Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van Turoctocog Alfa bij de preventie en behandeling van bloedingen bij niet eerder behandelde kinderen met hemofilie A (guardian™4)

26 november 2020 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S

Veiligheid en werkzaamheid van Turoctocog Alfa bij de preventie en behandeling van bloedingen bij niet eerder behandelde pediatrische patiënten met hemofilie A

Deze proef wordt uitgevoerd in Azië, Europa en Noord-Amerika. Het doel van het onderzoek is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van turoctocog alfa bij de preventie en behandeling van bloedingen bij niet eerder behandelde kinderen met hemofilie A.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

60

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Algerije
      • Algiers, Algerije, 16000
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Annaba, Algerije, 23000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Brazilië
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brazilië, 80250-060
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brazilië, 13081-970
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • China
      • Beijing, China, 100032
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Chongqing
      • Chonqqing, Chongqing, China, 400014
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tianjin
      • Tianjing, Tianjin, China, 300020
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310003
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Denemarken
      • København Ø, Denemarken, 2100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, GR-11527
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Thessaloniki, Griekenland, GR 54642
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1089
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Hongkong
      • Shatin, New Territories, Hongkong
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hyogo, Japan, 654-0047
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kalkoen
      • Adana, Kalkoen, 01130
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Antalya, Kalkoen, 01010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bornova-IZMIR, Kalkoen, 35100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Izmit, Kalkoen, 41380
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Samsun, Kalkoen, 55319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Litouwen
      • Vilnius, Litouwen, 08406
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, 8036
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Innsbruck, Oostenrijk, 6020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Klagenfurt, Oostenrijk, A 9026
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Linz, Oostenrijk, 4020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Salzburg, Oostenrijk, A 5020
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • St. Poelten, Oostenrijk, A 3100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Wien, Oostenrijk, A 1090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-094
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Russische Federatie
      • Krasnodar, Russische Federatie, 350007
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Moscow, Russische Federatie, 119049
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Russische Federatie, 191065
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11070
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • El Palmar, Spanje, 30120
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010-2978
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Macon, Georgia, Verenigde Staten, 31201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Savannah, Georgia, Verenigde Staten, 31404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Verenigde Staten, 60453
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89109
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11220
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11201-5425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 6 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd onder de 6 jaar
  • Geïnformeerde toestemming verkregen voorafgaand aan onderzoeksgerelateerde activiteiten (onderzoeksgerelateerde activiteiten zijn elke procedure die niet zou zijn uitgevoerd tijdens normaal beheer van de patiënt)
  • Mannelijke patiënten gediagnosticeerd met congenitale ernstige hemofilie A (FVIII-niveau gelijk aan of lager dan 1%)
  • Geen eerder gebruik van gezuiverde stollingsfactorproducten (eerdere blootstelling gelijk aan of minder dan 5 ED aan bloedbestanddelen, b.v. cryoprecipitaat, vers ingevroren plasma, wordt geaccepteerd) inclusief in de handel verkrijgbare NovoEight® /Novoeight®

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende of vermoede allergie voor hamstereiwit of intolerantie voor proefproduct(en) of verwante producten
  • Eerdere deelname aan dit onderzoek gedefinieerd als stopzetting na toediening van het proefproduct
  • Aangeboren of verworven stollingsstoornissen anders dan hemofilie A
  • Elke geschiedenis van factor VIII-remmer
  • Lopende behandeling of geplande behandeling tijdens de studie met immunomodulerende middelen (bijv. intraveneuze immunoglobuline (IVIG), routinematige systemische corticosteroïden)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Turoctocog alfa
Geneesmiddel: Turoctocog alfa
Patiënten zullen een behandeling met turoctocog alfa krijgen gedurende ten minste 100 blootstellingsdagen. In de meeste gevallen zal de behandeling thuis worden gegeven met intraveneuze (i.v. in de ader) zelfinjectie door de ouder/verzorger/ondersteunende persoon.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentiegraad van factor VIII-remmers (hoger dan of gelijk aan 0,6 BU (Bethesda-eenheden)/ml) voor de hoofdfase van het onderzoek
Tijdsspanne: Van Bezoek 2 (21 dagen na screening) tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdagen)
Het incidentiepercentage (percentage deelnemers met remmers) van remmers gedefinieerd als remmertiters ≥0,6 BU voor de hoofdfase van het onderzoek.
Van Bezoek 2 (21 dagen na screening) tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdagen)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hemostatisch effect van Turoctocog Alfa op de behandeling van bloedingen beoordeeld op een vooraf gedefinieerde vierpuntsschaal: uitstekend, goed, matig en geen
Tijdsspanne: Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Het hemostatische effect van turoctocog alfa werd samengevat in frequentietabellen met het aantal bloedingen en beoordeeld op een vooraf gedefinieerde vierpuntsschaal: Uitstekend, Goed, Matig en Geen. De analyse was gebaseerd op het totale aantal bloedingen en hun reactie op de behandeling. De analyse werd uitgevoerd voor de hoofdfase (van bezoek 2 tot bezoek 5 [blootstellingsdag van 50-55], verlengingsfase (van bezoek 6 tot einde van het onderzoek; blootstellingsdag 100, naar verwachting tussen 6 en 48 maanden deelname aan het onderzoek). , de gecombineerde hoofd- en extensiefase (van bezoek 2 tot het einde van de studie) en voor het remmercohort.
Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Geannualiseerd bloedingspercentage (ABR)
Tijdsspanne: Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Het aantal bloedingen op jaarbasis, gedefinieerd als het aantal bloedingen in totaal per patiënt per jaar na de behandeling, werd geschat met een Poisson-model waarbij overspreiding mogelijk was. De Poisson-schatting wordt weergegeven met een betrouwbaarheidsinterval van 95% (BI). De analyse werd uitgevoerd voor de hoofdfase (van bezoek 2 tot bezoek 5 [blootstellingsdag van 50-55], verlengingsfase (van bezoek 6 tot einde van het onderzoek; blootstellingsdag 100, naar verwachting tussen 6 en 48 maanden deelname aan het onderzoek). , de gecombineerde hoofd- en extensiefase (van bezoek 2 tot het einde van de studie) en voor het remmercohort.
Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Aantal Turoctocog Alfa (N8)-injecties vereist per bloeding
Tijdsspanne: Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Het aantal injecties met turoctocog alfa (N8) dat per bloeding nodig is, werd berekend als het aantal injecties met turoctocog alfa dat werd gebruikt in de periode vanaf het begin van de bloeding tot het einde van de bloeding. Het gemiddelde aantal injecties met turoctocog alfa dat nodig is om de bloeding te stoppen, wordt weergegeven. De analyse was gebaseerd op het totale aantal bloedingen. De analyse werd uitgevoerd voor de hoofdfase (van bezoek 2 tot bezoek 5 [blootstellingsdag van 50-55], verlengingsfase (van bezoek 6 tot einde van het onderzoek; blootstellingsdag 100, naar verwachting tussen 6 en 48 maanden deelname aan het onderzoek). , de gecombineerde hoofd- en extensiefase (van bezoek 2 tot het einde van de studie) en voor het remmercohort.
Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Totaal verbruik van Turoctocog Alfa (N8) per patiënt (preventie, behandeling van bloedingen en tijdens chirurgie) per maand
Tijdsspanne: Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Gemiddelde totale consumptie van turoctocog alfa (N8) gebruikt voor behandeling (inclusief alle gegeven injecties: preventie, behandeling van bloedingen en tijdens operaties) per patiënt per maand. De analyse werd uitgevoerd voor de hoofdfase (van bezoek 2 tot bezoek 5 [blootstellingsdag van 50-55], verlengingsfase (van bezoek 6 tot einde van het onderzoek; blootstellingsdag 100, naar verwachting tussen 6 en 48 maanden deelname aan het onderzoek). , de gecombineerde hoofd- en extensiefase (van bezoek 2 tot het einde van de studie) en voor het remmercohort.
Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Totaal verbruik van Turoctocog Alfa (N8) per patiënt (preventie, behandeling van bloedingen en tijdens chirurgie) per jaar
Tijdsspanne: Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Gemiddelde totale consumptie van turoctocog alfa (N8) gebruikt voor behandeling (inclusief alle gegeven injecties: preventie, behandeling van bloedingen en tijdens operaties) per patiënt per jaar. De analyse werd uitgevoerd voor de hoofdfase (van bezoek 2 tot bezoek 5 [blootstellingsdag van 50-55], verlengingsfase (van bezoek 6 tot einde van het onderzoek; blootstellingsdag 100, naar verwachting tussen 6 en 48 maanden deelname aan het onderzoek). , de gecombineerde hoofd- en extensiefase (van bezoek 2 tot het einde van de studie) en voor het remmercohort.
Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Verbruik van Turoctocog Alfa (N8) (IU/kg/Bleed) Per Bleed
Tijdsspanne: Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Gemiddeld verbruik van turoctocog alfa (N8) gebruikt voor de behandeling van bloedingen van het begin tot het einde van de bloeding. De analyse was gebaseerd op het aantal bloedingen. De analyse werd uitgevoerd voor de hoofdfase (van bezoek 2 tot bezoek 5 [blootstellingsdag van 50-55], verlengingsfase (van bezoek 6 tot einde van het onderzoek; blootstellingsdag 100, naar verwachting tussen 6 en 48 maanden deelname aan het onderzoek). , de gecombineerde hoofd- en extensiefase (van bezoek 2 tot het einde van de studie) en voor het remmercohort.
Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Verbruik van Turoctocog Alfa (N8) (IE/kg/maanden) voor bloedingspreventie
Tijdsspanne: Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Gemiddeld verbruik van turoctocog alfa (N8) gebruikt voor preventieve behandeling per maand per patiënt. De analyse werd uitgevoerd voor de hoofdfase (van bezoek 2 tot bezoek 5 [blootstellingsdag van 50-55], verlengingsfase (van bezoek 6 tot einde van het onderzoek; blootstellingsdag 100, naar verwachting tussen 6 en 48 maanden deelname aan het onderzoek). , de gecombineerde hoofd- en extensiefase (van bezoek 2 tot het einde van de studie) en voor het remmercohort.
Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Frequentie van bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) die tijdens de proefperiode zijn gemeld
Tijdsspanne: Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Aantal bijwerkingen en ernstige bijwerkingen per patiëntjaren blootstelling. De analyse werd uitgevoerd voor de hoofdfase (van bezoek 2 tot bezoek 5 [blootstellingsdag van 50-55], verlengingsfase (van bezoek 6 tot einde van het onderzoek (blootstellingsdag 100, naar verwachting tussen 6 en 48 maanden deelname aan het onderzoek). , de gecombineerde hoofd- en extensiefase (van bezoek 2 tot het einde van de studie) en voor het remmercohort.
Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Incidentiepercentage van klinisch relevante remmers gedefinieerd als een remmertiter (≥ 0,6 BE/ml) gecombineerd met een verminderde recovery (<66% van het verwachte niveau)
Tijdsspanne: Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
De incidentiepercentages (aantal patiënten met nieuwe remmer in de periode/aantal deelnemers met risico, uitgedrukt in percentage) van klinisch relevante remmers werden gedefinieerd als een remmertiter (≥ 0,6 BU) gecombineerd met een verminderd herstel (<66% van de verwachte niveau). De incidentie van klinisch relevante remmers volgens het gebruikte type assay wordt weergegeven. De analyse werd uitgevoerd voor de hoofdfase (van bezoek 2 tot bezoek 5 [blootstellingsdag van 50-55], verlengingsfase (van bezoek 6 tot einde van het onderzoek; blootstellingsdag 100, naar verwachting tussen 6 en 48 maanden deelname aan het onderzoek). en de gecombineerde hoofd- en extensiefase (van Bezoek 2 tot einde proefperiode).
Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Incidentiegraad van remmers met hoge titer gedefinieerd als remmertiter ≥ 5 BE (Bethesda-eenheden)/ml)
Tijdsspanne: Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Incidentiepercentage (aantal patiënten met nieuwe remmer in de periode/aantal deelnemers dat risico loopt, uitgedrukt in percentage) van remmers met hoge titer gedefinieerd als remmertiter ≥ 5 BE (Bethesda-eenheden)/ml). De remmers werden beoordeeld voor de hoofdfase (van bezoek 2 tot bezoek 5 [50-55 blootstellingsdag], verlengingsfase (van bezoek 6 tot einde van de studie; blootstellingsdag 100, naar verwachting tussen 6 en 48 maanden deelname aan de studie). en de gecombineerde hoofd- en extensiefase (van Bezoek 2 tot einde proefperiode).
Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Verandering in totaalscores voor door ouders gerapporteerde tevredenheid over de behandeling
Tijdsspanne: Bezoek 3 (10e-15e ED); Bezoek 5 (50e-55e ED); Einde van de proefperiode (binnen 8 weken na hun laatste geplande bezoek in de verlengingsfase)

De door de verzorgers/ouders gerapporteerde tevredenheid over de behandeling wordt door de ouders beoordeeld met behulp van de hemofilietevredenheidsvragenlijst (HEMO-SAT). De vragenlijst bevatte vragen met betrekking tot de behandeling die 6 domeinen omvatte (gemak en gemak, werkzaamheid, belasting, specialist, centrum en algemene tevredenheid). Volwassenen die de vragenlijst invulden, konden een score van 0 tot 100 behalen, waarbij lagere scores een grotere tevredenheid over de behandeling weerspiegelden. Het schaalbereik voor elk van de 6 domeinen was 0-100, waarbij lagere scores een grotere tevredenheid over de behandeling weerspiegelden.

De scores van de domeinen bij bezoek 3 (10e-15e ED), bezoek 5 (50e-55e ED) en einde proef (EoT) worden gepresenteerd.
Bezoek 3 (10e-15e ED); Bezoek 5 (50e-55e ED); Einde van de proefperiode (binnen 8 weken na hun laatste geplande bezoek in de verlengingsfase)
Gebruik van gezondheidsbronnen en belasting van zorgverleners in verband met bloedingen (per maand per patiënt)
Tijdsspanne: Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Het gebruik van hulpbronnen en de belasting van de zorgverlener worden geanalyseerd in termen van gemiddeld aantal dagen afwezigheid op het werk en gebruik van mobiliteitshulpmiddelen (bijv. rolstoel of krukken) als gevolg van bloedingen. De analyse werd uitgevoerd voor de hoofdfase (van bezoek 2 tot bezoek 5 [blootstellingsdag van 50-55], verlengingsfase (van bezoek 6 tot einde van het onderzoek; blootstellingsdag 100, naar verwachting tussen 6 en 48 maanden deelname aan het onderzoek). , de gecombineerde hoofd- en extensiefase (van bezoek 2 tot het einde van de studie) en voor het remmercohort.
Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Gebruik van gezondheidsbronnen en belasting van zorgverleners in verband met bloedingen (per jaar per patiënt)
Tijdsspanne: Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef
Het gebruik van hulpbronnen en de belasting van de zorgverlener worden geanalyseerd in termen van gemiddeld aantal dagen afwezigheid op het werk en het gebruik van mobiliteitshulpmiddelen (bijv. rolstoel of krukken) als gevolg van bloedingen. De analyse werd uitgevoerd voor de hoofdfase (van bezoek 2 tot bezoek 5 [blootstellingsdag van 50-55], verlengingsfase (van bezoek 6 tot einde van het onderzoek; blootstellingsdag 100, naar verwachting tussen 6 en 48 maanden deelname aan het onderzoek). , de gecombineerde hoofd- en extensiefase (van bezoek 2 tot het einde van de studie) en voor het remmercohort.
Van Bezoek 2 tot Bezoek 5 (50-55 blootstellingsdag); Van Bezoek 6 tot einde proef, verlengingsfase van de proef; Van Bezoek 2 tot einde proef, de gecombineerde hoofd- en verlengingsfase van de proef

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 september 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 augustus 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 december 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 december 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

16 december 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 november 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 november 2020

Laatst geverifieerd

1 november 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NN7008-3809
  • U1111-1119-6116 (Andere identificatie: WHO)
  • 2011-001033-16 (EudraCT-nummer)
  • P/50/2010 (Andere identificatie: EMA (PDCO))
  • JapicCTI-142544 (Andere identificatie: JAPIC)
  • CTR20150455 (Register-ID: ChinaDrugTrials)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Aangeboren bloedingsstoornis

Klinische onderzoeken op Turoctocog alfa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guatemala

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren