GM-CSF 用于创伤后免疫调节 (GIFT) 研究 (GIFT)
2023年9月12日 更新者：Mark Hall
GIFT 研究是一项前瞻性、多中心、介入性试验，使用 GM-CSF 药物来逆转严重受伤儿童的先天免疫抑制。
该研究将分两个阶段进行，首先是剂量探索阶段，然后是疗效阶段。
剂量探索阶段是当前研究的活跃阶段。
该研究的中心假设是，GM-CSF免疫调节将通过安全、快速和持续地改善先天免疫功能，从而降低高危儿童严重损伤后院内感染的风险。
研究概览
详细说明
该研究的当前阶段是开放标签剂量探索阶段，严重受伤的儿童在受伤后的最初几天内接受前瞻性、连续的免疫功能测试。
如果受试者的免疫功能（通过全血离体 LPS 诱导的 TNF-α 产生能力来测量）低于临界阈值，受试者将接受每天 30、62 或 125 mcg/m2 剂量的 GM-CSF三天。
入组根据青春期状态（Tanner 1 或 Tanner > 1）以及是否存在严重创伤性脑损伤 (TBI) 进行分层。
剂量探索是在每个层次中独立进行的。
GIFT 研究剂量探索阶段的结果变量是治疗结束时 TNF-α 生产能力和单核细胞 HLA-DR 表达的恢复，持续到创伤后第 7 天。
一旦剂量探索完成，计划随后进行以医院感染为主要结果变量的随机、安慰剂对照试验。
这项研究由 NICHD 儿科重症护理合作研究网络 (CPCCRN) 进行，以全国儿童医院为主要研究中心。
本网站当前显示的研究设计信息是指该项目的剂量探索阶段。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
108
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital of Colorado
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Children's Hospital of Michigan
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University / St. Louis Children's Hospital
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Medical Center
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 入院 GIFT 研究中心的 PICU，初步诊断为过去 72 小时内发生的钝性或穿透性创伤。
- 年龄 1 - 17 岁
- 临时伤害严重程度评分 (ISS) > 10
- 入组时存在气管插管
排除标准：
- DNR 状态或护理团队/家人正在考虑停止生命维持治疗的计划。
- 主治医生认为，强烈怀疑与虐待儿童有关的伤害
- 入组前在 PICU 中持续存在以下任何症状（治疗后）： 瞳孔固定、散大；格拉斯哥昏迷量表评分为 3（在没有神经肌肉阻断药物的情况下）；或在入组时出现新的严重神经损伤，治疗医生认为这种损伤极有可能导致脑死亡的诊断
- 心肺骤停需要 EMS 或医院人员在识别对象之前记录心肺复苏
- 任何类型的烧伤（烫伤、火灾、化学伤害）
- 受伤时接受急性或慢性免疫抑制治疗（例如全身性皮质类固醇、钙调神经磷酸酶抑制剂、霉酚酸酯、硫唑嘌呤）的患者
- 因清髓性化疗或放疗而受伤时出现严重白细胞减少症（白细胞计数 < 1000 个细胞/mm3）的患者
- 怀孕
- 自身免疫性血小板减少症、骨髓增生异常综合征（骨髓母细胞含量 > 20%）或已知对 GM-CSF 过敏/超敏反应
- 之前参加过 GIFT 研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：粒细胞集落刺激因子
GM-CSF 采用四种治疗方案之一（三天剂量为 30、62 或 125 mcg/m2/天，或以 125 mcg/m2 延长剂量直至创伤后第 6 天），用于治疗严重受伤的儿童证明在创伤后第 1、2 或 3 天先天免疫功能严重下降。
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GM-CSF 将以四种可能的给药方案之一静脉注射（三天，剂量为每天 30、62 或 125 mcg/m2，或在创伤后延长给药方案 125 mcg/m2/天） 6) 如果在创伤后第 1、2 或 3 天发现严重的先天免疫抑制。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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免疫功能
大体时间：外伤后7天
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确定 GM-CSF 的最低免疫刺激剂量和可耐受剂量，以持久改善接受治疗的儿童的先天免疫功能。
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外伤后7天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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院内感染
大体时间：创伤后28天
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创伤后第 28 天医院获得性感染的发展
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创伤后28天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
合作者
调查人员
- 首席研究员：Mark W Hall, MD、Nationwide Children's Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2011年12月1日
初级完成 (实际的)
2022年2月1日
研究完成 (实际的)
2023年2月1日
研究注册日期
首次提交
2011年12月13日
首先提交符合 QC 标准的
2011年12月16日
首次发布 (估计的)
2011年12月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年9月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月12日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- GIFT Study
- R01GM094203 (美国 NIH 拨款/合同)
- UG1HD083170 (美国 NIH 拨款/合同)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
公共使用数据集将在 NICHD 儿科重症护理合作研究网络的网站上提供。
IPD 共享时间框架
学习完成后一年内。
IPD 共享访问标准
通过 CPCCRN 网站上的 Web 请求进行访问
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 企业社会责任
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.