očekává se, že nastane mezi 6 a 48 měsíci účasti ve zkoušce) kombinovaná hlavní a prodloužená fáze (od návštěvy 2 do konce studie) a pro kohortu inhibitorů.
Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Celková spotřeba Turoctogu Alfa (N8) na pacienta (prevence, léčba krvácení a během operace) za rok
Časové okno: Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Průměrná celková spotřeba turoktokogu alfa (N8) použitého k léčbě (zahrnuje všechny podané injekce: prevenci, léčbu krvácení a během operace) na pacienta za rok. Analýza byla provedena pro hlavní fázi (od návštěvy 2 do návštěvy 5 [50–55 expoziční den], prodlouženou fázi (od návštěvy 6 do konce studie; expoziční den 100, očekává se, že nastane mezi 6 a 48 měsíci účasti ve zkoušce) kombinovaná hlavní a prodloužená fáze (od návštěvy 2 do konce studie) a pro kohortu inhibitorů.
Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Spotřeba Turoctocogu Alfa (N8) (IU/kg/Bleed) na odběr
Časové okno: Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Průměrná spotřeba turoktokogu alfa (N8) používaného k léčbě krvácení od začátku do konce krvácení. Analýza byla založena na počtu krvácení. Analýza byla provedena pro hlavní fázi (od návštěvy 2 do návštěvy 5 [50–55 expoziční den], prodlouženou fázi (od návštěvy 6 do konce studie; expoziční den 100, očekává se, že nastane mezi 6 a 48 měsíci účasti ve zkoušce) kombinovaná hlavní a prodloužená fáze (od návštěvy 2 do konce studie) a pro kohortu inhibitorů.
Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Spotřeba Turoctocogu Alfa (N8) (IU/kg/měsíc) pro prevenci krvácení
Časové okno: Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Průměrná spotřeba turoktokogu alfa (N8) používaného k preventivní léčbě za měsíc na pacienta. Analýza byla provedena pro hlavní fázi (od návštěvy 2 do návštěvy 5 [50–55 expoziční den], prodlouženou fázi (od návštěvy 6 do konce studie; expoziční den 100, očekává se, že nastane mezi 6 a 48 měsíci účasti ve zkoušce) kombinovaná hlavní a prodloužená fáze (od návštěvy 2 do konce studie) a pro kohortu inhibitorů.
Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Frekvence nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) hlášených během zkušebního období
Časové okno: Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Počet nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod na pacientské roky expozice. Analýza byla provedena pro hlavní fázi (od návštěvy 2 do návštěvy 5 [50–55 expoziční den], prodlouženou fázi (od návštěvy 6 do konce studie (den expozice 100, očekává se, že nastane mezi 6 a 48 měsíci účasti ve studii) kombinovaná hlavní a prodloužená fáze (od návštěvy 2 do konce studie) a pro kohortu inhibitorů.
Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Míra výskytu klinicky relevantních inhibitorů definovaných jako titr inhibitoru (≥ 0,6 BU/ml) v kombinaci se sníženou výtěžností (<66 % očekávané hladiny)
Časové okno: Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Incidence (počet pacientů s novým inhibitorem v období/počet účastníků v riziku, vyjádřeno v procentech) klinicky relevantních inhibitorů byla definována jako titr inhibitoru (≥ 0,6 BU) v kombinaci se sníženým zotavením (< 66 % očekávané hodnoty úroveň). Je uvedena míra výskytu klinicky relevantních inhibitorů podle typu použitého testu. Analýza byla provedena pro hlavní fázi (od návštěvy 2 do návštěvy 5 [50–55 expoziční den], prodlouženou fázi (od návštěvy 6 do konce studie; expoziční den 100, očekává se, že nastane mezi 6 a 48 měsíci účasti ve zkoušce) a kombinovanou hlavní a prodlouženou fázi (od návštěvy 2 do konce zkoušky).
Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Míra výskytu inhibitorů s vysokým titrem definovaných jako titr inhibitoru ≥ 5 BU (jednotky Bethesda)/ml)
Časové okno: Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Míra výskytu (počet pacientů s novým inhibitorem v období/počet účastníků v riziku, vyjádřený v procentech) inhibitorů s vysokým titrem definovaných jako titr inhibitoru ≥ 5 BU (Bethesda Units)/ml). Inhibitory byly hodnoceny pro hlavní fázi (od návštěvy 2 do návštěvy 5 [50–55 expoziční den], prodlouženou fázi (od návštěvy 6 do konce studie; expoziční den 100, očekává se, že nastane mezi 6 a 48 měsíci účasti ve studii) a kombinovanou hlavní a prodlouženou fázi (od návštěvy 2 do konce zkoušky).
Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Změna celkových skóre za spokojenost s léčbou hlášenou rodiči
Časové okno: Návštěva 3 (10.-15. ED); Návštěva 5 (50.-55. ED); Konec zkušebního období (do 8 týdnů od jejich poslední plánované návštěvy ve fázi prodloužení)

Spokojenost s léčbou udávanou pečovateli/rodiči hodnotí rodiče pomocí dotazníku spokojenosti s hemofilií (HEMO-SAT). Dotazník obsahoval otázky týkající se léčby, které pokrývaly 6 domén (snadnost a pohodlí, účinnost, zátěž, specialista, centrum a obecná spokojenost). Dospělí, kteří vyplnili dotazník, mohli dosáhnout skóre od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráželo větší spokojenost s léčbou. Rozsah stupnice pro každou ze 6 domén byl 0-100 s nižším skóre odrážejícím větší spokojenost s léčbou.

Jsou uvedena skóre domén při návštěvě 3 (10.-15. ED), návštěvě 5 (50.-55. ED) a na konci studie (EoT).
Návštěva 3 (10.-15. ED); Návštěva 5 (50.-55. ED); Konec zkušebního období (do 8 týdnů od jejich poslední plánované návštěvy ve fázi prodloužení)
Využití zdravotních zdrojů a zátěž pečovatele spojená s krvácením (za měsíc na pacienta)
Časové okno: Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Využití zdrojů a zátěž pečovatelů jsou analyzovány z hlediska průměrného počtu dnů nepřítomnosti v práci a používání pomůcek pro mobilitu (např. invalidní vozík nebo berle) v důsledku krvácení. Analýza byla provedena pro hlavní fázi (od návštěvy 2 do návštěvy 5 [50–55 expoziční den], prodlouženou fázi (od návštěvy 6 do konce studie; expoziční den 100, očekává se, že nastane mezi 6 a 48 měsíci účasti ve zkoušce) kombinovaná hlavní a prodloužená fáze (od návštěvy 2 do konce studie) a pro kohortu inhibitorů.
Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Využití zdravotních zdrojů a zátěž pečovatele spojená s krvácením (za rok na pacienta)
Časové okno: Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky
Využití zdrojů a zátěž pečovatelů jsou analyzovány z hlediska průměrného počtu dnů nepřítomnosti v práci a používání pomůcek pro mobilitu (např. invalidní vozík nebo berle) v důsledku krvácení. Analýza byla provedena pro hlavní fázi (od návštěvy 2 do návštěvy 5 [50–55 expoziční den], prodlouženou fázi (od návštěvy 6 do konce studie; expoziční den 100, očekává se, že nastane mezi 6 a 48 měsíci účasti ve zkoušce) kombinovaná hlavní a prodloužená fáze (od návštěvy 2 do konce studie) a pro kohortu inhibitorů.
Od návštěvy 2 do návštěvy 5 (50-55 expoziční den); Od návštěvy 6 do konce zkoušky, prodloužená fáze zkoušky; Od návštěvy 2 do konce zkoušky kombinovaná hlavní a prodloužená fáze zkoušky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. září 2012

Primární dokončení (Aktuální)

16. srpna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

5. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. prosince 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. prosince 2011

První zveřejněno (Odhad)

16. prosince 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. listopadu 2020

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN7008-3809
  • U1111-1119-6116 (Jiný identifikátor: WHO)
  • 2011-001033-16 (Číslo EudraCT)
  • P/50/2010 (Jiný identifikátor: EMA (PDCO))
  • JapicCTI-142544 (Jiný identifikátor: JAPIC)
  • CTR20150455 (Identifikátor registru: ChinaDrugTrials)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená porucha krvácení

Klinické studie na turoctokog alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit