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Studio GM-CSF per l'immunomodulazione in seguito a trauma (GIFT). (GIFT)

12 settembre 2023 aggiornato da: Mark Hall
Lo studio GIFT è uno studio prospettico, multicentrico, interventistico che utilizza il farmaco GM-CSF per l’inversione della soppressione immunitaria innata nei bambini gravemente feriti. Lo studio sarà condotto in due fasi, una fase di definizione della dose e poi una fase di efficacia. La fase di determinazione della dose è l’attuale fase attiva dello studio. L’ipotesi centrale dello studio è che l’immunomodulazione con GM-CSF si tradurrà in una riduzione del rischio di infezione nosocomiale dopo lesioni critiche nei bambini ad alto rischio attraverso un miglioramento sicuro, rapido e duraturo della funzione immunitaria innata.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L’attuale fase dello studio è una fase di determinazione della dose in aperto in cui i bambini gravemente feriti vengono sottoposti a test prospettici e seriali sulla funzione immunitaria nei primi giorni dopo l’infortunio. Se la funzione immunitaria di un soggetto (misurata dalla capacità di produzione di TNF-alfa indotta da LPS nel sangue intero ex vivo) è inferiore a una soglia critica, il soggetto riceverà GM-CSF a una dose di 30, 62 o 125 mcg/m2 al giorno per tre giorni. L'arruolamento è stratificato in base allo stato puberale (Tanner 1 o Tanner > 1) e alla presenza o assenza di grave lesione cerebrale traumatica (TBI). La determinazione della dose viene condotta in modo indipendente in ciascuno di questi strati. La variabile di risultato per la fase di definizione della dose dello studio GIFT è il ripristino della capacità di produzione di TNF-alfa e dell’espressione HLA-DR dei monociti entro la fine del trattamento, che persiste fino al giorno 7 post-trauma. Una volta completata la determinazione della dose, sarà pianificato un successivo studio randomizzato, controllato con placebo, con infezione nosocomiale come variabile di esito primaria. Questo studio è condotto dalla rete collaborativa di ricerca in terapia intensiva pediatrica del NICHD (CPCCRN) con il Nationwide Children's Hospital come sito principale. Le informazioni sul disegno dello studio attualmente visualizzate su questo sito si riferiscono alla fase di definizione della dose del progetto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

108

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University / St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ricovero in PICU presso un centro di studio GIFT con una diagnosi primaria di trauma contusivo o penetrante verificatosi nelle ultime 72 ore.
  • Età 1 - 17 anni
  • Punteggio provvisorio di gravità degli infortuni (ISS) > 10
  • Presenza di un tubo endotracheale al momento dell'arruolamento

Criteri di esclusione:

  • Lo stato DNR o il team di assistenza/la famiglia stanno valutando i piani per la sospensione delle terapie di sostentamento vitale.
  • Forte sospetto di lesioni legate ad abusi sui minori, a parere del medico curante
  • Persistenza (dopo il trattamento) di uno qualsiasi dei seguenti sintomi in PICU prima dell'arruolamento: pupille fisse e dilatate; Punteggio Glasgow Coma Scale pari a 3 (in assenza di farmaci bloccanti neuromuscolari); o presenza di una nuova lesione neurologica grave al momento dell'arruolamento che, a giudizio del medico curante, ha un'elevata probabilità di portare a una diagnosi di morte cerebrale
  • Arresto cardiopolmonare che richiede RCP documentato dal personale dei servizi di emergenza sanitaria o ospedaliero prima dell'identificazione del soggetto
  • Ustioni di qualsiasi tipo (scottature, fuoco, sostanze chimiche)
  • Pazienti sottoposti a terapia immunosoppressiva acuta o cronica (ad es. corticosteroidi sistemici, inibitori della calcineurina, micofenolato, azatioprina) al momento dell'infortunio
  • Pazienti con leucopenia grave (conta dei globuli bianchi < 1.000 cellule/mm3) al momento della lesione a seguito di chemioterapia mieloablativa o radiazioni
  • Gravidanza
  • Trombocitopenia autoimmune, sindromi mielodisplastiche con > 20% di blasti midollari o allergia/ipersensibilità nota al GM-CSF
  • Precedentemente arruolato nello studio GIFT

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GM-CSF
Il GM-CSF viene somministrato in uno dei quattro regimi di trattamento (tre giorni alla dose di 30, 62 o 125 mcg/m2/giorno, o dosaggio prolungato a 125 mcg/m2 fino al giorno 6 post-traumatico) a bambini gravemente feriti che dimostrare una grave riduzione della funzione immunitaria innata nei giorni 1, 2 o 3 post-trauma.
Droga: GM-CSF
Il GM-CSF deve essere somministrato IV in uno dei quattro possibili regimi di dosaggio (tre giorni alla dose di 30, 62 o 125 mcg/m2 al giorno, o un regime di dosaggio esteso di 125 mcg/m2/giorno durante il periodo post-traumatico). 6) se viene identificata una grave soppressione immunitaria innata nei giorni post-trauma 1, 2 o 3.
Altri nomi:
  • leuchina
  • sargramostim

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione immunitaria
Lasso di tempo: 7 giorni dopo il trauma
Identificare la dose immunostimolante più bassa ma tollerabile di GM-CSF che produce un miglioramento duraturo della funzione immunitaria innata nei bambini trattati.
7 giorni dopo il trauma

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Infezione nosocomiale
Lasso di tempo: 28 giorni dopo il trauma
Lo sviluppo dell'infezione acquisita in ospedale attraverso il giorno 28 post-trauma
28 giorni dopo il trauma

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mark Hall

Collaboratori

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
National Institute of General Medical Sciences (NIGMS)

Investigatori

  • Investigatore principale: Mark W Hall, MD, Nationwide Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 dicembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 dicembre 2011

Primo Inserito (Stimato)

20 dicembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GIFT Study
  • R01GM094203 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • UG1HD083170 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Un set di dati di uso pubblico sarà reso disponibile sul sito web della rete di ricerca collaborativa in terapia intensiva pediatrica del NICHD.

Periodo di condivisione IPD

Entro un anno dal completamento degli studi.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

L'accesso avviene tramite richiesta web sul sito CPCCRN

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • RSI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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